Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Офтальмологические проявления у больных мукополисахаридозом

22 февраля 2021 г. обновлено: Shrouk Shaban Bakr
Мукополисахаридоз (МПС) представляет собой группу заболеваний, вызванных наследственными дефектами лизосомальных ферментов, что приводит к широко распространенному внутри- и внеклеточному накоплению гликозаминогликанов (1,2). Они подразделяются в зависимости от дефекта ферментов и системных проявлений и включают МПС IH (Hurler)(3), MPS IS (Scheie), MPS IH/S (Hurler/Sheie), MPS II(4,5) (Hunter), MPS II(4,5) (Hunter). III (Санфилиппо)(6), MPS IV (Моркио)(7,8), MPS VI (Марото-Лами)(9), MPS VII (Слай)(10,11) и MPS IX (Натович)(12). Мукополисахаридозы имеют целый ряд системных проявлений, в том числе нарушения дыхательных путей и дыхательных путей, деформации скелета, интеллектуальные и неврологические нарушения, сердечные аномалии, желудочно-кишечные расстройства и глазные проявления (13). Глазные проявления распространены при мукополисахаридозе и могут привести к значительному ухудшению зрения (14). Часто наблюдается помутнение роговицы различной степени тяжести, а также ретинопатия, отек и атрофия зрительного нерва, глазная гипертензия и глаукома (14). Новые методы лечения системных проявлений мукополисахаридоза, включая трансплантацию костного мозга и заместительную ферментную терапию, во многих случаях привели к улучшению прогноза (15).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

28

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Shrouk Shaban Bakr, Resident doctor
  • Номер телефона: 01069759819
  • Электронная почта: sshrouk617@gmail.com

Места учебы

  • Египет
      • Assiut, Египет, 71717
        • Рекрутинг
        • Assiut University
        • Контакт:
          • Shrouk Shaban Bakr, Resident doctor
          • Номер телефона: 0106 975 9819
          • Электронная почта: sshrouk617@gmail.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты в любом возрасте до 18 лет с любым типом МПС

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты в любом возрасте до 18 лет с любым типом МПС, подтвержденным ферментативным анализом.

Критерий исключения:

  • Любой пациент, кроме МПС

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
раннее выявление и лечение офтальмологических проявлений у пациентов с МПС
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shrouk Shaban Bakr

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2021 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2023 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • mucopolysaccharidosis

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться