Um estudo de GEn-1124 em indivíduos com síndrome do desconforto respiratório agudo (SDRA)
18 de junho de 2026 atualizado por: GEn1E Lifesciences
Um estudo de fase 2 em duas partes para avaliar a segurança e a tolerabilidade do GEn-1124 em indivíduos com síndrome do desconforto respiratório agudo (SDRA)
O GEn1E-1124-002 é um estudo de Fase 2 em duas partes para avaliar a segurança e a tolerabilidade do GEn-1124 em indivíduos com SDRA.
Tratamento com dosagem de infusão IV dentro de 48 horas após o diagnóstico de SDRA.
Os indivíduos receberão uma segunda dose aproximadamente 8 horas após a primeira dose e continuarão com a dosagem duas vezes ao dia (regime BID) por 5 dias.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de escalonamento de dose para avaliar a farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD), segurança e tolerabilidade do GEn1124.
GEn-1124 ou placebo serão administrados como uma infusão IV de 2 horas dentro de 48 horas após o diagnóstico de SDRA. Os participantes receberão uma segunda dose aproximadamente 8 horas após a primeira e continuarão BID para o cronograma restante (dias 2-5). O acompanhamento será de um total de 60 dias após a primeira dose ou morte (o que ocorrer primeiro).
Um Comitê de Revisão de Segurança (SRC) independente será responsável por revisar os dados ao longo do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
52
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ritu Lal, PhD, MS
- Número de telefone: (650) 248-2429
- E-mail: clinical@gen1elifesci.com
Locais de estudo
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Retirado
- MedStar Washington Hospital Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Retirado
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Recrutamento
- University of Maryland Medical Center
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Glen Burnie, Maryland, Estados Unidos, 21061
- Recrutamento
- University of Maryland - Baltimore Washington Medical Center
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Mississippi
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Ocean Springs, Mississippi, Estados Unidos, 39564
- Concluído
- Ocean Springs Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Retirado
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
- Recrutamento
- Cooper University Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Retirado
- The Mount Sinai Hospital
-
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Retirado
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Recrutamento
- Intermountain Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduo do sexo masculino ou feminino com idade compreendida entre os 18 e os 80 anos, inclusive.
- Consentimento informado por escrito.
- Admissão hospitalar.
- Dosagem dentro de 48 horas após o primeiro encontro com SDRA.
- Método aceitável de controle de natalidade.
Critério de exclusão:
- Sujeito, substituto ou médico não comprometido ou qualificado para receber medidas de cuidados de suporte completos.
- Grávida ou amamentando
- Índice de massa corporal (IMC) <18 ou >40 kg/m2.
- Atualmente encarcerado em uma instituição correcional ou involuntariamente internado em uma unidade de saúde mental.
- Malignidade ativa (exceto câncer de pele não melanoma) que requer tratamento no último ano.
- Qualquer outra doença ou condição irreversível para a qual a mortalidade em 6 meses é estimada em > 50%.
- Insuficiência hepática moderada a grave.
- Doença renal aguda ou crônica.
- Doença cardíaca instável.
- Doença respiratória crônica grave com pressão parcial de dióxido de carbono (PaCO2) > 50 mmHg ou uso de oxigênio domiciliar.
- Lesão politraumática resultando em perda significativa de sangue e/ou provavelmente exigindo cirurgia de grande porte dentro do período do estudo, ou condição do sujeito que interferiria nos procedimentos do estudo.
- História de qualquer tipo de órgão sólido ou transplante celular.
- Uso crônico de imunossupressores, incluindo corticosteróides.
- Sujeito moribundo não deve sobreviver 24 horas.
- Status de não ressuscitar (DNR).
- Hipertensão pulmonar classe funcional III ou IV da Organização Mundial da Saúde (OMS).
- Vítimas de queimaduras atualmente em tratamento para envolvimento >20% da área de superfície corporal total (TBSA) ou para lesão por inalação conhecida das vias aéreas.
- Doença neuromuscular que pode afetar a capacidade de desmame da ventilação mecânica.
- História de tuberculose (TB); em tratamento para infecção latente por tuberculose (ILTB); ILTB não tratada (conforme determinado por resultados documentados dentro de 3 meses após a triagem de um teste de TB positivo).
- Hepatite B positiva (exceto devido a vacinação recente contra hepatite B), hepatite C ou triagem de imunodeficiência humana (HIV).
- Indivíduos em uso crônico contínuo de corticosteróides no momento da randomização.
- Uso de qualquer medicamento ou dispositivo experimental nos últimos 30 dias após a administração ou 5 meias-vidas, o que for mais longo.
- Qualquer outra condição médica, psiquiátrica ou social que, na opinião do investigador, possa alterar desfavoravelmente o risco-benefício da participação do sujeito, interferir no cumprimento do protocolo ou confundir a segurança.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte 1 Coorte 1: GEn-1124
Os indivíduos da coorte 1 receberão baixa dose de GEn-1124 BID intravenoso por 5 dias.
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Infusão intravenosa
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Experimental: Parte 1 Coorte 2: GEn-1124
Os indivíduos da coorte 2 receberão alta dose de GEn-1124 BID por via intravenosa por 5 dias.
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Infusão intravenosa
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Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos randomizados para placebo receberão um placebo em um regime de dosagem correspondente (Placebo BID intravenoso por 5 dias).
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Infusão intravenosa
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Experimental: Parte 2: GEn-1124
Dependendo da análise da parte 1, os indivíduos da parte 2 receberão GEn-1124 BID por via intravenosa por 5 dias.
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Infusão intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a segurança e tolerabilidade (SAEs e TEAEs) do GEn-1124
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no índice de oxigenação (IO).
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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O índice de oxigenação é calculado como PAW × FiO2 × 100 / SpO2 onde PAW é o produto da pressão média das vias aéreas (PAW), FiO2 é a fração de oxigênio inspirado e SpO2 é a saturação de pulso de oxigênio (desde que a menor medição de SpO2 do dia tenha sido < 97%).
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Número de dias livres de ventilação (VFDs)
Prazo: Até o dia 28
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Os VFDs até o dia 28 são definidos como o número de dias desde o início da respiração não assistida até o dia 28 após a randomização, assumindo a sobrevivência por pelo menos 48 horas após o início da respiração não assistida e a continuação da respiração não assistida até o dia 28.
Se um indivíduo retornar à respiração assistida e subsequentemente atingir a respiração não assistida no dia 28, os VFDs serão contados a partir do final do último período de respiração assistida até o dia 28.
Um período de respiração assistida com duração inferior a 24 horas e para fins de procedimento cirúrgico não contará para o cálculo de VFD.
Se um indivíduo estiver recebendo respiração assistida no dia 27 ou morrer antes do dia 28, os VFDs serão zero.
Indivíduos transferidos para outro hospital ou outra unidade de saúde serão acompanhados até o dia 28 para avaliar este desfecho.
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Até o dia 28
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Reintubação (após a extubação) (se aplicável).
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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A reintubação é definida como a necessidade de reintubação após extubação inicial bem-sucedida por 48 horas.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Alteração na pontuação da Avaliação Sequencial de Falha de Órgãos (SOFA).
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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O escore SOFA é utilizado para predição de mortalidade em pacientes de UTI.
Escores iniciais e mais altos de mais de 11 ou escores médios de mais de 5 corresponderam a mortalidade de mais de 80%.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Incidência de mortalidade hospitalar.
Prazo: Até o dia 28
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A mortalidade hospitalar é definida como a mortalidade que ocorreu durante a internação até o dia 28, definido como 672 horas a partir do momento da randomização.
Todos os indivíduos serão classificados como "vivos no Dia de Estudo 28" ou, se mortos, "mortos no Dia de Estudo 28".
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Até o dia 28
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Incidência de mortalidade por todas as causas.
Prazo: Até o dia 28
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A mortalidade por todas as causas é definida como aquela que ocorreu por qualquer causa até o dia 28, definido como 672 horas a partir do momento da randomização.
Todos os indivíduos serão classificados como "vivos no Dia de Estudo 28" ou, se mortos, "mortos no Dia de Estudo 28".
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Até o dia 28
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Duração na UTI.
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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O tempo de permanência na UTI é definido como o número de horas na UTI por pelo menos 1 hora de duração.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Duração no hospital.
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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O tempo de internação será definido como o número de horas de internação por pelo menos 1 hora de duração.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Proporção de indivíduos vivos e livres de insuficiência respiratória ou oxigenação por membrana extracorpórea (ECMO)).
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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Vivo e livre de insuficiência respiratória é definido como estar vivo sem a necessidade de ventilação mecânica invasiva, ventilação não invasiva, cânula nasal de alto fluxo (aquecida, umidificada, oxigênio administrado via cânula nasal reforçada a taxas de fluxo > 20 L/min com fração de oxigênio fornecido ≥ 0,5) ou oxigenação por membrana extracorpórea (ECMO).
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Pontuação Hierarchical Alive e Ventilator Free (AVF).
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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Para calcular AVF, cada sujeito é comparado a todos os outros sujeitos em ambos os braços de teste e recebe uma pontuação (vitória=+1; derrota=-1; empate=0) para cada comparação pareada, com base em qual se saiu melhor.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Alteração no questionário de pesquisa de saúde do formulário curto 36 (SF-36).
Prazo: Dias 9 a 60
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O formulário curto 36 questionário de pesquisa de saúde (SF-36)18 mede a percepção de saúde.
A pontuação mais baixa de 0 indica não saudável, enquanto a pontuação mais alta de 100 indica saudável.
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Dias 9 a 60
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Mudança na Pesquisa Euro de Qualidade de Vida e Saúde (EQ-5D-5L).
Prazo: Dias 9 a 60
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O instrumento de pesquisa de saúde EuroQOL (EQ-5D-5L)18 é uma medida genérica de cinco níveis e cinco dimensões projetada para medir e avaliar o estado de saúde.
Uma pontuação de Nível 1 indica que não há problemas.
Uma pontuação de nível 5 indica incapacidade/problemas extremos.
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Dias 9 a 60
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Alteração na proporção da pressão parcial de oxigênio arterial para a fração inspirada de oxigênio.
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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A relação entre a pressão parcial de oxigênio arterial e a fração de oxigênio inspirado é calculada como PaO2 / FiO2, onde PaO2 indica a pressão parcial de oxigênio arterial e FiO2 indica a fração de oxigênio inspirado.
Todos os valores são derivados dos parâmetros do ventilador e gasometria arterial.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Mudança na complacência estática.
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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A complacência estática é calculada como o volume corrente dividido pela diferença entre a pressão de platô das vias aéreas e a pressão expiratória final (Pplat - PEEP), onde Plat é a pressão de platô das vias aéreas e PEEP é a pressão expiratória final positiva.
Todos os valores são derivados dos parâmetros do ventilador.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Mudança na conformidade dinâmica.
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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A complacência dinâmica é calculada como o volume corrente dividido pela diferença entre a pressão inspiratória de pico e a pressão expiratória final (PIP - PEEP), onde Plat é a pressão de platô das vias aéreas e PEEP é a pressão expiratória final positiva.
Todos os valores são derivados dos parâmetros do ventilador.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Concentração plasmática máxima (Cmax) para GEn-1124 e seus metabólitos.
Prazo: Dias 1 a 6
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Dias 1 a 6
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Constante de taxa de eliminação terminal (Kel) e meia-vida (T1/2) no plasma para GEn-1124 e seus metabólitos.
Prazo: Dias 1 a 6
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Dias 1 a 6
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Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC) para GEn-1124 e seus metabólitos.
Prazo: Dias 1 a 6
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Dias 1 a 6
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Volume de distribuição plasmática (Vss) para GEn-1124 e seus metabólitos.
Prazo: Dias 1 a 6
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Dias 1 a 6
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Depuração plasmática (CL) para GEn-1124 e seus metabólitos.
Prazo: Dias 1 a 6
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Dias 1 a 6
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Concentração plasmática em estado estacionário (Css) para GEn-1124 e seus metabólitos.
Prazo: Dias 1 a 6
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Dias 1 a 6
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Meça os biomarcadores de proteínas no sangue total.
Prazo: Dias 1 a 6
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Biomarcadores de proteínas incluindo TNFalpha, IL6 e IL1beta, IL10 e HSP27 serão medidos pela unidade arbitrária da Olink, Normalized Protein eXpression (NPX), que está na escala Log2.
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Dias 1 a 6
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Meça os biomarcadores de proteínas no fluido de lavagem broncoalveolar (BAL).
Prazo: Dias 1 a 6
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Biomarcadores de proteínas incluindo TNFalpha, IL6 e IL1beta, IL10 e HSP27 serão medidos pela unidade arbitrária da Olink, Normalized Protein eXpression (NPX), que está na escala Log2.
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Dias 1 a 6
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Meça os biomarcadores de proteína no aspirado traqueal (TA).
Prazo: Dias 1 a 6
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Biomarcadores de proteínas incluindo TNFalpha, IL6 e IL1beta, IL10 e HSP27 serão medidos pela unidade arbitrária da Olink, Normalized Protein eXpression (NPX), que está na escala Log2.
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Dias 1 a 6
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Alteração na pontuação da Avaliação Radiográfica do Edema Pulmonar (RALE)
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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Para calcular o RALE, cada quadrante radiográfico é pontuado pela extensão da consolidação (0-4) e densidade da opacificação (1-3).
O produto das pontuações de consolidação e densidade para cada um dos quatro quadrantes é somado (pontuação mínima = 0, pontuação máxima = 48; pontuações mais altas significam pior resultado).
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Duração da ventilação mecânica invasiva.
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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A duração da ventilação mecânica invasiva é definida como o número de horas que o sujeito recebe ventilação mecânica invasiva por pelo menos 1 hora de duração.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Duração de qualquer suporte ventilatório.
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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A duração do suporte ventilatório é definida como o número de horas que o indivíduo recebe qualquer suporte ventilatório por pelo menos 1 hora de duração.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Intubação (em indivíduos não intubados anteriormente)
Prazo: Até a conclusão do estudo, dia 60
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A intubação é definida como a necessidade de intubação inicial em indivíduos que não foram intubados no início do estudo.
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Até a conclusão do estudo, dia 60
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Hora de recuperar a troca gasosa
Prazo: Até o dia 28
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O tempo é definido como o número de horas para recuperar a troca gasosa para PaO2/FiO2 ³ 300 por pelo menos 24 horas.
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Até o dia 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ritu Lal, PhD, MS, GEn1E Lifesciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de abril de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
3 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GEn-1124-002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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