Cenobamate uitgebreid toegangsprogramma (EAP)

Dit Expanded Access Program (EAP) is ontworpen om toegang te bieden tot een geneesmiddel zonder vergunning dat in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor de behandeling van een ernstige of levensbedreigende aandoening. Dit EAP wordt gesponsord door SK Life Science Inc. en beheerd door WEP Clinical. Cenobamate is goedgekeurd voor de behandeling van aanvallen met partieel begin bij volwassenen in de Verenigde Staten. Het bijgevoegde Amerikaanse label (bijlage 1) biedt de meest recente richtlijnen voor het gebruik van cenobamaat.

Het doel van dit EAP is de behandeling met cenobamaat (YKP3089) voort te zetten aan patiënten met partieel beginnende epilepsie die deelnamen aan de SK Life Science klinische studie YKP3089C013, YKP3089C017 of YKP3089C021. Toegang tot Cenobamate volgens deze richtlijn wordt beschouwd als een behandelingsscenario en is geen klinische proef.

Epilepsie is een symptoom van een neurologisch probleem dat plotselinge, korte aanvallen veroorzaakt. Het leidt tot een verhoogd risico op letsel door ongevallen, een hoger sterftecijfer en heeft een aanzienlijke invloed op de kwaliteit van leven. Epilepsie kan optreden als gevolg van een neurologisch letsel, een structurele hersenlaesie, als onderdeel van vele systemische medische aandoeningen of kan een generieke oorsprong hebben. De incidentie van epilepsie tijdens het leven ligt tussen de 2-5%. Beschikbare medicijnen houden aanvallen onder controle bij 50% van de patiënten en verminderen de incidentie van aanvallen bij 75%. De rest had nog steeds een onaanvaardbaar aantal aanvallen, bijwerkingen en psychiatrische symptomen. Het hoge falen van de behandeling kan het gevolg zijn van onvoldoende werkzaamheid of onaanvaardbare bijwerkingen die leiden tot slechte therapietrouw.

Cenobamaat is een nieuw klein molecuul dat een anti-epileptisch middel is voor aanvallen met partieel begin. Het precieze mechanisme waardoor cenobamaat zijn therapeutische effecten uitoefent bij patiënten met aanvallen met partieel begin is onbekend. Van cenobamaat is aangetoond dat het repetitieve neuronale vuren vermindert door spanningsafhankelijke natriumstromen te remmen. Het is ook een positieve allosterische modulator van het y-aminoboterzuur (GABAA) ionenkanaal.