地西他滨和脐带血治疗 Allo-HSCT 后移植物功能不良

移植物功能差 (PGF) 是同种异体干细胞移植 (allo-HSCT) 的严重并发症，定义为存在 100% 供体嵌合体时存在多系血细胞减少。 新出现的证据表明，干细胞输注不足、骨髓微环境和免疫失调在维持和调节造血功能中起着至关重要的作用。 目前的疗法仍有争议，包括选择性 CD34+ 细胞输注、间充质基质细胞输注、预防性 N-乙酰半胱氨酸给药等。 此后，研究人员进行了一项随机试验，旨在验证低剂量地西他滨与脐带血在异基因造血干细胞移植后 PGF 患者中的有效性和安全性。

如果患者在 HSCT 后第 28 天或之后被诊断为 PGF，则他们符合条件。 PGF 被定义为两个或三个血细胞减少，绝对中性粒细胞计数 ≤ 1.5 × 109/L，血小板计数 ≤ 30 × 109/L，血红蛋白 ≤ 85g/L，持续超过连续 14 周，存在完全供体嵌合体和原发疾病缓解，无严重移植物抗宿主病（GVHD）和复发。

排除具有以下情况或诊断的患者：对地西他滨或冷冻保存的脐带血的任何成分过敏；活动性感染；不受控制的 GVHD；严重的器官功能障碍；潜在恶性肿瘤复发；移植失败。 如果患者在筛选前一个月内接受过地西他滨治疗或参加过其他临床试验，也被排除在外。

血液学改善定义为两种或三种血系恢复：中性粒细胞绝对计数>1.5×109/L，血小板计数>30×109/L，血红蛋白>85g/L，无需输注G-CSF、红细胞或血小板。

血液学反应定义为三个血系恢复：中性粒细胞绝对计数>2.5×109/L，血小板计数>60×109/L，血红蛋白>100g/L，无需G-CSF、红细胞或血小板输注。

无反应：未能达到血液学改善或反应。