- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05853601
Profilaxia com teofilina durante a hipotermia para limitar os danos neonatais nos néfrons (TheoPHyLNNe)
18 de junho de 2026 atualizado por: Jeffrey Segar, Medical College of Wisconsin
A lesão renal aguda é uma complicação significativa para lactentes que apresentam encefalopatia hipóxico-isquêmica, estando associada a taxas aumentadas de morte e hospitalização prolongada.
Este estudo piloto da administração de teofilina logo após o nascimento para a prevenção de lesões renais estabelecerá as bases para a realização de um ensaio clínico maior que busca identificar uma teofilina como uma nova terapia para prevenir lesões renais em milhares de bebês de risco.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A lesão renal aguda (LRA) é comumente observada em lactentes diagnosticados com encefalopatia hipóxico-isquêmica (EHI) e está associada a taxas aumentadas de morbidade e mortalidade.
Atualmente, não existem terapias aprovadas que visem a prevenção da LRA.
Vários pequenos estudos em lactentes com EHI sugerem que uma única dose de teofilina administrada logo após o nascimento atenua o desenvolvimento de LRA.
No entanto, esses estudos não foram realizados em bebês tratados com hipotermia terapêutica (o padrão atual de tratamento para EHI moderada a grave) e relataram apenas resultados de curto prazo.
Portanto, poucos médicos usam a teofilina no manejo desses pacientes.
O objetivo a longo prazo é realizar um ensaio clínico multicêntrico com potência adequada para testar a hipótese de que, para bebês > 35 semanas de gestação tratados com hipotermia terapêutica para EHI, teofilina intravenosa (ou aminofilina) nas primeiras 12 horas após o nascimento resultará em uma diminuição incidência e/ou gravidade de LRA ou morte (desfecho primário composto) e melhora dos resultados renais a longo prazo (2 anos).
Antes da realização de um grande estudo, a viabilidade de implementar a intervenção e a capacidade de medir resultados clínicos relevantes precisam ser demonstradas.
Portanto, os investigadores propõem um pequeno ensaio clínico piloto e de viabilidade para i) avaliar o recrutamento, a adesão ao protocolo e os procedimentos de coleta de dados em um ensaio terapêutico de teofilina para diminuir a incidência de IRA ou morte em comparação com placebo em lactentes com EHI tratados com terapia hipotermia; ii) avaliar a utilidade e aplicabilidade de medidas estabelecidas (creatinina sérica, débito urinário, balanço hídrico) e novas abordagens exploratórias para identificar IRA em lactentes; e iii) determinar os perfis farmacocinéticos, farmacodinâmicos, de segurança e eficácia preliminares da teofilina de dois diferentes regimes de dosagem de teofilina em um ensaio terapêutico de teofilina para diminuir a incidência de IRA ou morte em comparação com placebo.
Usando uma estratégia de análise de dados de métodos mistos para avaliar o processo de pesquisa e intervenção e examinar os resultados da intervenção, os investigadores gerarão os dados necessários para informar o desenvolvimento e a implementação de um estudo adequadamente desenvolvido para determinar se a teofilina atenua o risco e a gravidade da LRA em lactentes com EHI tratados com hipotermia terapêutica.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- idade gestacional ao nascer >= 35 semanas por melhor data obstétrica
- peso ao nascer > 1800 gramas
- determinação clínica de EHI e tratamento com hipotermia sendo iniciado dentro de seis horas após o nascimento de acordo com as diretrizes institucionais
- sem anormalidades congênitas conhecidas envolvendo o cérebro, rins, coração ou pulmões
- capacidade de administrar teofilina por via intravenosa dentro de 12 horas após o nascimento
Critério de exclusão:
- lactentes com anormalidades renais, do trato urinário, cerebrais, cardíacas ou pulmonares significativas suspeitas ou diagnosticadas
- criança com anomalia cromossômica conhecida
- evidência de traumatismo craniano ou fratura craniana causando hemorragia intracraniana importante
- incapacidade de iniciar a hipotermia dentro de seis horas após o nascimento
- médico assistente não quer que o bebê participe do estudo
- incapacidade de obter consentimento informado dentro de 12 horas após o nascimento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Sem intervenção: Tratamento padrão
Crianças cuidadas de acordo com a prática padrão.
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Experimental: Teofilina em Dose Única
Dose única de teofilina ou aminofilina (5mg/kg IV) administrada dentro de 18 horas após o nascimento
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Os indivíduos recebem uma dose única de ataque de teofilina, 5mg/kg IV, dentro de 18 horas após o nascimento.
Uma dose bioequivalente de aminofilina, um sal de etilenodiamina de teofilina mais solúvel, pode substituir a teofilina.
A dose bioequivalente de aminofilina é 120% da dose de teofilina.
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Experimental: Repetir dose de teofilina
Dose de ataque de teofilina ou aminofilina (5 mg/kg IV) administrada dentro de 18 horas após o nascimento, com duas doses subsequentes (1,2 mg/kg IV) administradas 12 e 24 horas após a dose de ataque
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Os indivíduos recebem uma dose de ataque de teofilina, 5 mg/kg IV, dentro de 18 horas após o nascimento, e depois duas doses subsequentes (1,2 mg/kg IV) 12 horas e 24 horas após a dose de ataque.
Uma dose bioequivalente de aminofilina, um sal de etilenodiamina de teofilina mais solúvel, pode substituir a teofilina.
A dose bioequivalente de aminofilina é 120% da dose de teofilina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Recrutamento de pacientes
Prazo: 2 anos
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Examine a capacidade de recrutar e inscrever pacientes no estudo.
Avaliaremos o número de pacientes elegíveis e compararemos esse número com os realmente inscritos.
Essa proporção informará sobre a capacidade de recrutar pacientes em um estudo maior, randomizado e com poder adequado.
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil Farmacocinético da Teofilina#1
Prazo: 2 anos
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Avalie as concentrações plasmáticas (mg/dl) de teofilina em pontos de tempo que variam de 30 minutos a 48 horas após a administração
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2 anos
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Perfil de segurança da teofilina nº 2
Prazo: 2 anos
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Incidência de hiperglicemia, definida como dois valores sequenciais de glicose sérica acima de 200 mg/dl) com intervalo de uma hora após a administração de teofilina
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2 anos
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Perfil de segurança da teofilina nº 3
Prazo: 2 anos
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Incidência de convulsões clínicas diagnosticadas por um neurologista pediátrico treinado
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2 anos
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Demonstração de adesão bem-sucedida ao protocolo do estudo
Prazo: 2 anos
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Avalie a incidência de desvios de protocolo por assunto e em todo o estudo.
A incidência será expressa como o número de violações do estudo por sujeito inscrito
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2 anos
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|
Procedimentos de coleta de dados bem-sucedidos
Prazo: 2 anos
|
A porcentagem de pontos de entrada de dados incompletos por assunto será avaliada pela revisão dos dados no REDCap
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2 anos
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Perfil Farmacocinético da Teofilina#2
Prazo: 2 anos
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Determinar a área sob o perfil da curva da concentração sérica de teofilina (mg/dl) ao longo do tempo (horas) até 48 horas após a dosagem de teofilina
|
2 anos
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Lesão renal aguda#1
Prazo: 2 anos
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Incidência de lesão renal aguda conforme definido pelos critérios neonatais modificados do KDIGO usando valores de creatinina sérica
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2 anos
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Lesão renal aguda#2
Prazo: 2 anos
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Incidência de lesão renal aguda definida pelos critérios neonatais modificados do KDIGO usando valores de débito urinário (ml/kg/hora)
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2 anos
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Perfil de segurança da teofilina#1
Prazo: 2 anos
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Incidência de taquicardia (frequência cardíaca > 200 batimentos por minuto durante 15 minutos) após dosagem de teofilina definida por neurologista pediátrico
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2 anos
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Procedimentos de coleta de bioespécimes bem-sucedidos
Prazo: 2 anos
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Taxa de coleta e análise bem-sucedidas de bioespécimes por registros de estudo.
Os dados serão determinados como porcentagem de conclusões bem-sucedidas (conclusões bem-sucedidas divididas por oportunidades por protocolo).
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeffrey Segar, MD, Medical College of Wisconsin
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Biag HMB, Potter LA, Wilkins V, Afzal S, Rosvall A, Salcedo-Arellano MJ, Rajaratnam A, Manzano-Nunez R, Schneider A, Tassone F, Rivera SM, Hagerman RJ. Metformin treatment in young children with fragile X syndrome. Mol Genet Genomic Med. 2019 Nov;7(11):e956. doi: 10.1002/mgg3.956. Epub 2019 Sep 14.
- Hardie DG, Ross FA, Hawley SA. AMPK: a nutrient and energy sensor that maintains energy homeostasis. Nat Rev Mol Cell Biol. 2012 Mar 22;13(4):251-62. doi: 10.1038/nrm3311.
- Le Tourneau C, Lee JJ, Siu LL. Dose escalation methods in phase I cancer clinical trials. J Natl Cancer Inst. 2009 May 20;101(10):708-20. doi: 10.1093/jnci/djp079. Epub 2009 May 12.
- DeFronzo R, Fleming GA, Chen K, Bicsak TA. Metformin-associated lactic acidosis: Current perspectives on causes and risk. Metabolism. 2016 Feb;65(2):20-9. doi: 10.1016/j.metabol.2015.10.014. Epub 2015 Oct 9.
- Ayoub R, Ruddy RM, Cox E, Oyefiade A, Derkach D, Laughlin S, Ades-Aron B, Shirzadi Z, Fieremans E, MacIntosh BJ, de Medeiros CB, Skocic J, Bouffet E, Miller FD, Morshead CM, Mabbott DJ. Assessment of cognitive and neural recovery in survivors of pediatric brain tumors in a pilot clinical trial using metformin. Nat Med. 2020 Aug;26(8):1285-1294. doi: 10.1038/s41591-020-0985-2. Epub 2020 Jul 27.
- Higgins RD, Jobe AH, Koso-Thomas M, Bancalari E, Viscardi RM, Hartert TV, Ryan RM, Kallapur SG, Steinhorn RH, Konduri GG, Davis SD, Thebaud B, Clyman RI, Collaco JM, Martin CR, Woods JC, Finer NN, Raju TNK. Bronchopulmonary Dysplasia: Executive Summary of a Workshop. J Pediatr. 2018 Jun;197:300-308. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.01.043. Epub 2018 Mar 16. No abstract available.
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- Yadav A, Rana U, Michalkiewicz T, Teng RJ, Konduri GG. Decreased AMP-activated protein kinase (AMPK) function and protective effect of metformin in neonatal rat pups exposed to hyperoxia lung injury. Physiol Rep. 2020 Sep;8(18):e14587. doi: 10.14814/phy2.14587.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de maio de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
11 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Insuficiência renal
- Lesão Renal Aguda
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Alcalóides
- Purinonas
- Purinas
- Xantinas
- Teofilina
Outros números de identificação do estudo
- PRO46949
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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