Decytabina i krew pępowinowa dla słabej funkcji przeszczepu po allo-HSCT

Słaba funkcja przeszczepu (PGF), definiowana przez obecność wieloliniowych cytopenii w obecności 100% chimeryzmu dawcy, jest poważnym powikłaniem allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (allo-HSCT). Pojawiające się dowody wskazują, że niewystarczająca infuzja komórek macierzystych, mikrośrodowisko szpiku kostnego i dysregulacja immunologiczna odgrywają kluczową rolę w utrzymaniu i regulacji hematopoezy. Obecne terapie pozostają dyskusyjne, w tym infuzja wybranych komórek CD34+, infuzja mezenchymalnych komórek zrębowych, profilaktyczne podawanie N-acetylocysteiny itp. Następnie badacze przeprowadzają randomizowane badanie mające na celu walidację skuteczności i bezpieczeństwa stosowania małej dawki decytabiny wraz z krwią pępowinową u pacjentów po allo-HSCT z PGF.

Pacjenci kwalifikowali się, jeśli zdiagnozowano u nich PGF w 28 dniu po HSCT lub później. PGF zdefiniowano jako dwie lub trzy cytopenie, bezwzględną liczbę neutrofili ≤ 1,5 × 109/l, liczbę płytek krwi ≤ 30 × 109/l, hemoglobinę ≤ 85 g/l, utrzymujące się przez ponad 14 kolejnych tygodni, w obecności pełnego chimeryzmu dawcy i choroba pierwotna w remisji bez ciężkiej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i nawrotu.

Wykluczono pacjentów z następującymi stanami lub diagnozami: uczulenie na decytabinę lub którykolwiek składnik zamrożonej konserwacji krwi pępowinowej; aktywne infekcje; niekontrolowana GVHD; ciężka dysfunkcja narządów; nawrót podstawowych nowotworów złośliwych; niepowodzenie przeszczepu. Pacjenci zostali również wykluczeni, jeśli otrzymywali decytabinę lub brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym.

Poprawę hematologiczną definiuje się jako powrót dwóch lub trzech linii krwi: bezwzględna liczba neutrofili >1,5 × 109/l, liczba płytek krwi >30 × 109/l, hemoglobina >85 g/l, bez wlewu G-CSF, krwinek czerwonych lub płytek krwi.

Odpowiedź hematologiczną definiuje się jako powrót trzech linii krwi: bezwzględna liczba neutrofili >2,5 × 109/l, liczba płytek krwi >60 × 109/l, hemoglobina >100 g/l, bez wlewu G-CSF, krwinek czerwonych lub płytek krwi.

Brak odpowiedzi: nie udało się osiągnąć poprawy hematologicznej lub odpowiedzi.