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Estudo Clínico do MMF no Tratamento de IIM-ILD e Seu Efeito nas Células Treg do Sangue Periférico

10 de novembro de 2021 atualizado por: First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong University
A doença pulmonar intersticial (DPI) é uma manifestação pulmonar comum da miopatia inflamatória idiopática (MII). A mortalidade geral em 5 anos é de 50%. O prognóstico é ruim e o tratamento é desafiador. Atualmente, de acordo com o consenso dos especialistas do IIM-ILD, os glicocorticóides como tratamento de primeira linha são frequentemente usados ​​em altas doses e apresentam uma variedade de reações adversas. Estudos anteriores mostraram que a ciclofosfamida (CYC) é eficaz para IIM-ILD e tende a ser usada em doença pulmonar intersticial rapidamente progressiva (RP-ILD) ou ILD refratária. No entanto, CYC é um agente alquilante com muitos efeitos tóxicos e colaterais. É propenso a inibição gonadal, infecção, tumor, cistite hemorrágica e outros riscos. Atualmente, o micofenolato de mofetil (MMF) tem sido amplamente utilizado no tratamento de MII, lúpus eritematoso sistêmico (LES), vasculite associada ao ANCA (VAA). A pesquisa observacional sobre MMF no tratamento de IIM-ILD mostra que ele pode retardar o progresso da fibrose pulmonar e pode ser usado como tratamento de primeira linha de IIM-ILD. Além disso, a tolerância imunológica causada por defeitos no número e/ou qualidade das células T reguladoras (Treg) é considerada uma fonte importante de doenças autoimunes. No entanto, não está claro se o MMF pode melhorar o estado imunológico da IIM-ILD aumentando as células Treg. O objetivo deste estudo foi avaliar o efeito do MMF para IIM-ILD e seus efeitos em Treg por meio de um estudo prospectivo aberto de braço único e fornecer uma base teórica para o tratamento individualizado de IIM-ILD, que tem importante significado clínico.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

A doença pulmonar intersticial (DPI) é uma manifestação pulmonar comum da miopatia inflamatória idiopática (MII), com incidência variando de 23,1 a 65%. O tratamento de pacientes com IIM com DPI é desafiador e a mortalidade geral em 5 anos é de 50%. O processo da doença de ILD de estável ou lento para rápido. Observou-se aumento da mortalidade e mau prognóstico, necessitando de tratamento ativo. Atualmente, de acordo com o consenso dos especialistas do IIM-ILD, os glicocorticóides como tratamento de primeira linha são frequentemente usados ​​em altas doses, mas apresentam uma variedade de reações adversas. Estudos anteriores mostraram que a ciclofosfamida (CYC) é eficaz para IIM-ILD e tende a ser usada em doença pulmonar intersticial rapidamente progressiva (RP-ILD) ou ILD refratária. No entanto, CYC é um agente alquilante com muitos efeitos tóxicos e colaterais. É propenso a inibição gonadal, infecção, tumor, cistite hemorrágica e outros riscos. O micofenolato de mofetil (MMF) tem sido amplamente utilizado no tratamento de MII, lúpus eritematoso sistêmico (LES), vasculite associada ao ANCA (VAA). A pesquisa observacional sobre MMF no tratamento de IIM-ILD mostra que ele pode retardar o progresso da fibrose pulmonar e pode ser usado como tratamento de primeira linha de IIM-ILD. Além disso, a tolerância imunológica causada por defeitos no número e/ou qualidade das células T reguladoras (Treg) é considerada uma das principais fontes de doenças autoimunes. Em pacientes transplantados, estudos descobriram que a combinação de MMF e tacrolimus pode aumentar o número de células Treg no sangue periférico, sugerindo que o MMF tem um certo efeito regulador nas células Treg. Portanto, não está claro se o MMF pode melhorar o estado imunológico da IIM-ILD aumentando as células Treg, de modo a melhorar o prognóstico da doença. No entanto, não está claro se o MMF pode melhorar o estado imunológico da IIM-ILD aumentando as células Treg. O objetivo deste estudo foi avaliar o efeito do MMF para IIM-ILD e seus efeitos sobre Treg por meio de um estudo prospectivo aberto de braço único e fornecer uma base teórica para o tratamento individualizado de IIM-ILD. -label estudo observacional piloto. Os pacientes receberam prednisona (0,5mg-1,0mg/kg/d) combinada com MMF (1,5g-2,0g/d) por 12 meses, 4 semanas depois, reduziu 5mg a cada duas semanas para 10mg/d por via oral por 3 meses, reduziu gradualmente para 7,5mg/dia até 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

20

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

      • Xi'an, China, 710061
        • Recrutamento
        • Department of Rheumatology,the First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 68 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • atendem aos critérios diagnósticos de PM/DM de acordo com Bohan-Peter
  • compatível com o diagnóstico de DPI
  • capacidade vital forçada prevista (CVF) de pelo menos 50%
  • pacientes que não usavam agentes imunossupressores (incluindo, entre outros, ciclofosfamida, ciclosporina, leflunomida, azatioprina, tacrolimus, etc.) no momento da triagem ou que pararam de tomar medicamentos por ≥3 meses.

Critério de exclusão:

  • Anticorpo anti MDA5 DM positivo e miopatia necrotizante
  • pacientes se tivessem outras doenças do tecido conjuntivo, um câncer subjacente, uma infecção ativa concomitante.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Um estudo observacional piloto aberto de braço único
Os pacientes receberam prednisona (0,5mg-1mg/kg/dia) e uma combinação com MMF (1,5g-2,0g/d).
  1. Prednisona 0,5-1,0 mg/kg/d, a dose foi reduzida gradualmente e, após 4 semanas, a dose foi reduzida em 5 mg a cada duas semanas e depois reduzida para 10 mg/d por 4-6 meses após a administração oral por 3 meses e depois reduzida para 7,5mg/d para terapia de manutenção até 12 meses;
  2. MMF1,5g-2,0g/d

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
CVF % prevista
Prazo: 12 meses
Porcentagem de CVF prevista
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
DLCO% previsto
Prazo: 12 meses
Porcentagem de DLCO previsto
12 meses
Pontuação de TC pulmonar de alta resolução
Prazo: 12 meses
Pontuação de TC pulmonar de alta resolução
12 meses
TDI
Prazo: 12 meses
Índice de dispneia transitória
12 meses
TIS
Prazo: 12 meses
Resposta clínica
12 meses
Taxa de sobrevivência geral
Prazo: 12 meses
Taxa de sobrevida global%
12 meses
Taxa de infecção
Prazo: 12 meses
Taxa de infecção%
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Lan He, First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de novembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2021

Última verificação

1 de outubro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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