Impacto de Mayzent en pacientes con EMSP en un NIS a largo plazo en Italia (ITASIA)

siponimod

pacientes tratados con siponimod

Otro: siponimod

Estudio observacional prospectivo de cohortes. No hay asignación de tratamiento. Se invitará a los pacientes a participar en el estudio después de que el médico y el paciente tomen la decisión independiente de comenzar el tratamiento con siponimod como atención clínica de rutina.

Otros nombres:

• mayzent

Proporción de pacientes con CDP de seis meses durante 36 meses de tratamiento

La progresión de la discapacidad confirmada (CDP, por sus siglas en inglés) se define como un empeoramiento de ≥1,0 ​​puntos en la puntuación de la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS, por sus siglas en inglés) desde ≤5,0 al inicio o un empeoramiento de 0,5 puntos desde >5,0 al inicio durante al menos 6 meses O un empeoramiento de ≥4,0 puntos confirmado empeoramiento cognitivo (CCW) desde el inicio de la prueba de modalidades de dígitos simbólicos (SDMT) durante al menos 6 meses.

Tasa de recaída anualizada (ARR)

ARR es el número de recaídas durante el período / años-persona del sujeto Años-persona para el sujeto = período (en días) / 365,25

Número de lesiones T2 [neT2] y Gd+T1 nuevas/recientemente agrandadas

Se recopila el número de lesiones hiperintensas en T2 nuevas/recientemente agrandadas y el número de lesiones nuevas 1 realzadas con gadolinio (Gd+)

Puntuaciones de la escala de estado de discapacidad ampliada

La puntuación de la Escala de Estado de Discapacidad Expandida (EDSS) se compone de la impresión general y las puntuaciones individuales de los siguientes sistemas funcionales: cognición, estado de ánimo, fatiga, visión, tronco encefálico, extremidades superiores, extremidades inferiores, función vesical-intestinal, sexualidad. Las puntuaciones están en una escala de 0 (saludable) a 10 (muerte por EM) con incrementos de 0,5 unidades

Tendencia de la escala ampliada del estado de discapacidad

La tendencia de la EDSS se mide diferenciando a los pacientes que se estabilizan de aquellos que experimentan un aumento en la puntuación de la EDSS (incremento de ≥1 o ≥0,5 puntos si la EDSS inicial fue ≤5,0 o ˃5,0, respectivamente). Además, los pacientes con progresión se clasificarán como pacientes con acumulación continua de discapacidad (CDA) o empeoramiento de un paso (OneS-wors), definidos como:

• OneS-wors: la ocurrencia de un solo episodio de deterioro EDSS confirmado.
• CDA: ocurrencia de al menos dos episodios de OneS-wors asociados con la progresión continua de la discapacidad entre al menos dos puntos de tiempo.

Proporción de pacientes sin evidencia de actividad de la enfermedad (NEDA)-3

NEDA-3 se define como ausencia de progresión de la discapacidad confirmada (CDP), ausencia de recaída confirmada y ausencia de lesiones T1 realzadas con gadolinio (Gd+).

Escala de discapacidad neurológica del Reino Unido (UKNDS)

El UKNDS es un cuestionario para registrar las deficiencias en la EM desde la perspectiva del paciente y considera 12 sistemas funcionales: percepción y pensamiento, estado de ánimo, visión, habla y comunicación, deglución, función de brazos y manos, capacidad para caminar, función vesical, función intestinal, fatiga, sexualidad, dolor, calambres y otros. Responder las preguntas da como resultado una puntuación de 0 (sin discapacidad) a 60 (máxima discapacidad). Este cuestionario será completado por los pacientes durante las visitas al sitio.

Escala de fatiga para funciones motoras y cognitivas (FSMC)

El FSMC es un cuestionario para pacientes para aclarar la fatiga cognitiva y motora, un síntoma típico de la EM (Penner et al., 2009), y considera una puntuación cognitiva, motora y total. La puntuación va de 200 a 100, a mayor puntuación mayor deterioro causado por la fatiga.

Escala Hospitalaria de Ansiedad y Depresión (HADS)

El HADS tiene siete ítems para las subescalas de depresión y ansiedad. La puntuación de cada elemento varía de cero a tres, donde tres denotan el nivel más alto de ansiedad o depresión. Una puntuación total en la subescala > 8 puntos de 21 posibles denota síntomas considerables de ansiedad o depresión.

Cálculo de puntajes: cada uno de los 14 ítems se califica en una escala de 4 puntos ('Sí, definitivamente', 'Sí, a veces', 'No, no mucho' y 'No, nada'). Todos los ítems excepto el 7 y el 10 se califican como 'Sí, definitivamente' = 3 a 'No, en absoluto' = 0. Los ítems 7 y 10 se califican como 'Sí, definitivamente' = 0 a 'No, en absoluto' = 3. El HADS consta de dos subpuntajes: el HAD-A para ansiedad y el HAD-D para depresión; cada subpuntuación oscila entre 0 y 21 puntos; puntuaciones ≥11 indican la presencia de trastornos ansiosos o depresivos; las puntuaciones entre 8 y 10 puntos están en el límite de lo anormal y las puntuaciones ≤7 indican que el trastorno no está presente.

Prueba de modalidad de dígito de símbolo (SDMT)

La SDMT es una prueba sensible y específica para investigar la atención, la concentración y la velocidad de procesamiento de la información, que suelen verse afectadas en pacientes con EM con deterioro cognitivo.

Nueve números se muestran emparejados con 9 símbolos individuales correspondientes. Debajo hay más líneas con símbolos y casillas vacías. Los pacientes deben asignar los números correctos a los símbolos lo más rápido posible. El número de números asignados correctamente en 90 segundos da la puntuación de la prueba. La duración total de la prueba es de unos 5 minutos y las puntuaciones oscilan entre 0 y 110, donde las puntuaciones más altas indican un mejor resultado.

Un deterioro de la puntuación SDMT en ≥4 puntos se considera clínicamente relevante

Impresión clínica global (CGI)

La escala CGI representa una evaluación breve e independiente por parte del médico tratante del estado general del paciente.

Incorpora la historia del paciente, las circunstancias psicosociales, los síntomas, el comportamiento y la influencia de los síntomas en la capacidad funcional del paciente. El CGI consta de tres medidas globales diferentes y se evaluarán las tres: la gravedad de la enfermedad (CGI-S) varía de 0 a 7, la mejora global (CGI-I) varía de 0 a 7 y el índice de eficacia (CGI-E) varía de 0 a 16. Una puntuación más alta significa un impacto severo en la enfermedad.

Estado de actividad de la EM (MS-AS) - número de recaídas

Número de recaídas, número de recaídas que afectan las actividades diarias, número de recaídas que requirieron hospitalización y número de recaídas tratadas a recoger

Estado de actividad de la EM (MS-AS) - Número de pacientes con presencia de síntomas

Número de pacientes con presencia de síntomas a recoger

T25 pies a pie

El T25-FW es una prueba objetiva y cuantitativa de las extremidades inferiores. Se mide el tiempo en segundos que tarda un paciente en caminar una distancia de 25 pies (7,62 m). El paciente debe caminar lo más rápido y seguro posible. Esta prueba se realiza dos veces seguidas y se documenta el valor medio del tiempo requerido en segundos. Una mejora o deterioro del 20% se considera un cambio significativo

Prueba de clavija de 9 agujeros

Esta prueba examina la destreza manual. Los pacientes deben quitar individualmente nueve clavijas de un plato plano con una mano e insertarlas en los agujeros correspondientes en un tablero de prueba. Luego, las clavijas se vuelven a colocar en el plato con la misma mano. Se realizan dos rondas por mano y se documenta el valor promedio del tiempo requerido en segundos

EQ-5D: EuroQol de cinco dimensiones

El EQ-5D es una herramienta genérica de medición multidimensional para describir la calidad de vida relacionada con la salud (EuroQol, 1999). Se consideran los cinco dominios de movilidad, capacidad de autocuidado, actividades diarias, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Para cada una de las dimensiones, se selecciona la respuesta más adecuada de tres posibilidades dadas (1=sin problema, 2=problema moderado, 3=problema grande). Además, el paciente marca el estado de salud actual en una escala de 0 (peor estado de salud concebible) a 100 (mejor estado de salud concebible).

TSQM-9: Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Medicamentos

El TSQM-9 es un cuestionario para evaluar la satisfacción del paciente con el tratamiento con siponimod. El TSQM-9 es una medida sólida y válida de las principales dimensiones de la satisfacción de los pacientes con la medicación y también un buen predictor de la adherencia en diferentes tipos de medicación y población de pacientes.

La eficacia, los efectos secundarios, la simplicidad y la satisfacción general se califican entre 0 y 100. Los valores más altos significan una peor condición. Las respuestas a los ítems se suman y transforman para que las puntuaciones más altas indiquen una mayor satisfacción. Específicamente, las puntuaciones de la escala TSQM-9 se calculan sumando los elementos que se cargan en cada dominio. La puntuación más baja posible se resta de la puntuación compuesta y se divide por el mayor rango de puntuación posible. Esto proporciona una puntuación transformada entre 0 y 1 que luego se multiplica por 100. Si falta más de un elemento de una subescala del TSQM-9 para un paciente en particular, esta subescala debe considerarse inválida para ese encuestado.

Proporción ajustada por exposición de pacientes con evento adverso (AE) o evento adverso grave (SAE) por 100 años-sujeto

Proporción ajustada por exposición de pacientes con evento adverso (AE) o evento adverso grave (SAE) por 100 años-sujeto a recopilar

Tasas de discontinuación por EA u otras razones

Tasas de discontinuación por EA u otros motivos a cobrar

Proporción de pacientes que requirieron FDO al iniciar siponimod y la razón por la cual

Proporción de pacientes que requirieron observación de la primera dosis (FDO) al comenzar con siponimod y la razón por la cual