Decitabina e Sangue do Cordão Umbilical para Fraca Função do Enxerto Pós-Alo-HSCT

A má função do enxerto (PGF), definida pela presença de citopenias multilinhagens na presença de 100% de quimerismo do doador, é uma complicação grave do transplante alogênico de células-tronco (alo-HSCT). Evidências emergentes demonstram que a infusão inadequada de células-tronco, o microambiente da medula óssea e a desregulação imunológica desempenham um papel crucial na manutenção e regulação da hematopoiese. As terapias atuais permanecem discutíveis, incluindo infusão de células CD34+ selecionadas, infusão de células estromais mesenquimais, administração profilática de N-acetilcisteína, etc. Posteriormente, os investigadores conduzem um estudo randomizado com o objetivo de validar a eficácia e a segurança da decitabina em baixa dose, juntamente com o sangue do cordão umbilical em pacientes PGF pós-allo-HSCT.

Os pacientes eram elegíveis se fossem diagnosticados como PGF no dia 28 pós-HSCT ou mais tarde. PGF foi definida como duas ou três citopenias, contagem absoluta de neutrófilos ≤ 1,5 × 109/L, contagem de plaquetas ≤ 30 × 109/L, hemoglobina ≤ 85g/L, com duração superior a 14 semanas consecutivas, na presença de quimerismo total do doador e doença primária em remissão sem doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) grave e recidiva.

Foram excluídos pacientes com as seguintes condições ou diagnósticos: alérgicos à decitabina ou a qualquer componente da preservação congelada do sangue do cordão umbilical; infecções ativas; GVHD descontrolado; disfunção grave de órgãos; recidiva de malignidades subjacentes; falha do enxerto. Os pacientes também foram excluídos se tivessem recebido decitabina ou participado de outros ensaios clínicos dentro de um mês antes da triagem.

A melhora hematológica é definida como a recuperação de duas ou três linhagens sanguíneas: contagem absoluta de neutrófilos>1,5 × 109/L, contagem de plaquetas>30 × 109/L, hemoglobina>85g/L, sem G-CSF, infusão de hemácias ou plaquetas.

A resposta hematológica é definida como a recuperação de três linhagens sanguíneas: contagem absoluta de neutrófilos>2,5 × 109/L, contagem de plaquetas>60 × 109/L, hemoglobina>100g/L, sem G-CSF, infusão de hemácias ou plaquetas.

Sem resposta: não obteve melhora ou resposta hematológica.