- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05129410
Estudo Clínico do MMF no Tratamento de IIM-ILD e Seu Efeito nas Células Treg do Sangue Periférico
10 de novembro de 2021 atualizado por: First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong University
A doença pulmonar intersticial (DPI) é uma manifestação pulmonar comum da miopatia inflamatória idiopática (MII).
A mortalidade geral em 5 anos é de 50%.
O prognóstico é ruim e o tratamento é desafiador. Atualmente, de acordo com o consenso dos especialistas do IIM-ILD, os glicocorticóides como tratamento de primeira linha são frequentemente usados em altas doses e apresentam uma variedade de reações adversas.
Estudos anteriores mostraram que a ciclofosfamida (CYC) é eficaz para IIM-ILD e tende a ser usada em doença pulmonar intersticial rapidamente progressiva (RP-ILD) ou ILD refratária.
No entanto, CYC é um agente alquilante com muitos efeitos tóxicos e colaterais.
É propenso a inibição gonadal, infecção, tumor, cistite hemorrágica e outros riscos.
Atualmente, o micofenolato de mofetil (MMF) tem sido amplamente utilizado no tratamento de MII, lúpus eritematoso sistêmico (LES), vasculite associada ao ANCA (VAA).
A pesquisa observacional sobre MMF no tratamento de IIM-ILD mostra que ele pode retardar o progresso da fibrose pulmonar e pode ser usado como tratamento de primeira linha de IIM-ILD.
Além disso, a tolerância imunológica causada por defeitos no número e/ou qualidade das células T reguladoras (Treg) é considerada uma fonte importante de doenças autoimunes.
No entanto, não está claro se o MMF pode melhorar o estado imunológico da IIM-ILD aumentando as células Treg.
O objetivo deste estudo foi avaliar o efeito do MMF para IIM-ILD e seus efeitos em Treg por meio de um estudo prospectivo aberto de braço único e fornecer uma base teórica para o tratamento individualizado de IIM-ILD, que tem importante significado clínico.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença pulmonar intersticial (DPI) é uma manifestação pulmonar comum da miopatia inflamatória idiopática (MII), com incidência variando de 23,1 a 65%.
O tratamento de pacientes com IIM com DPI é desafiador e a mortalidade geral em 5 anos é de 50%.
O processo da doença de ILD de estável ou lento para rápido.
Observou-se aumento da mortalidade e mau prognóstico, necessitando de tratamento ativo.
Atualmente, de acordo com o consenso dos especialistas do IIM-ILD, os glicocorticóides como tratamento de primeira linha são frequentemente usados em altas doses, mas apresentam uma variedade de reações adversas.
Estudos anteriores mostraram que a ciclofosfamida (CYC) é eficaz para IIM-ILD e tende a ser usada em doença pulmonar intersticial rapidamente progressiva (RP-ILD) ou ILD refratária.
No entanto, CYC é um agente alquilante com muitos efeitos tóxicos e colaterais.
É propenso a inibição gonadal, infecção, tumor, cistite hemorrágica e outros riscos.
O micofenolato de mofetil (MMF) tem sido amplamente utilizado no tratamento de MII, lúpus eritematoso sistêmico (LES), vasculite associada ao ANCA (VAA).
A pesquisa observacional sobre MMF no tratamento de IIM-ILD mostra que ele pode retardar o progresso da fibrose pulmonar e pode ser usado como tratamento de primeira linha de IIM-ILD.
Além disso, a tolerância imunológica causada por defeitos no número e/ou qualidade das células T reguladoras (Treg) é considerada uma das principais fontes de doenças autoimunes.
Em pacientes transplantados, estudos descobriram que a combinação de MMF e tacrolimus pode aumentar o número de células Treg no sangue periférico, sugerindo que o MMF tem um certo efeito regulador nas células Treg.
Portanto, não está claro se o MMF pode melhorar o estado imunológico da IIM-ILD aumentando as células Treg, de modo a melhorar o prognóstico da doença.
No entanto, não está claro se o MMF pode melhorar o estado imunológico da IIM-ILD aumentando as células Treg.
O objetivo deste estudo foi avaliar o efeito do MMF para IIM-ILD e seus efeitos sobre Treg por meio de um estudo prospectivo aberto de braço único e fornecer uma base teórica para o tratamento individualizado de IIM-ILD. -label estudo observacional piloto.
Os pacientes receberam prednisona (0,5mg-1,0mg/kg/d) combinada com MMF (1,5g-2,0g/d)
por 12 meses, 4 semanas depois, reduziu 5mg a cada duas semanas para 10mg/d por via oral por 3 meses, reduziu gradualmente para 7,5mg/dia até 12 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Lan He
- Número de telefone: 086-13809156236
- E-mail: Xajdhl87@mail.xjtu.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: Yanhua Wang
- Número de telefone: 086-13571490573
- E-mail: 1367677985@qq.com
Locais de estudo
-
-
-
Xi'an, China, 710061
- Recrutamento
- Department of Rheumatology,the First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
-
Contato:
- Lan He
- Número de telefone: 086-13809156236
- E-mail: Xajdhl87@mail.xjtu.edu.cn
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Contato:
- Yanhua Wang
- Número de telefone: 086-13571490573
- E-mail: 1367677985@qq.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 68 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- atendem aos critérios diagnósticos de PM/DM de acordo com Bohan-Peter
- compatível com o diagnóstico de DPI
- capacidade vital forçada prevista (CVF) de pelo menos 50%
- pacientes que não usavam agentes imunossupressores (incluindo, entre outros, ciclofosfamida, ciclosporina, leflunomida, azatioprina, tacrolimus, etc.) no momento da triagem ou que pararam de tomar medicamentos por ≥3 meses.
Critério de exclusão:
- Anticorpo anti MDA5 DM positivo e miopatia necrotizante
- pacientes se tivessem outras doenças do tecido conjuntivo, um câncer subjacente, uma infecção ativa concomitante.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Um estudo observacional piloto aberto de braço único
Os pacientes receberam prednisona (0,5mg-1mg/kg/dia)
e uma combinação com MMF (1,5g-2,0g/d).
|
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
CVF % prevista
Prazo: 12 meses
|
Porcentagem de CVF prevista
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
DLCO% previsto
Prazo: 12 meses
|
Porcentagem de DLCO previsto
|
12 meses
|
Pontuação de TC pulmonar de alta resolução
Prazo: 12 meses
|
Pontuação de TC pulmonar de alta resolução
|
12 meses
|
TDI
Prazo: 12 meses
|
Índice de dispneia transitória
|
12 meses
|
TIS
Prazo: 12 meses
|
Resposta clínica
|
12 meses
|
Taxa de sobrevivência geral
Prazo: 12 meses
|
Taxa de sobrevida global%
|
12 meses
|
Taxa de infecção
Prazo: 12 meses
|
Taxa de infecção%
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Lan He, First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Long K, Danoff SK. Interstitial Lung Disease in Polymyositis and Dermatomyositis. Clin Chest Med. 2019 Sep;40(3):561-572. doi: 10.1016/j.ccm.2019.05.004.
- Nihtyanova SI, Brough GM, Black CM, Denton CP. Mycophenolate mofetil in diffuse cutaneous systemic sclerosis--a retrospective analysis. Rheumatology (Oxford). 2007 Mar;46(3):442-5. doi: 10.1093/rheumatology/kel244. Epub 2006 Aug 9.
- Edge JC, Outland JD, Dempsey JR, Callen JP. Mycophenolate mofetil as an effective corticosteroid-sparing therapy for recalcitrant dermatomyositis. Arch Dermatol. 2006 Jan;142(1):65-9. doi: 10.1001/archderm.142.1.65.
- Antiga E, Kretz CC, Klembt R, Massi D, Ruland V, Stumpf C, Baroni G, Hartmann M, Hartschuh W, Volpi W, Del Bianco E, Enk A, Fabbri P, Krammer PH, Caproni M, Kuhn A. Characterization of regulatory T cells in patients with dermatomyositis. J Autoimmun. 2010 Dec;35(4):342-50. doi: 10.1016/j.jaut.2010.07.006. Epub 2010 Sep 16.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de novembro de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de novembro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Respiratórias
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças pulmonares
- Doenças Musculares
- Miosite
- Doenças Pulmonares Intersticiais
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Ácido micofenólico
Outros números de identificação do estudo
- XJTU1AF2020LSK-194
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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