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Decitabina/Cedazuridina (INQOVI), um agente oral de desmetilação do DNA, em indivíduos com síndrome de predisposição ao câncer BAP1 e mesotelioma subclínico em estágio inicial

2 de setembro de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Avaliação de Fase II de Decitabina/Cedazuridina (INQOVI), um agente desmetilante de DNA oral em indivíduos com síndrome de predisposição ao câncer BAP1 e mesotelioma subclínico em estágio inicial

Este é um estudo de Fase II para determinar a taxa de estabilização ou melhora da doença do tratamento experimental com decitabina/cedazuridina (INQOVI) em indivíduos com Síndrome de Predisposição ao Câncer (CPDS) da Proteína 1 Associada a BRCA1 (BAP1) e mesotelioma subclínico em estágio inicial. A sobrevida livre de progressão (PFS) também será determinada para indivíduos tratados e a segurança do tratamento (toxicidade) avaliada.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Fundo:

  • Mutações envolvendo BRCA1-Associated Protein-1 (BAP1), uma deubiquitinase nuclear envolvida na regulação epigenética da expressão gênica, reparo do DNA e energia celular, emergiram como uma das mutações somáticas mais comuns em mesoteliomas malignos.
  • Mutações germinativas envolvendo BAP1 predispõem os indivíduos a mesoteliomas e uma variedade de outras malignidades, incluindo melanomas, bem como carcinomas pulmonares, renais, gástricos, mamários e hepatobiliares.
  • A penetrância do câncer de mutações germinativas BAP1 é quase 100%, e a maioria dos pacientes desenvolve múltiplas neoplasias síncronas ou metacrônicas.
  • Os mesoteliomas são as malignidades mais comuns diagnosticadas em indivíduos com Síndrome de Predisposição ao Câncer BAP1 (CPDS).
  • Embora os mesoteliomas clinicamente evidentes que surgem no contexto das mutações germinativas BAP1 tendam a ser mais indolentes do que os mesoteliomas esporádicos mais comuns, a história natural dos mesoteliomas em estágio inicial em indivíduos com BAP1 CPDS é desconhecida.
  • Atualmente não há diretrizes estabelecidas para o tratamento de malignidades subclínicas em indivíduos com BAP1 CPDS.
  • Aberrações epigenéticas, incluindo aquelas relacionadas à regulação positiva de DNA metiltransferases (DNMT), induzem instabilidade genômica e aumentam o crescimento e a invasão de células de mesotelioma.
  • A superexpressão de DNMT1 também promove o desenvolvimento de um microambiente tumoral imunossupressor (TME).
  • A regulação positiva de DNMT1 é um evento precoce durante o desenvolvimento do mesotelioma, e os níveis de superexpressão de DNMT1 estão associados à baixa sobrevida em pacientes com mesotelioma.
  • A inibição genética ou farmacológica da atividade de DNMT1 induz a parada do crescimento, estresse genômico e apoptose de células de mesotelioma.
  • A inibição de DNMT1 pode reprogramar TMEs, promovendo assim respostas imunes antitumorais mais eficazes.
  • Decitabina/cedazuridina é um inibidor oral de DNMT aprovado pela FDA para pacientes com síndromes mielodisplásicas (SMD).
  • Concebivelmente, a terapia com decitabina/cedazuridina pode interromper ou retardar a progressão de mesoteliomas subclínicos/em estágio inicial em indivíduos com BAP1 CPDS.

Objetivo:

-Para determinar as taxas de estabilização ou melhora da doença em participantes com mesoteliomas em estágio inicial surgindo no contexto de BAP1 CPDS após o tratamento com decitabina/cedazuridina.

Elegibilidade:

  • Participantes com histórico de mutações germinativas BAP1 e mesoteliomas subclínicos em estágio inicial confirmados histologicamente, com ou sem outras malignidades associadas a BAP1 em estágio inicial.
  • A extensão da doença é insuficiente para garantir terapias de linha de frente aprovadas (cirurgia, quimioterapia, imunoterapia).
  • Idade >= 18 anos.
  • Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 - 1.
  • Disposição para se submeter a pré e pós-tratamento, toracoscopia minimamente invasiva e/ou laparoscopia para avaliar a resposta ao tratamento.
  • Função cardíaca, renal, hepática e hematopoiética adequadas.

Projeto:

  • Os participantes com mesoteliomas subclínicos em estágio inicial serão submetidos a estudos de imagem de linha de base seguidos por toracoscopia minimamente invasiva e/ou laparoscopia para documentar a extensão da doença e obter biópsias para desfechos farmacodinâmicos (DP).
  • Os participantes iniciarão então a decitabina/cedazuridina oral em dose e horário fixos (uma cápsula tomada por dia durante três dias consecutivos durante a primeira semana de cada ciclo de quatro semanas) e continuarão esse regime por seis ciclos.
  • Os participantes então passam por exames de imagem repetidos e toracoscopia minimamente invasiva e/ou laparoscopia para determinar a resposta ao tratamento e obter tecido para os desfechos de resposta.
  • Os participantes que apresentarem progressão da doença ou toxicidades inaceitáveis ​​serão removidos do estudo.
  • Os participantes com doença estável ou regressão da doença receberão 6 meses adicionais de tratamento com decitabina/cedazuridina.
  • Aproximadamente 15 participantes serão acumulados para este julgamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Recrutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contato:
          • National Cancer Institute Referral Office
          • Número de telefone: 888-624-1937

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
  • Participantes com história de mutações germinativas da proteína BRCA1-Associated Protein-1 (BAP1).
  • Confirmado histologicamente por mesoteliomas subclínicos em estágio inicial (Tx-T1) NCI LP.
  • Participantes com outras malignidades associadas a BAP1 em estágio inicial, além de mesoteliomas subclínicos em estágio inicial, podem ser elegíveis para o estudo.
  • A extensão da doença (Tx por imagem radiográfica) deve ser insuficiente para garantir terapias de linha de frente aprovadas (cirurgia, quimioterapia, imunoterapia) de acordo com o padrão de atendimento (SOC). Os participantes com tumores T1 podem ser elegíveis para o estudo se tiverem sido oferecidos e recusados ​​o tratamento SOC de linha de frente.
  • Idade >= 18 anos.
  • Doença avaliável confirmada por avaliação minimamente invasiva (videoscópica) (toracoscopia e/ou laparoscopia).
  • Disposição para se submeter a toracoscopia minimamente invasiva pré e pós-tratamento e/ou laparoscopia para avaliar a resposta ao tratamento.
  • Vontade de se inscrever em 20C0106 (Avaliação prospectiva de imagem tomográfica computadorizada de energia dupla de alta resolução, biópsias não invasivas (líquidas) e vigilância cirúrgica minimamente invasiva para detecção precoce de mesoteliomas em pacientes com síndrome de predisposição tumoral BAP1) e/ou 06C0014 (Avaliação prospectiva de Alterações Genéticas e Epigenéticas em Pacientes com Malignidades Torácicas) para permitir a coleta/processamento de tumor, sangue e pleura normal, se aplicável por PI.
  • Status de desempenho ECOG 0 - 1
  • Reserva pulmonar adequada evidenciada por VEF1 e DLCO >= 35% do previsto nos testes de função pulmonar (TFPs) de triagem.
  • Saturação de oxigênio >= 92% em ar ambiente por oximetria de pulso ou >= 92% por gasometria arterial (ABG) (ABG a ser coletado se a oximetria de pulso < 90% em ar ambiente) na triagem.
  • Função renal, hepática e hematopoiética adequada na triagem, conforme definido abaixo:

    • leucócitos >= 3.000/microL
    • contagem absoluta de neutrófilos >= 1.500/microL (sem transfusão ou suporte de citocinas dentro de 2 meses antes do início do tratamento do estudo)
    • contagem absoluta de linfócitos > 800/microL
    • plaquetas >=100.000/microL e <1.200.000/microL
    • tempo de protrombina (PT) <= 2 segundos acima do limite superior do normal (LSN)
    • bilirrubina total <1,5 X limite superior institucional de normal OU bilirrubina direta <= 1 LSN para participantes com bilirrubina total > 1,5 LSN
    • albumina sérica >= 2,0 mg/dL
    • aspartato aminotransferase (AST) / alanina aminotransferase (ALT) <= 2,5 X LSN institucional
    • creatinina <= 1,6 mg/ml OU depuração de creatinina (eGFR) >= 60 mL/min/1,73 m^2 para participantes com níveis de creatinina acima do normal institucional.
  • Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) e homens devem concordar em usar um método eficaz de contracepção (barreira, hormonal, dispositivo intrauterino (DIU), esterilização cirúrgica) desde a entrada no estudo até 6 meses (mulheres) ou 3 meses ( homens) após a última dose de decitabina/cedazuridina.
  • As participantes que amamentam devem estar dispostas a interromper a amamentação desde o início do tratamento do estudo até 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo.
  • A capacidade de um participante de entender e a vontade de assinar um documento informado por escrito

documento de consentimento.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  • Participantes com câncer que requerem tratamento padrão de linha de frente.
  • Doença cardiovascular/cerebrovascular clinicamente significativa como segue: acidente vascular cerebral/derrame (< 6 meses antes do início do tratamento do estudo), infarto do miocárdio (< 6 meses antes do início do tratamento do estudo), angina instável, insuficiência cardíaca congestiva (New York Heart Association Classification Classe >= II, arritmia cardíaca grave, sangramento clinicamente significativo ou embolia pulmonar clinicamente significativa.
  • A anticoagulação terapêutica (agentes orais e Lovenox, etc., são monitorados por níveis de fator 10, não PT ou tempo de tromboplastina parcial (PTT)) dentro de 2 semanas antes do início do tratamento do estudo.
  • Hepatite A ativa (HAV), Hepatite B (HBV) (por exemplo, HBsAg reativo) ou Hepatite C (HCV) (por exemplo, HCV RNA [qualitativo] é detectado) na triagem.
  • Histórico de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou doença relacionada à síndrome da imunodeficiência adquirida (AIDS).
  • Outras infecções ativas que requerem terapia sistêmica.
  • Medicamentos imunossupressores dentro de 4 semanas antes do início do tratamento do estudo, exceto corticosteroides não sistêmicos.
  • História de tratamento anterior com um agente desmetilante de DNA.
  • Gravidez (confirmada com soro de gonadotrofina coriônica humana beta (beta-HCG) ou teste de gravidez na urina realizado em mulheres com potencial para engravidar na triagem).
  • Doença intercorrente não controlada ou situação que limitaria o cumprimento dos requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 1/ Braço 1
Decitabina/cedazuridina (35 mg decitabina e 100 mg de cedazuridina; PO QD)
Decitabina/cedazuridina (INQOVI) comprimido oral (35 mg decitabina e 100 mg de cedazuridina) tomado 3 dias consecutivos durante a primeira semana de cada ciclo (1 ciclo = 28 dias) por 6 ciclos (ou seja, 1 curso). 6 ciclos adicionais (ou seja, Curso 2) para indivíduos com doença estável ou regressão da doença. Máximo (total) de 2 ciclos de tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para determinar as taxas de estabilização ou melhora da doença em participantes com mesoteliomas em estágio inicial surgindo no contexto de BAP1 CPDS após tratamento com decitabina/cedazuridina
Prazo: linha de base, antes de cada ciclo, após cada 6 ciclos de tratamento (Curso 1 e Curso 2) e na visita de segurança
Avaliação dos achados da toracoscopia e/ou laparoscopia demonstrando estabilidade da doença avaliável ou melhora em comparação com a linha de base
linha de base, antes de cada ciclo, após cada 6 ciclos de tratamento (Curso 1 e Curso 2) e na visita de segurança

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança de decitabina/cedazuridina
Prazo: antes de cada ciclo, após cada 6 ciclos de tratamento (Curso 1 e Curso 2) e na visita de segurança
Avaliação da segurança e tolerabilidade conforme determinado pela frequência e gravidade dos eventos adversos
antes de cada ciclo, após cada 6 ciclos de tratamento (Curso 1 e Curso 2) e na visita de segurança
Para determinar PFS em participantes recebendo decitabina/cedazuridina
Prazo: linha de base, após cada 6 ciclos de tratamento (Curso 1 e Curso 2) e até a data de progressão ou término da última visita no momento da visita de segurança
Sobrevida livre de progressão (PFS) determinada por RECIST usando o método Kaplan-Meier
linha de base, após cada 6 ciclos de tratamento (Curso 1 e Curso 2) e até a data de progressão ou término da última visita no momento da visita de segurança

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: David S Schrump, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

27 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

.Todos os IPD gravados serão compartilhados mediante solicitação.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados a outros pesquisadores dentro de 10 anos após a conclusão do endpoint primário, entrando em contato com o investigador principal.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados entrando em contato com o PI.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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