Impacto de Mayzent em pacientes com aSPMS em um NIS de longo prazo na Itália (ITASIA)
Impacto de Mayzent (Siponimod) em pacientes com esclerose múltipla progressiva secundária ativa em um estudo não intervencional de longo prazo na Itália
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Naples, Itália, 80131
- Novartis Investigative Site
-
Naples, Itália, 80138
- Novartis Investigative Site
-
Novara, Itália, 28100
- Novartis Investigative Site
-
-
AN
-
Ancona, AN, Itália, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
AQ
-
L’Aquila, AQ, Itália, 67100
- Novartis Investigative Site
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Itália, 24127
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Itália, 40124
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Itália, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
CO
-
Como, CO, Itália, 22100
- Novartis Investigative Site
-
-
CZ
-
Catanzaro, CZ, Itália, 88100
- Novartis Investigative Site
-
-
FG
-
Foggia, FG, Itália, 71122
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Itália, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Itália, 98124
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Itália, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Itália, 90127
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Itália, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Itália, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Itália, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itália, 00152
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Itália, 00133
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Itália, 00189
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Itália, 10043
- Novartis Investigative Site
-
-
TS
-
Trieste, TS, Itália, 34149
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Vicenza, VI, Itália, 36100
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado: o paciente deve fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer avaliação do estudo ser realizada.
- Participantes do sexo masculino/feminino com idade entre 18 e 60 anos.
- Diagnóstico documentado de EMSP ativa.
- Tratamento com siponimod como tratamento médico de rotina: pacientes recém-tratados com siponimod (iniciando não mais de 7 dias antes da consulta inicial), para os quais a decisão de iniciar o tratamento já foi tomada independentemente da inclusão no estudo com base na prática clínica e de acordo com os critérios do RCM e AIFA , e que se qualificaram com sucesso para o tratamento com siponimod (i.e. passou no procedimento de triagem exigido pelo SmPC e Plano de Gerenciamento de Risco (RMP) para este tratamento, incluindo genotipagem para CYP2C9 para determinar o status do metabolizador CYP2C9).
Critério de exclusão:
- Doentes tratados fora do rótulo do siponimod aprovado ou com qualquer contra-indicação indicada no RCM.
- Mulheres grávidas ou lactantes.
- Pacientes com qualquer condição clínica que possa interferir na capacidade do sujeito de cooperar e cumprir os procedimentos do estudo com base no julgamento do investigador.
- Participação atual em um estudo intervencionista.
- Tratamento com siponimod antes da inclusão neste estudo (siponimod pode ser iniciado não mais de 7 dias antes da visita inicial).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
siponimod
pacientes tratados com siponimode
|
Estudo de coorte observacional prospectivo.
Não há alocação de tratamento.
Os pacientes serão convidados a participar do estudo após a decisão independente do médico e do paciente de iniciar o tratamento com siponimod como atendimento clínico de rotina.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de pacientes com CDP de seis meses durante 36 meses de tratamento
Prazo: 36 meses
|
A progressão confirmada da incapacidade (CDP) é definida como uma piora de ≥1,0 ponto na pontuação da Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) de ≤5,0 na linha de base ou uma piora de 0,5 ponto de >5,0 na linha de base por pelo menos 6 meses OU um ≥4,0 pontos confirmados piora cognitiva (CCW) desde a linha de base do Symbol Digit Modalities Test (SDMT) por pelo menos 6 meses.
|
36 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de recaída anualizada (ARR)
Prazo: Mês 12, mês 24 e mês 36
|
ARR é o número de recaídas durante o período/pessoa-anos do sujeito Pessoa-anos para o sujeito = período (em dias)/365,25
|
Mês 12, mês 24 e mês 36
|
|
Número de lesões T2 [neT2] e Gd+T1 novas/recém-aumentadas
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
O número de lesões hiperintensas em T2 novas/recém-aumentadas e o número de 1 novas lesões realçadas por gadolínio (Gd+) são coletados
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Pontuações da Escala de Status de Incapacidade Expandida
Prazo: Mês 12, mês 24 e mês 36
|
A pontuação da Expanded Disability Status Scale (EDSS) é composta pela impressão geral e pontuações individuais dos seguintes sistemas funcionais: cognição, humor, fadiga, visão, tronco cerebral, extremidades superiores, extremidades inferiores, função bexiga-intestinal, sexualidade.
As pontuações estão em uma escala de 0 (saudável) a 10 (morte por EM) com incrementos de 0,5 unidade
|
Mês 12, mês 24 e mês 36
|
|
Tendência da Escala de Status de Incapacidade Expandida
Prazo: Mês 12, mês 24 e mês 36
|
A tendência de EDSS é medida pela diferenciação de pacientes que se estabilizam daqueles que apresentam um aumento na pontuação de EDSS (incremento de ≥1 ou ≥0,5 pontos se o EDSS basal for ≤5,0 ou ˃5,0, respectivamente). Além disso, os pacientes com progressão serão categorizados como pacientes com acúmulo contínuo de incapacidade (CDA) ou piora em um passo (OneS-wors), definidos como:
|
Mês 12, mês 24 e mês 36
|
|
Proporção de pacientes sem evidência de atividade da doença (NEDA)-3
Prazo: Mês 12, mês 24 e mês 36
|
NEDA-3 é definido como sem progressão de incapacidade confirmada (CDP), sem recidiva confirmada e ausência de lesões T1 intensificadas por gadolínio (Gd+).
|
Mês 12, mês 24 e mês 36
|
|
Escala de Deficiência Neurológica do Reino Unido (UKNDS)
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
O UKNDS é um questionário para registrar deficiências na EM do ponto de vista do paciente e considera 12 sistemas funcionais: percepção e pensamento, humor, visão, fala e comunicação, deglutição, função de braço e mão, capacidade de caminhar, função da bexiga, função intestinal, fadiga, sexualidade, dores, cólicas e outros.
Responder às perguntas resulta em uma pontuação de 0 (sem incapacidade) a 60 (incapacidade máxima).
Este questionário será preenchido pelos pacientes durante as visitas ao local.
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Escala de Fadiga para Funções Motoras e Cognitivas (FSMC)
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
O FSMC é um questionário do paciente para o esclarecimento da fadiga cognitiva e motora, um sintoma típico da EM (Penner et al., 2009), e considera uma pontuação cognitiva, motora e total.
A pontuação varia de 200 a 100, quanto maior a pontuação maior o comprometimento causado pela fadiga.
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS)
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
A HADS possui sete itens cada para as subescalas de depressão e ansiedade. A pontuação para cada item varia de zero a três, com três denotando maior nível de ansiedade ou depressão. Uma pontuação total da subescala de > 8 pontos em 21 possíveis denota sintomas consideráveis de ansiedade ou depressão. Cálculo das pontuações: cada um dos 14 itens é classificado em uma escala de 4 pontos ('Sim, definitivamente', 'Sim, às vezes', 'Não, não muito' e 'Não, nada'). Todos os itens, exceto 7 e 10, são pontuados como 'Sim, definitivamente' = 3 a 'Não, de jeito nenhum' = 0. Os itens 7 e 10 são pontuados como 'Sim, definitivamente' = 0 a 'Não, de jeito nenhum' = 3. A HADS consiste em duas subpontuações: a HAD-A para ansiedade e a HAD-D para depressão; cada subpontuação varia de 0 a 21 pontos; escores ≥11 indicam a presença de transtornos ansiosos ou depressivos; pontuações entre 8-10 pontos são anormais limítrofes e pontuações ≤7 indicam que o distúrbio não está presente. |
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Teste de Modalidade de Dígitos de Símbolos (SDMT)
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
O SDMT é um teste sensível e específico para investigar atenção, concentração e velocidade de processamento de informações, que normalmente são prejudicadas em pacientes com EM com comprometimento cognitivo. Nove números são mostrados emparelhados com 9 símbolos individuais correspondentes. Abaixo disso estão outras linhas com símbolos e caixas vazias. Os pacientes devem atribuir os números corretos aos símbolos o mais rápido possível. O número de números atribuídos corretamente em 90 segundos fornece a pontuação do teste. A duração total do teste é de cerca de 5 minutos e as pontuações variam entre 0 e 110, onde pontuações mais altas indicam melhor resultado. Uma deterioração do escore SDMT em ≥4 pontos é considerada clinicamente relevante |
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Impressão Clínica Global (CGI)
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
A escala CGI representa uma avaliação curta e independente pelo médico assistente da condição geral do paciente. Ele incorpora a história do paciente, circunstâncias psicossociais, sintomas, comportamento e a influência dos sintomas na capacidade funcional do paciente. O CGI consiste em três medidas globais diferentes e todas as três serão avaliadas: Gravidade da doença (CGI-S) varia de 0 a 7, Melhoria Global (CGI-I) varia de 0 a 7 e índice de eficácia (CGI-E) varia de 0 a 16. Uma pontuação mais alta significa um impacto severo na doença. |
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Status da atividade da EM (MS-AS) - número de recaídas
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
Número de recaídas, número de recaídas que afetam as atividades diárias, número de recaídas que exigiram hospitalização e número de recaídas tratadas a serem coletadas
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Status de atividade da EM (MS-AS) - Número de pacientes com presença de sintomas
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
Número de pacientes com presença de sintomas a serem coletados
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Caminhada de 25 pés
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
O T25-FW é um teste objetivo e quantitativo das extremidades inferiores.
O tempo em segundos que um paciente leva para caminhar uma distância de 25 pés (7,62 m) é medido.
O paciente deve andar o mais rápido e com segurança possível.
Este teste é realizado duas vezes seguidas e o valor médio do tempo necessário é documentado em segundos.
Uma melhoria ou deterioração de 20% é considerada uma mudança significativa
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Teste de pino de 9 buracos
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
Este teste examina a destreza manual.
Os pacientes devem remover individualmente nove pinos de um prato plano com uma mão e inseri-los nos orifícios correspondentes em uma placa de teste.
Os pinos são então colocados de volta no prato com a mesma mão.
Duas rodadas são realizadas por mão e o valor médio do tempo necessário é documentado em segundos
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
EQ-5D: EuroQol de cinco dimensões
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
O EQ-5D é uma ferramenta de medição multidimensional genérica para descrever a qualidade de vida relacionada à saúde (EuroQol, 1999).
São considerados os cinco domínios de mobilidade, capacidade de autocuidado, atividades diárias, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
Para cada uma das dimensões, é selecionada a resposta mais adequada de três possibilidades dadas (1=nenhum problema, 2=problema moderado, 3=problema grande).
Além disso, o paciente marca o estado de saúde atual em uma escala de 0 (pior estado de saúde concebível) a 100 (melhor estado de saúde concebível).
|
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
TSQM-9: Questionário de satisfação do tratamento para medicamentos
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
O TSQM-9 é um questionário para avaliar a satisfação do paciente com o tratamento com siponimod. O TSQM-9 é uma medida sólida e válida das principais dimensões da satisfação dos pacientes com a medicação e também um bom preditor de adesão em diferentes tipos de medicamentos e população de pacientes. Eficácia, efeitos colaterais, simplicidade e satisfação geral são avaliados entre 0 e 100. Valores mais altos significam uma condição pior. As respostas aos itens são somadas e transformadas para que pontuações mais altas indiquem maior satisfação. Especificamente, as pontuações da escala TSQM-9 são calculadas adicionando o carregamento de itens em cada domínio. A pontuação mais baixa possível é subtraída da pontuação composta e dividida pela maior faixa de pontuação possível. Isso fornece uma pontuação transformada entre 0 e 1 que é então multiplicada por 100. Se mais de um item estiver faltando em uma subescala do TSQM-9 para um determinado paciente, esta subescala deve ser considerada inválida para aquele respondente. |
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24, mês 30 e mês 36
|
|
Proporção ajustada de exposição de pacientes com evento adverso (AE) ou evento adverso grave (SAE) por 100 sujeitos-ano
Prazo: Até 36 meses
|
Proporção ajustada de exposição de pacientes com evento adverso (AE) ou evento adverso grave (SAE) por 100 sujeitos-anos a serem coletados
|
Até 36 meses
|
|
Taxas de descontinuação devido a EA ou outros motivos
Prazo: Até 36 meses
|
Taxas de descontinuação devido a EA ou outros motivos a serem coletados
|
Até 36 meses
|
|
Proporção de pacientes que necessitaram de FDO ao iniciar siponimod e o motivo
Prazo: Linha de base
|
Proporção de pacientes que necessitaram de observação da primeira dose (FDO) ao iniciar siponimod e o motivo
|
Linha de base
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Esclerose múltipla
- Esclerose Múltipla Progressiva Crônica
- Moduladores de receptores de fosfato de esfingosina 1
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Siponimod
Outros números de identificação do estudo
- CBAF312AIT04
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .