A Mayzent hatása az aSPMS-betegekre egy hosszú távú NIS-ben Olaszországban (ITASIA)

sziponimod

sziponimoddal kezelt betegek

Egyéb: sziponimod

Prospektív megfigyeléses kohorsz vizsgálat. Nincs kezelési kiosztás. A betegeket az orvos és a beteg független döntése után hívják meg a vizsgálatban való részvételre a sziponimod kezelés megkezdéséről rutin klinikai ellátásként.

Más nevek:

• mayzent

A hat hónapos CDP-ben szenvedő betegek aránya a 36 hónapos kezelés során

A megerősített rokkantsági progresszió (CDP) az Expanded Disability Status Scale (EDSS) pontszám ≥1,0 ​​pontos romlása ≤5,0 kiindulási értékhez képest, vagy 0,5 pontos rosszabbodás >5,0 alapvonalhoz képest legalább 6 hónapig VAGY ≥4,0 pontos igazolt kognitív romlás (CCW) a Symbol Digit Modalities Test (SDMT) alapvonalához képest legalább 6 hónapig.

Éves visszaesési arány (ARR)

Az ARR a relapszusok száma a periódusban / alany személyéve Tárgy személyéve = időszak (napokban) / 365,25

Új/újonnan megnagyobbodó T2 [neT2] és Gd+T1 léziók száma

Összegyűjtöttük az új/újonnan megnagyobbodó T2-hiperintenzív léziók számát és az új 1 gadolínium-fokozó (Gd+) léziók számát.

Kibővített fogyatékossági állapot skála pontszámai

Az Expanded Disability Status Scale (EDSS) pontszáma a következő funkcionális rendszerek összbenyomásából és egyéni pontszámaiból áll: megismerés, hangulat, fáradtság, látás, agytörzs, felső végtagok, alsó végtagok, hólyag-bélrendszer működése, szexualitás. A pontszámok 0-tól (egészséges) 10-ig (SM-ben bekövetkezett halálozás) terjedő skálán vannak, 0,5 egységnyi lépésekben

Kiterjesztett rokkantsági állapot skála trend

Az EDSS-trendet úgy mérik, hogy megkülönböztetik azokat a betegeket, akik stabilizálódnak azoktól, akiknél az EDSS pontszám növekszik (≥1 vagy ≥0,5 pont növekedés, ha a kiindulási EDSS ≤5,0 vagy ˃5,0 volt). Ezen túlmenően a progresszióban szenvedő betegek a folyamatos rokkantsági felhalmozású (CDA) vagy az egylépcsős rosszabbodással (OneS-wors) szenvedő betegek kategóriába sorolhatók, az alábbiak szerint:

• OneS-rossz: egyetlen epizód igazolt EDSS-romlás előfordulása.
• CDA: legalább két OneS-rossz epizód előfordulása, amelyek a rokkantság folyamatos progressziójával járnak legalább két időpont között.

A betegségre utaló jelekkel nem rendelkező betegek aránya (NEDA)-3

A NEDA-3 úgy definiálható, hogy nincs megerősített rokkantsági progresszió (CDP), nincs megerősített relapszus, és nincsenek T1 gadolínium-növelő (Gd+) léziók.

Egyesült Királyság Neurológiai Fogyatékosság Skála (UKNDS)

Az UKNDS egy kérdőív az SM károsodásainak a páciens szemszögéből történő rögzítésére, és 12 funkcionális rendszert vesz figyelembe: észlelés és gondolkodás, hangulat, látás, beszéd és kommunikáció, nyelés, kar- és kézműködés, járási képesség, hólyagműködés, bélműködés, fáradtság, szexualitás, fájdalom, görcsök és mások. A kérdések megválaszolása 0-tól (nincs rokkantság) 60-ig (maximális fogyatékosság) ad eredményt. Ezt a kérdőívet a betegek a helyszíni látogatások során töltik ki.

Fáradtsági skála motoros és kognitív funkciókhoz (FSMC)

Az FSMC egy páciens kérdőív az SM tipikus tünete, a kognitív és motoros fáradtság tisztázására (Penner et al., 2009), és kognitív, motoros és összpontszámot vesz figyelembe. A pontszám 200 és 100 között mozog, minél nagyobb a pontszám, annál nagyobb a fáradtság okozta károsodás.

Kórházi szorongás és depresszió skála (HADS)

A HADS hét-hét elemet tartalmaz a depresszió és a szorongás alskálájára. Az egyes tételek pontozása nullától háromig terjed, három a legmagasabb szorongás vagy depresszió szintje. A lehetséges 21-ből 8-nál nagyobb teljes alskálás pontszám a szorongás vagy depresszió jelentős tüneteit jelzi.

Pontszámítás: a 14 tétel mindegyikét egy 4-fokú skálán értékelik ("Igen, határozottan", "Igen, néha", "Nem, nem sokat" és "Nem, egyáltalán nem"). A 7-es és 10-es kivételével minden tétel „Igen, határozottan” = 3-tól „Nem, egyáltalán nem” = 0-ig terjed. A 7. és 10. tétel „Igen, határozottan” = 0-tól „Nem, egyáltalán nem” = 0 3. A HADS két részpontszámból áll: a HAD-A a szorongásra és a HAD-D a depresszióra; minden részpontszám 0 és 21 pont között mozog; a ≥11 pontszám szorongásos vagy depressziós rendellenességek jelenlétét jelzi; A 8-10 pont közötti pontszám határvonalbeli kóros, a ≤7 pontszám pedig azt jelzi, hogy a rendellenesség nincs jelen.

Szimbólum-digitális modalitás teszt (SDMT)

Az SDMT egy érzékeny és specifikus teszt a figyelem, a koncentráció és az információfeldolgozás sebességének vizsgálatára, amelyek jellemzően károsodnak a kognitívan károsodott SM betegeknél.

Kilenc szám jelenik meg 9 megfelelő egyedi szimbólummal párosítva. Ez alatt további sorok találhatók szimbólumokkal és üres dobozokkal. A betegeknek a lehető leggyorsabban hozzá kell rendelniük a megfelelő számokat a szimbólumokhoz. A 90 másodpercen belül helyesen hozzárendelt számok száma adja a teszt pontszámát. A teszt teljes időtartama körülbelül 5 perc, a pontszámok 0 és 110 között mozognak, ahol a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.

Az SDMT pontszám ≥4 ponttal történő romlása klinikailag relevánsnak tekinthető

Klinikai globális benyomás (CGI)

A CGI skála a kezelőorvos rövid, független értékelése a beteg általános állapotáról.

Tartalmazza a páciens anamnézisét, a pszichoszociális körülményeket, a tüneteket, a viselkedést és a tünetek hatását a beteg funkcionális képességeire. A CGI három különböző globális mérőszámból áll, és mindhárom értékelésre kerül: a betegség súlyossága (CGI-S) 0 és 7 között, a globális javulás (CGI-I) 0 és 7 között és a hatékonysági index (CGI-E) tartománya 0-tól 16-ig. A magasabb pontszám súlyos hatást jelent a betegségre.

MS aktivitási állapot (MS-AS) – a visszaesések száma

A visszaesések száma, a napi tevékenységeket befolyásoló visszaesések száma, a kórházi kezelést igénylő visszaesések száma és a kezelt visszaesések száma, amelyeket össze kell gyűjteni

MS-aktivitási állapot (MS-AS) – A tünetekkel járó betegek száma

Összegyűjtendő tünetekkel rendelkező betegek száma

T25 láb-séta

A T25-FW az alsó végtagok objektív és kvantitatív vizsgálata. Megmérik azt az időt másodpercben, amely alatt a betegnek 25 láb (7,62 m) távolságot kell megtennie. A betegnek a lehető leggyorsabban és biztonságosan kell járnia. Ezt a vizsgálatot egymás után kétszer hajtják végre, és a szükséges idő átlagértékét másodpercben dokumentálják. A 20%-os javulás vagy romlás jelentős változásnak minősül

9-lyukú csap teszt

Ez a teszt a kézügyességet vizsgálja. A betegeknek egyenként kilenc pöcköt kell kivenniük egy lapos tányérból az egyik kezükkel, és be kell helyezniük a teszttábla megfelelő lyukaiba. Ezután ugyanazzal a kézzel helyezzük vissza a csapokat az edénybe. Leosztásonként két kört hajtanak végre, és a szükséges idő átlagos értékét másodpercben dokumentálják

EQ-5D: EuroQol ötdimenziós

Az EQ-5D egy általános, többdimenziós mérőeszköz az egészséggel összefüggő életminőség leírására (EuroQol, 1999). A mobilitás, az öngondoskodás, a napi tevékenységek, a fájdalom/diszkomfort és a szorongás/depresszió öt területét veszik figyelembe. Mindegyik dimenzióhoz három adott lehetőség közül a legmegfelelőbb választ választja ki (1=nincs probléma, 2=közepes probléma, 3=nagy probléma). Ezenkívül a páciens egy 0-tól (elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (elképzelhető legjobb egészségi állapot) skálán jelöli meg az aktuális egészségi állapotát.

TSQM-9: A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez

A TSQM-9 egy kérdőív a betegek sziponimod-kezeléssel való elégedettségének felmérésére. A TSQM-9 megbízható és érvényes mérőszáma a betegek gyógyszerekkel való elégedettségének főbb dimenzióinak, valamint jó előrejelzője az adherenciának a különböző típusú gyógyszerek és a betegpopuláció között.

A hatékonyság, a mellékhatások, az egyszerűség és az általános elégedettség 0 és 100 között van. A magasabb értékek rosszabb állapotot jelentenek. A tételekre adott válaszokat összegzik és átalakítják, így a magasabb pontszámok nagyobb elégedettséget jeleznek. Pontosabban, a TSQM-9 skála pontszámait az egyes tartományokban betöltődő elemek hozzáadásával számítják ki. A lehető legalacsonyabb pontszámot kivonjuk az összetett pontszámból, és elosztjuk a lehető legnagyobb pontszámmal. Ez 0 és 1 közötti transzformált pontszámot ad, amelyet ezután megszoroznak 100-zal. Ha egynél több tétel hiányzik a TSQM-9 egy alskálájából egy adott páciensre vonatkozóan, akkor ezt az alskálát érvénytelennek kell tekinteni az adott válaszadó esetében.

A nemkívánatos eseményben (AE) vagy súlyos nemkívánatos eseményben (SAE) szenvedő betegek expozícióhoz igazított aránya 100 vizsgált évre vetítve

A nemkívánatos eseményt (AE) vagy súlyos nemkívánatos eseményt (SAE) szenvedő betegek expozícióhoz igazított aránya 100 vizsgált évre vetítve

AE vagy egyéb okok miatti leállási arányok

Az AE vagy egyéb beszedendő okok miatti leállási díjak

Azon betegek aránya, akiknek FDO-ra volt szükségük a siponimod elkezdésekor, és ennek oka

Azon betegek aránya, akiknél a sziponimod-kezelés megkezdésekor első adag megfigyelést (FDO) igényeltek, és ennek oka