Modificações de Dose de Terapia Anti-Cancerígena Sistémica para Indivíduos com Fenótipo Duffy Null

Este estudo de investigação é um estudo piloto pragmático com braços paralelos. Como estudo piloto, será a primeira vez que os investigadores examinam o uso de diretrizes específicas de modificação de dose para o fenótipo Duffy null, para o tratamento de participantes com mieloma múltiplo ou cancro da mama triplo negativo, que recebem tratamento de:

• Daratumumab, lenalidomida, bortezomib e dexametasona para mieloma múltiplo
• Paclitaxel, carboplatina, doxorrubicina, ciclofosfamida e pembrolizumab para cancro da mama triplo negativo. O estudo também procurará compreender as experiências de saúde dos participantes com e sem o fenótipo Duffy null, através de estudos observacionais e de inquéritos opcionais.

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o daratumumab, lenalidomida, bortezomib e dexametasona como opção de tratamento para alguns indivíduos com mieloma múltiplo. Este estudo utiliza estes medicamentos de formas tipicamente usadas na prática clínica, mas não de formas aprovadas pela FDA. Especificamente, a aprovação da FDA não aprova o uso deste tratamento por mais de 4 ciclos antes do transplante de células estaminais, ou naqueles que adiam ou são inelegíveis para transplante, ou com a dosagem específica de medicamentos usada neste estudo. Estas modificações não aprovadas, no entanto, são suportadas pelas diretrizes de tratamento da National Comprehensive Cancer Network.

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o paclitaxel, carboplatina, doxorrubicina, ciclofosfamida e pembrolizumab para o tratamento pré-operatório do cancro da mama triplo negativo. Este estudo utiliza estes medicamentos de formas tipicamente usadas na prática clínica, mas não de formas aprovadas pela FDA. Especificamente, a aprovação da FDA não aprova o uso deste tratamento em indivíduos que têm 1-10% de positividade para ER ou PR (chamada positividade de baixo nível). Esta população, no entanto, é frequentemente tratada como tendo doença ER ou PR negativa, e esta decisão de tratamento é considerada aceitável pela National Comprehensive Cancer Network.

Os procedimentos do estudo de investigação incluem rastreio de elegibilidade, exames clínicos - histórico médico/exame físico, tratamento do estudo e inquéritos.

O tratamento do estudo para o grupo de mieloma múltiplo será Bortezomib, Daratumumab, Lenalidomida e Dexametasona administrados num ciclo de 28 dias durante 6 ciclos.

O tratamento do estudo para o grupo de cancro da mama triplo negativo será administrado em duas fases.

• A primeira fase será Paclitaxel, carboplatina e pembrolizumab num ciclo de 21 dias durante 4 ciclos.
• A segunda fase será doxorrubicina, ciclofosfamida e pembrolizumab num ciclo de 21 dias durante 4 ciclos.

Os participantes que optarem por participar nos estudos observacionais opcionais fornecerão o uso de registos médicos para comparação das populações com e sem o fenótipo Duffy null. Os participantes que optarem por participar nos inquéritos curtos opcionais completarão os inquéritos curtos.

É esperado que cerca de 90 pessoas participem neste estudo de investigação, 60 no estudo de tratamento e 30 no estudo observacional.

O Investigador Principal deste estudo e o Dana-Farber Cancer Institute são os patrocinadores principais deste estudo.