Cenobamate Expanded Access Program (EAP)

Dette udvidede adgangsprogram (EAP) er designet til at give adgang til et ulicenseret lægemiddel, der er godkendt i USA til behandling af en alvorlig eller livstruende tilstand. Dette EAP vil blive sponsoreret af SK Life Science Inc. og administreret af WEP Clinical. Cenobamate er godkendt til behandling af partielle anfald hos voksne i USA. Den vedhæftede amerikanske etiket (bilag 1) giver den seneste vejledning til brug af cenobamat.

Formålet med denne EAP er at fortsætte med at give behandling med Cenobamate (YKP3089) til patienter med partiel-debut epilepsi, som blev tilmeldt SK Life Science kliniske forsøg YKP3089C013, YKP3089C017 eller YKP3089C021. Adgang til Cenobamate under denne retningslinje betragtes som et behandlingsscenarie og er ikke et klinisk forsøg.

Epilepsi er et symptom på et neurologisk problem, der forårsager pludselige, korte anfald. Det fører til en øget risiko for skader fra ulykker, en øget dødelighed og har en betydelig indvirkning på livskvaliteten. Epilepsi kan opstå som følge af en neurologisk skade, en strukturel hjernelæsion, som en del af mange systemiske medicinske sygdomme eller kan være generisk. Hyppigheden af ​​at have epilepsi i løbet af et liv er mellem 2-5%. Tilgængelig medicin kontrollerer anfald hos 50 % af patienterne og mindsker forekomsten af ​​anfald hos 75 %. Resten havde fortsat et uacceptabelt antal anfald, bivirkninger og psykiatriske symptomer. Den høje behandlingssvigt kan være resultatet af utilstrækkelig effekt eller uacceptable bivirkninger, der fører til dårlig compliance.

Cenobamat er et nyt lille molekyle, der er et antiepileptisk middel til partielle anfald. Den præcise mekanisme, hvormed cenobamat udøver sin terapeutiske virkning hos patienter med partielle anfald er ukendt. Cenobamat har vist sig at reducere gentagne neuronal affyring ved at hæmme spændingsstyrede natriumstrømme. Det er også en positiv allosterisk modulator af γ-aminosmørsyre (GABAA) ionkanalen.