Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости перорального раствора каннабидиола с вигабатрином в качестве начальной терапии у участников с детскими спазмами

Критерии включения:

1. Родитель(и)/опекун(и) полностью понимает и подписывает форму информированного согласия, понимает все процедуры исследования и может удовлетворительно общаться с исследователем и координатором исследования в соответствии с применимыми законами, правилами и местными требованиями.
2. Клинический диагноз инфантильных спазмов и гипсаритмии, подтвержденный 9-часовой видео-ЭЭГ, полученной во время периода скрининга и прочитанной центральным ридером.
3. Общее хорошее состояние здоровья (определяемое как отсутствие каких-либо клинически значимых аномалий по определению исследователя) на основании физических и неврологических обследований, истории болезни и результатов клинических лабораторных исследований, проведенных во время скринингового визита (посещение 1).
4. По мнению исследователя, родитель(и)/опекун(и) желают и могут соблюдать процедуры исследования и графики посещений.

Критерий исключения:

1. Считается исследователем по любой причине (включая, помимо прочего, риски, описанные в качестве мер предосторожности, предупреждений и противопоказаний в текущей версии брошюры исследователя по пероральному раствору каннабидиола) как неподходящий кандидат для получения исследуемого препарата .
2. Известная или предполагаемая аллергия на каннабидиол.
3. Аллергическая реакция в анамнезе или известная или предполагаемая чувствительность к любому веществу, содержащемуся в составе исследуемого продукта.
4. Использование любого каннабидиола/продукта каннабиса в течение 30 дней после начала исследования.
5. У пациента диагностирован или подозревается туберозный склероз.
6. Ранее пациент получал лечение вигабатрином, АКТГ или высокими дозами стероидов.
7. Предыдущая или сопутствующая терапия фелбаматом, клобазамом, вальпроевой кислотой или кетогенная диета.
8. Пациент в настоящее время принимает какие-либо запрещенные лекарства, связанные с CYP3A4, перечисленные в Приложении 1 (фенитоин, флувоксамин, карбамазепин и зверобой продырявленный).
9. Ранее получал какой-либо исследуемый препарат или устройство или исследуемую терапию в течение 30 дней до скрининга.
10. Клинически значимые аномальные лабораторные показатели, в том числе: функциональные тесты печени (LFT), такие как альбумин, прямой билирубин, общий билирубин, аспартатаминотрансфераза (AST) и аланинаминотрансфераза (ALT) ≥3 раза выше верхней границы нормы (ULN). Исследователь может признать пациента подходящим, если он или она сочтет, что лабораторные показатели не являются клинически значимыми.