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Uno studio sul GEn-1124 in soggetti con sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS)

12 aprile 2024 aggiornato da: GEn1E Lifesciences

Uno studio di fase 2, in due parti, per valutare la sicurezza e la tollerabilità del GEn-1124 nei soggetti con sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS)

GEn1E-1124-002 è uno studio di fase 2 in due parti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GEn-1124 in soggetti con ARDS. Trattamento con infusione endovenosa entro 48 ore dalla diagnosi di ARDS. Ai soggetti verrà somministrata una seconda dose circa 8 ore dopo la prima dose e continueranno con la somministrazione due volte al giorno (regime BID) per 5 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di aumento della dose per valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), la sicurezza e la tollerabilità di GEn1124.

GEn-1124 o placebo verranno somministrati come infusione endovenosa di 2 ore entro 48 ore dalla diagnosi di ARDS. I partecipanti riceveranno una seconda dose circa 8 ore dopo la prima e continueranno BID per il programma rimanente (giorni 2-5). Il follow-up sarà per un totale di 60 giorni dopo la prima dose o il decesso (a seconda di quale evento si verifichi per primo).

Un comitato di revisione della sicurezza (SRC) indipendente sarà responsabile della revisione dei dati durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

52

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
    • Mississippi
      • Ocean Springs, Mississippi, Stati Uniti, 39564
        • Reclutamento
        • Ocean Springs Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • The Mount Sinai Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetto maschio o femmina di età compresa tra i 18 e gli 80 anni compresi.
  2. Consenso informato scritto.
  3. Ricovero ospedaliero.
  4. Dosaggio entro 48 ore dal primo incontro con ARDS.
  5. Metodo accettabile di controllo delle nascite.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetto, surrogato o medico non impegnato o idoneo a ricevere misure di assistenza di supporto complete.
  2. Incinta o allattamento
  3. Indice di massa corporea (BMI) <18 o >40 kg/m2.
  4. Attualmente detenuto in un istituto correzionale o ricoverato involontariamente in una struttura di salute mentale ospedaliera.
  5. Tumore maligno attivo (diverso dal cancro della pelle non melanoma) che richiede un trattamento nell'ultimo anno.
  6. Qualsiasi altra malattia o condizione irreversibile per la quale si stima che la mortalità a 6 mesi sia >50%.
  7. Insufficienza epatica da moderata a grave.
  8. Malattia renale acuta o cronica.
  9. Malattia cardiaca instabile.
  10. Malattia respiratoria cronica grave con pressione parziale di anidride carbonica (PaCO2) >50 mmHg o uso di ossigeno domiciliare.
  11. Lesioni politraumatiche che comportano una significativa perdita di sangue e/o che potrebbero richiedere un intervento chirurgico importante durante il periodo dello studio o condizioni del soggetto che potrebbero interferire con le procedure dello studio.
  12. Storia di qualsiasi tipo di organo solido o trapianto cellulare.
  13. Uso cronico di immunosoppressori, compresi i corticosteroidi.
  14. Soggetto moribondo non dovrebbe sopravvivere 24 ore.
  15. Stato di non rianimazione (DNR).
  16. Ipertensione polmonare di classe funzionale III o IV dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  17. Vittime di ustioni attualmente sottoposte a trattamento per coinvolgimento della superficie corporea totale (TBSA) superiore al 20% o per lesioni note da inalazione delle vie aeree.
  18. Malattia neuromuscolare che potrebbe influire sulla capacità di svezzamento dalla ventilazione meccanica.
  19. Storia della tubercolosi (TB); sottoposti a trattamento per infezione tubercolare latente (LTBI); LTBI non trattato (come determinato dai risultati documentati entro 3 mesi dallo screening di un test TB positivo).
  20. Screening positivo per l'epatite B (eccetto a causa di recente vaccinazione contro l'epatite B), epatite C o immunodeficienza umana (HIV).
  21. Soggetti in uso cronico in corso di corticosteroidi al momento della randomizzazione.
  22. Uso di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni dalla somministrazione o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo.
  23. Qualsiasi altra condizione medica, psichiatrica o sociale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa alterare sfavorevolmente il rischio-beneficio della partecipazione del soggetto, interferire con la conformità al protocollo o confondere la sicurezza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1 Coorte 1: GEn-1124
I soggetti nella coorte 1 riceveranno una bassa dose di GEn-1124 BID per via endovenosa per 5 giorni.
Droga: GEn-1124
Infusione endovenosa
Sperimentale: Parte 1 Coorte 2: GEn-1124
I soggetti nella coorte 2 riceveranno una dose elevata di GEn-1124 BID per via endovenosa per 5 giorni.
Droga: GEn-1124
Infusione endovenosa
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti randomizzati al placebo riceveranno un placebo in un regime di dosaggio corrispondente (placebo BID per via endovenosa per 5 giorni).
Droga: Placebo
Infusione endovenosa
Sperimentale: Parte 2: GEn-1124
A seconda dell'analisi della parte 1, i soggetti della parte 2 riceveranno GEn-1124 BID per via endovenosa per 5 giorni.
Droga: GEn-1124
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità (SAE e TEAE) di GEn-1124
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
  • Incidenza (frequenza nel tempo) di eventi avversi gravi (SAE) inattesi nei pazienti con ARDS.
  • Incidenza (frequenza nel tempo) di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
Fino al completamento degli studi, giorno 60

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di ossigenazione (OI).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
L'indice di ossigenazione è calcolato come PAW × FiO2 × 100 / SpO2 dove PAW è il prodotto della pressione media delle vie aeree (PAW), FiO2 è la frazione dell'ossigeno inspirato e SpO2 è la saturazione dell'ossigeno pulsato (purché la misurazione SpO2 più bassa per il giorno fosse < 97%).
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Numero di giorni senza ventilatore (VFD)
Lasso di tempo: Fino al giorno 28
I VFD al giorno 28 sono definiti come il numero di giorni dal momento dell'inizio della respirazione non assistita al giorno 28 dopo la randomizzazione, assumendo la sopravvivenza per almeno 48 ore dopo l'inizio della respirazione non assistita e la respirazione non assistita continuata fino al giorno 28. Se un soggetto ritorna alla respirazione assistita e successivamente raggiunge la respirazione non assistita fino al giorno 28, i VFD verranno conteggiati dalla fine dell'ultimo periodo di respirazione assistita fino al giorno 28. Un periodo di respirazione assistita di durata inferiore a 24 ore e ai fini di una procedura chirurgica non verrà conteggiato nel calcolo del VFD. Se un soggetto stava ricevendo la respirazione assistita al giorno 27 o muore prima del giorno 28, i VFD saranno pari a zero. I soggetti trasferiti in un altro ospedale o altra struttura sanitaria saranno seguiti fino al giorno 28 per valutare questo endpoint.
Fino al giorno 28
Reintubazione (dopo l'estubazione) (se applicabile).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
La reintubazione è definita come la necessità di reintubazione dopo un'estubazione iniziale riuscita per 48 ore.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Modifica del punteggio SOFA (Sequential Organ Failure Assessment).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
Il punteggio SOFA viene utilizzato per la previsione della mortalità nei pazienti in terapia intensiva. Punteggi iniziali e più alti superiori a 11 o punteggi medi superiori a 5 corrispondevano a una mortalità superiore all'80%.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Incidenza di mortalità ospedaliera.
Lasso di tempo: Fino al giorno 28
La mortalità ospedaliera è definita come la mortalità verificatasi durante il ricovero fino al giorno 28, definito come 672 ore dal momento della randomizzazione. Tutti i soggetti saranno classificati come "vivi al giorno di studio 28" o, se morti, "morti al giorno di studio 28".
Fino al giorno 28
Incidenza di mortalità per tutte le cause.
Lasso di tempo: Fino al giorno 28
Si definisce mortalità per tutte le cause verificatasi per qualsiasi causa fino al giorno 28, definito come 672 ore dal momento della randomizzazione. Tutti i soggetti saranno classificati come "vivi al giorno di studio 28" o, se morti, "morti al giorno di studio 28".
Fino al giorno 28
Durata in terapia intensiva.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
La durata della degenza in terapia intensiva è definita come il numero di ore trascorse in terapia intensiva per almeno 1 ora.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Durata in ospedale.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
La durata della degenza ospedaliera sarà definita come il numero di ore ricoverate per almeno 1 ora.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Proporzione di soggetti vivi e privi di insufficienza respiratoria o ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO)).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
Vivo e libero da insufficienza respiratoria è definito come essere vivo senza la necessità di ventilazione meccanica invasiva, ventilazione non invasiva, cannula nasale ad alto flusso (riscaldata, umidificata, ossigeno erogato tramite cannula nasale rinforzata a portate >20 L/min con frazione di ossigeno erogato ≥ 0,5), o ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO).
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Punteggio Hierarchical Alive and Ventilator Free (AVF).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
Per calcolare l'AVF, ogni soggetto viene confrontato con ogni altro soggetto in entrambi i bracci di prova e assegnato un punteggio (vittoria=+1; sconfitta=-1; pareggio=0) per ogni confronto a coppie, in base a quale è andata meglio.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Cambiamento nel questionario dell'indagine sulla salute in forma breve 36 (SF-36).
Lasso di tempo: Giorni da 9 a 60
Il questionario di indagine sulla salute in formato breve 36 (SF-36)18 misura la percezione della salute. Il punteggio più basso di 0 indica malsano, mentre il punteggio più alto di 100 indica sano.
Giorni da 9 a 60
Variazione dell'indagine europea sulla qualità della vita e sulla salute (EQ-5D-5L).
Lasso di tempo: Giorni da 9 a 60
Lo strumento di indagine sulla salute EuroQOL (EQ-5D-5L)18 è una misura generica a cinque livelli a cinque dimensioni progettata per misurare e valutare lo stato di salute. Un punteggio di livello 1 indica assenza di problemi. Un punteggio di livello 5 indica incapaci/problemi estremi.
Giorni da 9 a 60
Variazione del rapporto tra la pressione parziale di ossigeno arterioso e la frazione di ossigeno inspirato.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
Il rapporto tra la pressione parziale dell'ossigeno arterioso e la frazione di ossigeno inspirato viene calcolato come PaO2 / FiO2 dove PaO2 indica la pressione parziale dell'ossigeno arterioso e FiO2 indica la frazione di ossigeno inspirato. Tutti i valori derivano dai parametri del ventilatore e dall'emogasanalisi.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Modifica della conformità statica.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
La compliance statica è calcolata come il volume corrente diviso per la differenza tra la pressione di plateau delle vie aeree e la pressione di fine espirazione (Pplat - PEEP) dove Plat è la pressione di plateau delle vie aeree e PEEP è la pressione positiva di fine espirazione. Tutti i valori sono derivati ​​dai parametri del ventilatore.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Modifica della conformità dinamica.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
La compliance dinamica viene calcolata come il volume corrente diviso per la differenza tra la pressione inspiratoria di picco e la pressione di fine espirazione (PIP - PEEP) dove Plat è la pressione di plateau delle vie aeree e PEEP è la pressione positiva di fine espirazione. Tutti i valori sono derivati ​​dai parametri del ventilatore.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) per GEn-1124 e i suoi metaboliti.
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
Giorni da 1 a 6
Costante di velocità di eliminazione terminale (Kel) ed emivita (T1/2) nel plasma per GEn-1124 e i suoi metaboliti.
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
Giorni da 1 a 6
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) per GEn-1124 e i suoi metaboliti.
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
Giorni da 1 a 6
Volume plasmatico di distribuzione (Vss) per GEn-1124 e suoi metaboliti.
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
Giorni da 1 a 6
Clearance plasmatica (CL) per GEn-1124 e suoi metaboliti.
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
Giorni da 1 a 6
Concentrazione plasmatica allo stato stazionario (Css) per GEn-1124 e suoi metaboliti.
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
Giorni da 1 a 6
Misurare i biomarcatori proteici nel sangue intero.
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
I biomarcatori proteici tra cui TNFalpha, IL6 e IL1beta, IL10 e HSP27 saranno misurati dall'unità arbitraria di Olink, Normalized Protein eXpression (NPX), che è in scala Log2.
Giorni da 1 a 6
Misurare i biomarcatori proteici nel fluido di lavaggio broncoalveolare (BAL).
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
I biomarcatori proteici tra cui TNFalpha, IL6 e IL1beta, IL10 e HSP27 saranno misurati dall'unità arbitraria di Olink, Normalized Protein eXpression (NPX), che è in scala Log2.
Giorni da 1 a 6
Misurare i biomarcatori proteici nell'aspirato tracheale (TA).
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 6
I biomarcatori proteici tra cui TNFalpha, IL6 e IL1beta, IL10 e HSP27 saranno misurati dall'unità arbitraria di Olink, Normalized Protein eXpression (NPX), che è in scala Log2.
Giorni da 1 a 6
Modifica del punteggio RALE (Radiographic Assessment of Lung Edema).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
Per calcolare il RALE, ogni quadrante radiografico viene valutato in base all'estensione del consolidamento (0-4) e alla densità dell'opacizzazione (1-3). Il prodotto dei punteggi di consolidamento e densità per ciascuno dei quattro quadranti viene sommato (punteggio minimo=0, punteggio massimo=48; punteggi più alti indicano un esito peggiore).
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Durata della ventilazione meccanica invasiva.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
La durata della ventilazione meccanica invasiva è definita come il numero di ore in cui il soggetto riceve ventilazione meccanica invasiva per almeno 1 ora.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Durata di qualsiasi supporto ventilatorio.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
La durata del supporto ventilatorio è definita come il numero di ore durante le quali il soggetto riceve qualsiasi supporto ventilatorio per almeno 1 ora di durata.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
Intubazione (in soggetti non precedentemente intubati)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, giorno 60
L'intubazione è definita come la necessità di intubazione iniziale in soggetti che non sono intubati al basale.
Fino al completamento degli studi, giorno 60
È ora di recuperare lo scambio di gas
Lasso di tempo: Fino al giorno 28
Il periodo di tempo è definito come il numero di ore per recuperare lo scambio di gas a PaO2/FiO2 ³ 300 per almeno 24 ore.
Fino al giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GEn1E Lifesciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ritu Lal, PhD, MS, GEn1E Lifesciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GEn-1124-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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