Programme d'accès élargi au cénobamate (PAE)

Ce programme d'accès étendu (EAP) est conçu pour donner accès à un médicament non homologué qui est approuvé aux États-Unis pour le traitement d'une maladie grave ou potentiellement mortelle. Ce PAE sera parrainé par SK Life Science Inc. et géré par WEP Clinical. Le cénobamate est approuvé pour le traitement des crises partielles chez les adultes aux États-Unis. L'étiquette américaine ci-jointe (annexe 1) fournit les directives les plus récentes pour l'utilisation du cénobamate.

L'objectif de cet EAP est de continuer à fournir un traitement avec le cénobamate (YKP3089) aux patients atteints d'épilepsie partielle qui ont participé à l'essai clinique SK Life Science YKP3089C013, YKP3089C017 ou YKP3089C021. L'accès au cénobamate dans le cadre de cette ligne directrice est considéré comme un scénario de traitement et non comme un essai clinique.

L'épilepsie est un symptôme d'un problème neurologique qui provoque des crises soudaines et brèves. Elle entraîne un risque accru de blessures par accident, un taux de mortalité accru et a un impact significatif sur la qualité de vie. L'épilepsie peut survenir à la suite d'une lésion neurologique, d'une lésion cérébrale structurelle, dans le cadre de nombreuses maladies médicales systémiques ou peut être d'origine générique. L'incidence de l'épilepsie au cours d'une vie est comprise entre 2 et 5 %. Les médicaments disponibles contrôlent les crises chez 50 % des patients et diminuent l'incidence des crises chez 75 %. Les autres ont continué à avoir un nombre inacceptable de crises, d'effets secondaires et de symptômes psychiatriques. L'échec élevé du traitement peut être le résultat d'une efficacité insuffisante ou d'effets secondaires intolérables qui conduisent à une mauvaise observance.

Le cénobamate est une nouvelle petite molécule qui est un agent antiépileptique pour les crises partielles. Le mécanisme précis par lequel le cénobamate exerce ses effets thérapeutiques chez les patients présentant des crises partielles est inconnu. Il a été démontré que le cénobamate réduit les décharges neuronales répétitives en inhibant les courants de sodium voltage-dépendants. C'est également un modulateur allostérique positif du canal ionique de l'acide γ-aminobutyrique (GABAA).