Acompanhamento de longo prazo (LTFU) de indivíduos que receberam SB-318, SB-913 ou SB-FIX (LTFU)
11 de agosto de 2026 atualizado por: Sangamo Therapeutics
Acompanhamento a longo prazo de indivíduos tratados com SB-318, SB-913 ou SB-FIX, para edição de genoma direcionada no gene da albumina no fígado
Acompanhamento de longo prazo de indivíduos que receberam SB-318, SB-913 ou SB-FIX em um estudo anterior e completaram pelo menos 52 semanas de acompanhamento pós-infusão em seu protocolo primário.
Os indivíduos inscritos serão acompanhados por um total de até 10 anos após a exposição ao SB-318, SB-913 ou SB-FIX.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo não intervencional, multicêntrico e de acompanhamento de longo prazo (LTFU) de indivíduos dosados com SB-318 no estudo clínico SB-318-1502, SB-913 no estudo clínico SB-913-1602 e SB -FIX no estudo clínico SB-FIX-1501.
Todos os indivíduos dosados nos estudos e completados pelo menos 52 semanas de acompanhamento pós-infusão em seu protocolo primário serão convidados a participar.
Os indivíduos que se inscreverem serão monitorados por um total de até 10 anos após a exposição aos respectivos produtos experimentais.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
13
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Grossman School of Medicine
-
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os indivíduos que receberam SB-318 no Protocolo de Estudo SB-318-1502, SB-913 no Protocolo de Estudo SB-913-1602 ou SB-FIX no Protocolo de Estudo SB-FIX-1501 e que consentiram em participar deste Programa de Longo Prazo Estudo de acompanhamento.
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos que receberam SB-318 sob o Protocolo de Estudo SB-318-1502, SB-913 sob o Protocolo de Estudo SB-913-1602 ou SB-FIX sob o Protocolo de Estudo SB-FIX-1501
- Indivíduos que deram consentimento para participar do estudo LTFU.
Critério de exclusão:
- Incapaz de cumprir o cronograma de visita de estudo ou os procedimentos de visita de estudo.
- Qualquer outro motivo que, na opinião do Investigador ou do Monitor Médico, torne o sujeito inadequado para participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Indivíduos que receberam SB-318
Indivíduos que receberam SB-318 no estudo clínico SB-318-1502
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Nenhuma droga do estudo é administrada neste estudo.
O sujeito que recebeu SB-318 em um estudo anterior será avaliado neste estudo para segurança a longo prazo.
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Indivíduos que receberam SB-913
Indivíduos que receberam SB-913 no estudo clínico SB-913-1602.
|
Nenhuma droga do estudo é administrada neste estudo.
O sujeito que recebeu SB-913 em um estudo anterior será avaliado neste estudo para segurança a longo prazo.
|
|
Indivíduos que receberam SB-FIX
Indivíduos que receberam SB-FIX no estudo clínico SB-FIX
|
Nenhuma droga do estudo é administrada neste estudo.
O indivíduo que recebeu SB-FIX em um estudo anterior será avaliado neste estudo para segurança a longo prazo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança a longo prazo
Prazo: 10 anos
|
Segurança a longo prazo do SB-318, SB-913 e SB-FIX pela avaliação de qualquer diagnóstico recente ou agravamento de condições médicas existentes.
|
10 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Monitor, MD, Sangamo Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
17 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
17 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
16 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios hemorrágicos
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças hemic e linfáticas
- Deficiência Intelectual Ligada ao X
- Mucopolissacaridose II
- Mucopolissacaridose I
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- ST-IVPRP-LT01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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