Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сердечно-легочный тест с физической нагрузкой для количественной оценки реакции замены фермента при детской болезни Помпе

14 мая 2017 г. обновлено: Rambam Health Care Campus

Введение: Заместительная энзимотерапия (ФЗТ) с помощью Myozyme улучшила перспективы пациентов с болезнью Помпе. Нашей целью было оценить острое влияние ФЗТ на толерантность к физической нагрузке у педиатрических пациентов с Помпе.

Методы. Пациенты с Помпе (10–19 лет) оценивались до и через два дня после ФЗТ с использованием кардиопульмонального нагрузочного теста (CPET), теста шестиминутной ходьбы (6MWT) и теста двигательной функции (GMFM-88).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

Болезнь Помпе — наследственное аутосомно-рецессивное заболевание накопления гликогена, обусловленное частичным или полным дефицитом кислой α-глюкозидазы (ГАА), приводящее к накоплению гликогена в лизосомах скелетных мышц, сердца, печени и других тканей. Существует обратная корреляция между величиной остаточной активности ГАА и тяжестью заболевания. Клинический фенотип варьирует в зависимости от возраста начала, поражения органов и тяжести прогрессирования. В 2006 году была одобрена заместительная энзимотерапия (ФЗТ) рекомбинантным человеческим ГАА (Genzyme Corporation, Кембридж, Массачусетс, США), и с тех пор сообщалось о решительном изменении течения заболевания. Клинические исследования у младенцев показали, что ФЗТ приводила к улучшению функций сердца, дыхания и скелетных мышц с достижением самостоятельной ходьбы, более высоким уровнем физической активности и выживаемостью после младенческого возраста.

Толерантность к физической нагрузке существенно влияет на клиническую картину и качество жизни пациентов с Помпе [5]. Однако данных о влиянии ФЗТ на физиологические параметры, связанные с переносимостью физических нагрузок, недостаточно. Сердечно-легочное нагрузочное тестирование (CPET) — это хорошо известная процедура для оценки переносимости физической нагрузки у взрослых и детей в здоровых и хронических состояниях. Мало что известно о переносимости физических нагрузок в педиатрической популяции Помпе. Нашей целью было оценить острое влияние ФЗТ на толерантность к физической нагрузке и различные физиологические параметры у детей с Помпе.

Пациентов обследовали до и через два дня после ФЗТ (20 мг/кг/EOW). Каждая оценка включала CPET, тесты функции легких, 6MWT и GMFM-88. Все тесты проводились одним и тем же опытным врачом, физиотерапевтом и физиотерапевтом.

Визит 1: пациенты прибыли в эту больницу в 7:00 утра, были собраны жизненные показатели и проведена полная нервно-мышечная оценка (оценочная таблица общей двигательной функции (GMFM-88), 6MWT, анкета до CPET (демографические данные, физическая активность). уровень, оценка риска, астма/атопия/курение в анамнезе, семейный анамнез), тесты функции легких и КПНТ. После оценки, примерно в 9 утра, пациент начал инфузию ФЗТ.

Визит 2: Через два дня после визита 1 пациент прибыл в больницу в 14:00, были оценены жизненные показатели и выполнены GMFM-88, 6MWT, тесты функции легких и КПНТ.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
5

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

У детей с помпе диагностируют дефицит активности фермента кислой альфа-глюкозидазы в сухом пятне крови и/или лимфоцитах с последующим изучением болезнетворных мутаций с помощью анализа ДНК гена GAA. Возраст ≥8 лет, ERT ≥1 года, умение ездить на велотренажере.

Описание

Критерии включения:

  • Болезнь Помпе диагностируют по дефициту активности фермента кислой альфа-глюкозидазы в сухом пятне крови и/или лимфоцитах с последующим изучением болезнетворных мутаций с помощью ДНК-анализа гена GAA
  • Возраст ≥8 лет
  • ФЗТ ≥1 года
  • Умеет кататься на велотренажере.

Критерий исключения:

  • Инвазивная вентиляция
  • Непрерывная вентиляция легких и/или постоянная оксигенотерапия для поддержания насыщения кислородом >90%
  • Острое заболевание в день посещения или за день до него.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Педиатрические пациенты Помпе

Визит 1: пациенты прибыли в эту больницу в 7:00 утра, были собраны жизненные показатели и проведена полная нервно-мышечная оценка (оценочная таблица общей двигательной функции (GMFM-88), 6MWT, анкета до CPET (демографические данные, физическая активность). уровень, оценка риска, астма/атопия/курение в анамнезе, семейный анамнез), тесты функции легких и КПНТ. После оценки, примерно в 9 утра, пациент начал инфузию ФЗТ.

Визит 2: Через два дня после визита 1 пациент прибыл в больницу в 14:00, были оценены жизненные показатели и выполнены GMFM-88, 6MWT, тесты функции легких и КПНТ.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение поглощения кислорода
Временное ограничение: 3 дня
Изменение количества потребляемого кислорода за время, измеренное в течение 15 минут теста с физической нагрузкой.
3 дня

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: 3 дня
Расстояние, которое человек прошел за 6 минут.
3 дня
Бланк оценки общей двигательной функции (GMFM-88)
Временное ограничение: 3 дня
Пациент оценивается при активном выполнении 88 физических задач, и диапазон оценок для каждой задачи варьируется от 0 = не инициирует, 1 = начинает, 2 = частично завершает, 3 = завершает, NT = не тестировалось. Общий балл — это сумма всех заданий, деленная на максимально возможный балл в процентах. Время оценки ~ 30 минут.
3 дня
Спирометрия
Временное ограничение: 3 дня.
Функция легких по данным спирометрии. Время оценки - 5 минут.
3 дня.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Rambam Health Care Campus

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Lea Bentur, Prof., Rambam Health Care Campus

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 апреля 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
30 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
10 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
16 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 мая 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 3190-RMB-CTIL

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками