Decitabina e sangue del cordone ombelicale per scarsa funzione dell'innesto post allo-HSCT

La scarsa funzione del trapianto (PGF), definita dalla presenza di citopenie multilinea in presenza di chimerismo del donatore al 100%, è una grave complicanza del trapianto di cellule staminali allogeniche (allo-HSCT). Prove emergenti dimostrano che l'inadeguata infusione di cellule staminali, il microambiente del midollo osseo e la disregolazione immunitaria svolgono un ruolo cruciale nel mantenimento e nella regolazione dell'emopoiesi. Le attuali terapie rimangono discutibili, inclusa l'infusione di cellule CD34+ selezionate, l'infusione di cellule stromali mesenchimali, la somministrazione profilattica di N-acetil cisteina, ecc. Successivamente, i ricercatori conducono uno studio randomizzato volto a convalidare l'efficacia e la sicurezza della decitabina a basso dosaggio, insieme al sangue del cordone ombelicale nei pazienti PGF post allo-HSCT.

I pazienti erano idonei se erano stati diagnosticati come PGF al giorno 28 post-HSCT o successivamente. PGF è stato definito come due o tre citopenie, conta assoluta dei neutrofili ≤ 1,5 × 109/L, conta piastrinica ≤ 30 × 109/L, emoglobina ≤ 85 g/L, che durano per più di 14 settimane consecutive, in presenza di chimerismo completo del donatore e malattia primaria in remissione senza grave malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e recidiva.

Sono stati esclusi i pazienti con le seguenti condizioni o diagnosi: allergici alla decitabina oa qualsiasi componente della conservazione congelata del sangue del cordone ombelicale; infezioni attive; GVHD incontrollata; grave disfunzione d'organo; recidiva di tumori maligni sottostanti; fallimento dell'innesto. I pazienti sono stati esclusi anche se avevano ricevuto decitabina o avevano partecipato ad altri studi clinici entro un mese prima dello screening.

Il miglioramento ematologico è definito come recupero di due o tre linee ematiche: conta assoluta dei neutrofili >1,5 × 109/L, conta piastrinica >30 × 109/L, emoglobina >85 g/L, senza G-CSF, globuli rossi o infusione di piastrine.

La risposta ematologica è definita come il recupero di tre linee ematiche: conta assoluta dei neutrofili >2,5 × 109/L, conta piastrinica >60 × 109/L, emoglobina >100 g/L, senza G-CSF, globuli rossi o infusione di piastrine.

Nessuna risposta: mancato miglioramento o risposta ematologica.