Manifestações Oftálmicas de Pacientes com Mucopolissacaridose
22 de fevereiro de 2021 atualizado por: Shrouk Shaban Bakr
As mucopolissacaridoses (MPSs) são um grupo de distúrbios causados por defeitos hereditários nas enzimas lisossômicas, resultando no acúmulo intra e extracelular generalizado de glicosaminoglicanos(1,2).
Elas foram subdivididas de acordo com o defeito enzimático e manifestações sistêmicas e incluem MPS IH (Hurler)(3) , MPS IS (Scheie), MPS IH/S (Hurler/Sheie), MPS II(4,5) (Hunter), MPS III (Sanfilippo)(6) , MPS IV (Morquio)(7,8), MPS VI (Maroteaux-Lamy)(9), MPS VII (Sly)(10,11) e MPS IX (Natowicz)(12).
As mucopolissacaridoses apresentam um espectro de manifestações sistêmicas, incluindo comprometimento respiratório e das vias aéreas, deformidades esqueléticas, comprometimento intelectual e neurológico, anormalidades cardíacas, problemas gastrointestinais e manifestações oculares(13).
Manifestações oculares são comuns na mucopolissacaridose e podem resultar em comprometimento visual importante(14).
Frequentemente observa-se opacificação da córnea de gravidade variável, bem como retinopatia, edema e atrofia do nervo óptico, hipertensão ocular e glaucoma(14).
Novas modalidades de tratamento para as manifestações sistêmicas da mucopolissacaridose, incluindo transplante de medula óssea e terapia de reposição enzimática, resultaram em melhora do prognóstico em muitos casos(15).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
28
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Shrouk Shaban Bakr, Resident doctor
- Número de telefone: 01069759819
- E-mail: sshrouk617@gmail.com
Locais de estudo
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Assiut, Egito, 71717
- Recrutamento
- Assiut University
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Contato:
- Shrouk Shaban Bakr, Resident doctor
- Número de telefone: 0106 975 9819
- E-mail: sshrouk617@gmail.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes de qualquer idade até 18 anos com qualquer tipo de MPS
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes em qualquer idade até 18 anos com qualquer tipo de MPS confirmado pelo ensaio enzimático
Critério de exclusão:
- Qualquer paciente que não seja MPS
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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detecção precoce e manejo de manifestações oftalmológicas em pacientes com MPS
Prazo: 1 semana
|
1 semana
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (ANTECIPADO)
1 de abril de 2021
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de abril de 2023
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de abril de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (REAL)
25 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
25 de fevereiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de fevereiro de 2021
Última verificação
1 de fevereiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- mucopolysaccharidosis
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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