Impact van Mayzent op aSPMS-patiënten in een langdurige NIS in Italië (ITASIA)

siponimod

patiënten behandeld met siponimod

Ander: siponimod

Prospectieve observationele cohortstudie. Er is geen toewijzing van behandelingen. Patiënten zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan het onderzoek na de onafhankelijke beslissing van arts en patiënt om de behandeling met siponimod te starten als routinematige klinische zorg.

Andere namen:

• geweldig

Percentage patiënten met zes maanden CDP gedurende 36 maanden behandeling

Bevestigde invaliditeitsprogressie (CDP) wordt gedefinieerd als een verslechtering van ≥1,0 ​​punten van de Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score vanaf ≤5,0 baseline of een verslechtering van 0,5 punten vanaf >5,0 baseline gedurende ten minste 6 maanden OF een bevestigde ≥4,0 punten cognitieve verslechtering (CCW) vanaf baseline van Symbol Digit Modalities Test (SDMT) gedurende ten minste 6 maanden.

Terugvalpercentage op jaarbasis (ARR)

ARR is het aantal recidieven gedurende de periode / persoonsjaren van de proefpersoon Persoonsjaren voor de proefpersoon = periode (in dagen) / 365,25

Aantal nieuwe/nieuw vergrote T2 [neT2]- en Gd+T1-laesies

Aantal nieuwe/nieuw vergrote T2-hyperintense laesies en aantal nieuwe 1 gadoliniumversterkende (Gd+) laesies wordt verzameld

Uitgebreide Disability Status Scale-scores

De score van de Expanded Disability Status Scale (EDSS) is samengesteld uit de algehele indruk en individuele scores van de volgende functionele systemen: cognitie, stemming, vermoeidheid, gezichtsvermogen, hersenstam, bovenste ledematen, onderste ledematen, blaas-darmfunctie, seksualiteit. Scores zijn op een schaal van 0 (gezond) tot 10 (dood door MS) met stappen van 0,5 eenheden

Uitgebreide Disability Status Scale-trend

De EDSS-trend wordt gemeten door onderscheid te maken tussen patiënten die stabiliseren en degenen die een toename van de EDSS-score ervaren (toename van ≥1 of ≥0,5 punt als de uitgangswaarde van de EDSS respectievelijk ≤5,0 of ˃5,0 was). Bovendien zullen patiënten met progressie worden gecategoriseerd als patiënten met continue invaliditeitstoename (CDA) of verslechtering in één stap (OneS-wors), gedefinieerd als:

• OneS-wors: het optreden van een enkele episode van bevestigde EDSS-verslechtering.
• CDA: optreden van ten minste twee afleveringen van OneS-wors geassocieerd met continue invaliditeitsprogressie tussen ten minste twee tijdstippen.

Percentage patiënten zonder bewijs van ziekteactiviteit (NEDA)-3

NEDA-3 wordt gedefinieerd als geen bevestigde invaliditeitsprogressie (CDP), geen bevestigde terugval en afwezigheid van T1-gadoliniumversterkende (Gd+) laesies.

UK Neurological Disability Scale (UKNDS)

De UKNDS is een vragenlijst voor het vastleggen van stoornissen bij MS vanuit het perspectief van de patiënt en beschouwt 12 functionele systemen: perceptie en denken, stemming, visie, spraak en communicatie, slikken, arm- en handfunctie, loopvermogen, blaasfunctie, darmfunctie, vermoeidheid, seksualiteit, pijn, krampen en andere. Het beantwoorden van de vragen resulteert in een score van 0 (geen handicap) tot 60 (maximale handicap). Deze vragenlijst wordt door de patiënten ingevuld tijdens locatiebezoeken.

Vermoeidheidsschaal voor motorische en cognitieve functies (FSMC)

De FSMC is een patiëntenvragenlijst voor het ophelderen van cognitieve en motorische vermoeidheid, een typisch symptoom van MS (Penner et al., 2009), en houdt rekening met een cognitieve, motorische en totaalscore. Score varieert van 200 tot 100, hoe hoger de score, hoe groter de stoornis veroorzaakt door vermoeidheid.

Ziekenhuis Angst en Depressie Schaal (HADS)

De HADS heeft elk zeven items voor de subschalen depressie en angst. Scoren voor elk item varieert van nul tot drie, waarbij drie het hoogste angst- of depressieniveau aangeven. Een totale subschaalscore van >8 punten op een totaal van 21 wijst op aanzienlijke symptomen van angst of depressie.

Scoreberekening: elk van de 14 items wordt gescoord op een 4-puntsschaal ('Ja, zeker', 'Ja, soms', 'Nee, niet veel' en 'Nee, helemaal niet'). Alle items behalve 7 en 10 worden gescoord als 'Ja, zeker' = 3 tot 'Nee, helemaal niet' = 0. Items 7 en 10 worden gescoord als 'Ja, zeker' = 0 tot 'Nee, helemaal niet' = 3. De HADS bestaat uit twee subscores: de HAD-A voor angst en de HAD-D voor depressie; elke subscore varieert van 0 tot 21 punten; scores ≥11 wijzen op de aanwezigheid van angstige of depressieve stoornissen; scores tussen 8-10 punten zijn borderline abnormaal en scores van ≤7 geven aan dat de stoornis niet aanwezig is.

Symbool Digit Modaliteitstest (SDMT)

De SDMT is een gevoelige en specifieke test om de aandacht, concentratie en informatieverwerkingssnelheid te onderzoeken, die typisch verminderd zijn bij cognitief gehandicapte MS-patiënten.

Negen nummers worden weergegeven in combinatie met 9 overeenkomstige individuele symbolen. Daaronder staan ​​nog meer regels met symbolen en lege vakjes. De patiënten moeten zo snel mogelijk de juiste nummers aan de symbolen toekennen. Het aantal correct toegewezen nummers binnen 90 seconden geeft de testscore. De totale duur van de test is ongeveer 5 minuten en de scores variëren tussen 0 en 110, waarbij hogere scores een beter resultaat aangeven.

Een verslechtering van de SDMT-score met ≥4 punten wordt als klinisch relevant beschouwd

Klinische globale indruk (CGI)

De CGI-schaal is een korte, onafhankelijke beoordeling door de behandelend arts van de algehele toestand van de patiënt.

Het omvat de anamnese, psychosociale omstandigheden, symptomen, gedrag en de invloed van symptomen op het functioneren van de patiënt. De CGI bestaat uit drie verschillende globale maatstaven en alle drie zullen worden geëvalueerd: Severity of disease (CGI-S) varieert van 0 tot 7, Global Improvement (CGI-I) varieert van 0 tot 7 en Efficacy Index (CGI-E) varieert van 0 tot 16. Een hogere score betekent een ernstige impact op de ziekte.

MS-activiteitsstatus (MS-AS) - aantal terugvallen

Aantal terugvallen, aantal terugvallen dat invloed heeft op de dagelijkse activiteiten, aantal terugvallen waarvoor een ziekenhuisopname nodig was en aantal behandelde terugvallen dat moet worden verzameld

MS-activiteitsstatus (MS-AS) - Aantal patiënten met aanwezigheid van symptomen

Aantal te verzamelen patiënten met aanwezigheid van symptomen

T25 voet lopen

De T25-FW is een objectieve en kwantitatieve test van de onderste ledematen. De tijd in seconden die een patiënt nodig heeft om een ​​afstand van 7,62 m af te leggen, wordt gemeten. De patiënt moet zo snel en veilig mogelijk lopen. Deze test wordt twee keer achter elkaar uitgevoerd en de gemiddelde waarde van de benodigde tijd wordt in seconden gedocumenteerd. Een verbetering of verslechtering van 20% wordt beschouwd als een significante verandering

9-gaats pentest

Deze test onderzoekt handvaardigheid. Patiënten moeten afzonderlijk met één hand negen pinnen uit een platte schaal verwijderen en deze in overeenkomstige gaten in een testbord steken. De pinnen worden vervolgens met dezelfde hand terug in de schaal geplaatst. Er worden twee rondes per hand uitgevoerd en de gemiddelde waarde van de benodigde tijd wordt in seconden gedocumenteerd

EQ-5D: EuroQol vijfdimensionaal

De EQ-5D is een generiek multidimensionaal meetinstrument voor het beschrijven van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (EuroQol, 1999). De vijf domeinen mobiliteit, zelfzorgvermogen, dagelijkse activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie komen aan bod. Voor elk van de dimensies wordt uit drie gegeven mogelijkheden het meest geschikte antwoord gekozen (1=geen probleem, 2=matig probleem, 3=groot probleem). Daarnaast geeft de patiënt de huidige gezondheidstoestand aan op een schaal van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) tot 100 (best denkbare gezondheidstoestand).

TSQM-9: Vragenlijst over behandelingstevredenheid voor medicatie

De TSQM-9 is een vragenlijst om de tevredenheid van de patiënt over de behandeling met siponimod te beoordelen. De TSQM-9 is een degelijke en geldige maatstaf voor de belangrijkste dimensies van patiënttevredenheid met medicatie en ook een goede voorspeller van therapietrouw bij verschillende soorten medicatie en patiëntenpopulatie.

Effectiviteit, bijwerkingen, eenvoud en algehele tevredenheid worden allemaal beoordeeld tussen 0 en 100. Hogere waarden betekenen een slechtere conditie. Antwoorden op items worden opgeteld en getransformeerd, zodat hogere scores duiden op meer tevredenheid. In het bijzonder worden TSQM-9-schaalscores berekend door de items die op elk domein worden geladen bij elkaar op te tellen. De laagst mogelijke score wordt afgetrokken van de samengestelde score en gedeeld door het grootst mogelijke scorebereik. Dit levert een getransformeerde score op tussen 0 en 1 die vervolgens wordt vermenigvuldigd met 100. Als er meer dan één item ontbreekt op een subschaal van de TSQM-9 voor een bepaalde patiënt, moet deze subschaal voor die respondent als ongeldig worden beschouwd.

Voor blootstelling gecorrigeerd percentage patiënten met bijwerking (AE) of ernstige bijwerking (SAE) per 100 patiëntjaren

Te verzamelen voor blootstelling gecorrigeerd percentage patiënten met bijwerking (AE) of ernstige bijwerking (SAE) per 100 patiëntjaren

Stopzettingspercentages vanwege AE of andere redenen

Stopzettingspercentages wegens AE of andere redenen te incasseren

Percentage patiënten dat FDO nodig had bij het starten met siponimod en de reden waarom

Aandeel van de patiënt dat observatie van de eerste dosis (FDO) nodig had bij het starten van siponimod en de reden waarom