Wpływ leku Mayzent na pacjentów z aSPMS w długoterminowej NIS we Włoszech (ITASIA)

siponimod

pacjentów leczonych siponimodem

Inny: siponimod

Prospektywne obserwacyjne badanie kohortowe. Nie ma przydziału leczenia. Pacjenci zostaną zaproszeni do udziału w badaniu po niezależnej decyzji lekarza i pacjenta o rozpoczęciu leczenia siponimodem w ramach rutynowej opieki klinicznej.

Inne nazwy:

• mazent

Odsetek pacjentów z 6-miesięczną CDP w ciągu 36 miesięcy leczenia

Potwierdzona progresja niesprawności (CDP) jest definiowana jako pogorszenie o ≥1,0 ​​punktu w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) od wartości wyjściowej ≤5,0 lub pogorszenie o 0,5 punktu od wartości wyjściowej >5,0 przez co najmniej 6 miesięcy LUB potwierdzona wartość ≥4,0 punktu pogorszenie funkcji poznawczych (CCW) od wartości wyjściowej testu modalności symboli cyfrowych (SDMT) przez co najmniej 6 miesięcy.

Roczny wskaźnik nawrotów (ARR)

ARR to liczba nawrotów w okresie / osobolaty podmiotu Osobolata dla podmiotu = okres (w dniach) / 365,25

Liczba nowych/nowo powiększających się zmian T2 [neT2] i Gd+T1

Zbiera się liczbę nowych/nowo powiększających się hiperintensywnych zmian w obrazach T2-zależnych oraz liczbę nowych 1 zmian ulegających wzmocnieniu po podaniu gadolinu (Gd+)

Wyniki rozszerzonej Skali Niepełnosprawności

Wynik w Rozszerzonej Skali Niepełnosprawności (EDSS) składa się z ogólnego wrażenia i indywidualnych wyników następujących układów funkcjonalnych: funkcje poznawcze, nastrój, zmęczenie, wzrok, pień mózgu, kończyny górne, kończyny dolne, funkcje pęcherza moczowo-jelitowego, seksualność. Wyniki są w skali od 0 (zdrowy) do 10 (śmierć z powodu SM) z przyrostami co 0,5 jednostki

Trend rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności

Trend EDSS jest mierzony poprzez rozróżnienie pacjentów, u których nastąpiła stabilizacja, od tych, u których wystąpił wzrost wyniku EDSS (przyrost o ≥1 lub ≥0,5 punktu, jeśli wyjściowy EDSS wynosił odpowiednio ≤5,0 lub ˃5,0). Ponadto pacjenci z progresją zostaną sklasyfikowani jako pacjenci z ciągłą narastającą niepełnosprawnością (CDA) lub jednoetapowym pogorszeniem (OneS-wors), zdefiniowaną jako:

• OneS-wors: wystąpienie pojedynczego epizodu potwierdzonego pogorszenia EDSS.
• CDA: wystąpienie co najmniej dwóch epizodów OneS-wors związanych z ciągłą progresją niesprawności między co najmniej dwoma punktami czasowymi.

Odsetek pacjentów bez dowodów na aktywność choroby (NEDA)-3

NEDA-3 definiuje się jako brak potwierdzonej progresji niesprawności (CDP), brak potwierdzonego nawrotu i brak zmian T1 wzmacniających gadolin (Gd+).

Brytyjska Skala Niepełnosprawności Neurologicznej (UKNDS)

UKNDS jest kwestionariuszem służącym do rejestrowania upośledzeń w SM z perspektywy pacjenta i uwzględnia 12 układów funkcjonalnych: percepcję i myślenie, nastrój, wzrok, mowę i komunikację, połykanie, funkcje rąk i dłoni, zdolność chodzenia, czynność pęcherza moczowego, czynność jelit, zmęczenie, seksualność, ból, skurcze i inne. Odpowiedzi na pytania dają wynik od 0 (brak niepełnosprawności) do 60 (maksymalna niepełnosprawność). Kwestionariusz ten będzie wypełniany przez pacjentów podczas wizyt w placówce.

Skala zmęczenia dla funkcji motorycznych i poznawczych (FSMC)

FSMC jest kwestionariuszem pacjenta służącym do wyjaśnienia zmęczenia poznawczego i motorycznego, typowego objawu stwardnienia rozsianego (Penner i in., 2009), i uwzględnia wynik poznawczy, motoryczny i całkowity. Wynik waha się od 200 do 100, im wyższy wynik, tym większe upośledzenie spowodowane zmęczeniem.

Szpitalna Skala Lęku i Depresji (HADS)

HADS ma po siedem pozycji dla podskal depresji i lęku. Punktacja dla każdej pozycji waha się od zera do trzech, przy czym trzy oznaczają najwyższy poziom lęku lub depresji. Łączny wynik w podskali >8 punktów na 21 możliwych oznacza znaczne objawy lęku lub depresji.

Obliczanie punktacji: każda z 14 pozycji jest oceniana na 4-stopniowej skali („Tak, zdecydowanie”, „Tak, czasami”, „Nie, niewiele” i „Nie, wcale”). Wszystkie pozycje z wyjątkiem 7 i 10 są oceniane jako „Tak, zdecydowanie” = 3 do „Nie, wcale” = 0. Pozycje 7 i 10 są oceniane jako „Tak, zdecydowanie” = 0 do „Nie, wcale” = 3. HADS składa się z dwóch wyników cząstkowych: HAD-A dla lęku i HAD-D dla depresji; każdy wynik cząstkowy mieści się w zakresie od 0 do 21 punktów; wyniki ≥11 wskazują na obecność zaburzeń lękowych lub depresyjnych; wyniki między 8-10 punktów są na granicy nieprawidłowości, a wyniki ≤7 wskazują, że zaburzenie nie występuje.

Test modalności symboli cyfrowych (SDMT)

SDMT jest czułym i swoistym testem służącym do badania uwagi, koncentracji i szybkości przetwarzania informacji, które są zwykle upośledzone u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym z zaburzeniami funkcji poznawczych.

Dziewięć liczb jest pokazanych w parach z 9 odpowiadającymi im indywidualnymi symbolami. Poniżej znajdują się dalsze linie z symbolami i pustymi polami. Pacjenci muszą jak najszybciej przypisać odpowiednie numery do symboli. Liczba poprawnie przypisanych liczb w ciągu 90 sekund daje wynik testu. Całkowity czas trwania testu wynosi około 5 minut, a wyniki mieszczą się w przedziale od 0 do 110, gdzie wyższy wynik oznacza lepszy wynik.

Pogorszenie wyniku SDMT o ≥4 punkty uważa się za istotne klinicznie

Ogólne wrażenie kliniczne (CGI)

Skala CGI stanowi krótką, niezależną ocenę ogólnego stanu pacjenta dokonaną przez lekarza prowadzącego.

Obejmuje historię pacjenta, uwarunkowania psychospołeczne, objawy, zachowanie i wpływ objawów na sprawność funkcjonalną pacjenta. CGI składa się z trzech różnych miar globalnych i wszystkie trzy zostaną ocenione: nasilenie choroby (CGI-S) mieści się w zakresie od 0 do 7, globalna poprawa (CGI-I) mieści się w zakresie od 0 do 7, a wskaźnik skuteczności (CGI-E) mieści się w zakresie od 0 do 16. Wyższy wynik oznacza poważny wpływ na chorobę.

Status aktywności SM (MS-AS) - liczba nawrotów

Liczba nawrotów, liczba nawrotów, która wpływa na codzienne czynności, liczba nawrotów, które wymagały hospitalizacji oraz liczba leczonych nawrotów do zebrania

Status aktywności SM (MS-AS) - Liczba pacjentów z obecnością objawów

Liczba pacjentów z objawami, które należy zebrać

Spacer T25 stóp

T25-FW jest obiektywnym i ilościowym badaniem kończyn dolnych. Mierzy się czas w sekundach potrzebny pacjentowi do przejścia dystansu 25 stóp (7,62 m). Pacjent powinien chodzić tak szybko i bezpiecznie, jak to możliwe. Ten test jest wykonywany dwa razy z rzędu, a średnia wartość wymaganego czasu jest dokumentowana w sekundach. Poprawę lub pogorszenie o 20% uważa się za zmianę znaczącą

Test kołków z 9 otworami

Ten test sprawdza zręczność manualną. Pacjenci muszą pojedynczo wyjąć jedną ręką dziewięć kołków z płaskiego naczynia i włożyć je do odpowiednich otworów w tablicy testowej. Kołki są następnie umieszczane z powrotem w naczyniu tą samą ręką. Na rozdanie wykonywane są dwie rundy, a średnia wartość wymaganego czasu jest dokumentowana w sekundach

EQ-5D: pięciowymiarowy EuroQol

EQ-5D jest ogólnym wielowymiarowym narzędziem pomiarowym do opisu jakości życia związanej ze zdrowiem (EuroQol, 1999). Uwzględniono pięć domen: mobilność, zdolność do samoopieki, codzienne czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Dla każdego z wymiarów wybierana jest najwłaściwsza odpowiedź spośród trzech podanych możliwości (1=brak problemu, 2=umiarkowany problem, 3=duży problem). Dodatkowo pacjent zaznacza aktualny stan zdrowia w skali od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia).

TSQM-9: Kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków

TSQM-9 jest kwestionariuszem służącym do oceny satysfakcji pacjentów z leczenia siponimodem. TSQM-9 jest solidną i miarodajną miarą głównych wymiarów satysfakcji pacjentów z leczenia, a także dobrym predyktorem przestrzegania różnych rodzajów leków i populacji pacjentów.

Skuteczność, skutki uboczne, prostota i ogólna satysfakcja są oceniane w skali od 0 do 100. Wyższe wartości oznaczają gorszy stan. Odpowiedzi na pozycje są sumowane i przekształcane w taki sposób, że wyższe wyniki oznaczają większe zadowolenie. W szczególności wyniki skali TSQM-9 są obliczane przez dodanie pozycji ładujących się w każdej domenie. Najniższy możliwy wynik jest odejmowany od wyniku złożonego i dzielony przez najwyższy możliwy zakres wyników. Daje to przekształcony wynik między 0 a 1, który jest następnie mnożony przez 100. Jeśli brakuje więcej niż jednej pozycji w podskali TSQM-9 dla konkretnego pacjenta, tę podskalę należy uznać za nieważną dla tego respondenta.

Skorygowany o ekspozycję odsetek pacjentów ze zdarzeniem niepożądanym (AE) lub ciężkim zdarzeniem niepożądanym (SAE) na 100 podmiotolat

Dostosowany do ekspozycji odsetek pacjentów ze zdarzeniem niepożądanym (AE) lub poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) na 100 podmiotolat, które należy zebrać

Wskaźniki rezygnacji z powodu AE lub innych powodów

Wskaźniki przerwania z powodu AE lub innych powodów, które należy zebrać

Odsetek pacjentów, którzy wymagali FDO podczas rozpoczynania leczenia siponimodem i przyczyna

Odsetek pacjentów, którzy wymagali obserwacji przy pierwszej dawce (FDO) podczas rozpoczynania leczenia siponimodem i przyczyna