Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Назначение бета-блокаторов для отдела кардиомиоцитов

14 ноября 2025 г. обновлено: Weill Medical College of Cornell University

Механистические клинические испытания введения бета-блокаторов для реактивации деления кардиомиоцитов при тетрологии Фалло

Сердечная недостаточность является частым долгосрочным осложнением у пациентов с врожденными пороками сердца (ВПС). Медикаментозное лечение, способствующее регенерации новых здоровых клеток сердечной мышцы, потенциально может обеспечить новые методы лечения сердечной недостаточности для этих пациентов. Развитие таких методов лечения ограничено плохим пониманием того, как сердечные мышцы растут после рождения. Исследователи выяснили, что у людей, не страдающих сердечно-сосудистыми заболеваниями, в возрасте до 20 лет образуются новые клетки сердечной мышцы, и что у пациентов с врожденными пороками сердца, такими как тетрада Фалло, их количество снижается. Исследователи пытаются определить, может ли лечение лекарством под названием пропранолол увеличить пролиферацию клеток сердечной мышцы и тем самым нормализовать рост сердца. Исследователи изучат выброшенную ткань сердечной мышцы, полученную во время операции, на наличие новых клеток сердечной мышцы. Пропранолол одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения определенного вида доброкачественной опухоли у младенцев (гемангиомы), но в настоящее время оно не одобрено FDA для увеличения роста сердечной мышцы.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
40

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Rashida Blackwood, BS, MPH
  • Номер телефона: 646-962-9036
  • Электронная почта: rab4029@med.cornell.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Рекрутинг
        • Weill Cornell Medicine
        • Главный следователь:
          • Bernhard Kuhn, MD
        • Контакт:
          • Rashida Blackwood, BS, MPH
          • Номер телефона: 646-962-9036
          • Электронная почта: rab4029@med.cornell.edu
        • Младший исследователь:
          • Deyin Hsing, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Adam Christopher, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 месяц до 1 месяц (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Младенцы мужского и женского пола в возрасте до 45 дней с диагнозом тетрада Фалло со стенозом легочной артерии или двойным выходом из правого желудочка, тетрада типа по эхокардиограмме, которые весят более 2 кг на момент согласия и переносят энтеральное питание.

Критерий исключения:

  • врожденная атриовентрикулярная блокада на ЭКГ (интервал PR > 120 мс),
  • одновременный прием лекарств, взаимодействующих с пропранололом,
  • семья пациента, по мнению исследователя, не может соответствовать требованиям протокола исследования или по какой-либо причине не подходит для исследования,
  • срок беременности < 35 недель,
  • вариант ДОРВ
  • младенцы от матерей-диабетиков, астма или основное респираторное заболевание,
  • наличие металлических имплантатов у младенцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: Пропранолол
Целевая доза гидрохлорида пропранолола для этого исследования целевой дозы для этого исследования составит 4 мг/кг/день, разделенные на 4 дозы. Концентрация раствора пропранолола составляет 20 мг/5 мл. Кроме того, маркированные шприцы будут предоставлены семьям для точного дозирования на основе веса. Лечение пропранололом начнется в возрасте 1 месяца и будет продолжаться до 4 месяцев или 24 часа до хирургического ремонта, в зависимости от того, что наступит раньше.
Другой: N-тимидин
15N-тимидин будет вводиться пациентам для количественной оценки пролиферации кардиомиоцитов. 15N-тимидин будет вводиться в виде 5 отдельных шприцев. Каждый шприц будет содержать рекомендуемую суточную дозу в зависимости от веса участников. Субъектам будут давать меченый тимидин перорально один раз в день в течение 5 дней подряд. Дозирование начнется через неделю после начала приема исследуемого препарата. Опекун (родитель или медсестра) будет вводить меченый тимидин перорально с помощью шприца один раз в день в течение 5 дней подряд. Им будет предоставлен дневник для отслеживания дозировки исследуемого препарата.
Другие имена:
  • Тимидин
Другой: Сбор мочи
Родителей попросят вести дневник кормления ребенка и смены подгузника во время введения тимидина. Чтобы отслеживать, как меченый тимидин перерабатывается в организме, исследователи будут анализировать мочу из детских подгузников. При каждой смене подгузника в подгузник помещается ватный тампон. При следующей смене подгузника этот ватный шарик будет удален из подгузника, помещен в пакет Ziploc и храниться в морозильной камере. Их собирают и хранят ватными шариками, начиная с первого введения тимидина и до 24 часов после последнего введения. Замороженные ватные шарики может забрать из дома медсестра или принести родитель при следующем визите в клинику.
Лекарство: Пропранолол гидрохлорид
Для пациентов, рандомизированных для получения пропранолола, целевая доза для этого исследования будет составлять 4 мг/кг/день, разделенная на 4 приема. Первая доза будет введена в Центре педиатрических клинических и трансляционных исследований (PCTRC) в дозе 1 мг/кг. Родители будут давать пропранолол (1 мг/кг перорально x 4 дозы в день). Родители будут проинструктированы вводить пропранолол во время кормления или вскоре после кормления, но не перед кормлением. Семьям также будут даны инструкции относительно частоты и интервала дозирования 15N-тимидина, а также будет предоставлен журнал регистрации для записи введенных и пропущенных доз пропранолола и 15N-тимидина.
Другие имена:
  • Пропранолол
Процедура: Физический осмотр
В день исследования 1; ежемесячно до операции совместно с приемом пациента на прием к клиническому кардиологу; и во время операции. Будет включать жизненно важные признаки.
Другой: Сбор образцов
Утром в день операции, после получения внутривенного доступа для анестезии, будет взято 2 мл крови для анализа. Для анализа будет взят небольшой кусочек сердечной ткани и жира, которые уже были удалены во время операции.
Процедура: Эхокардиограмма
В день 1 -го дня, чтобы получить базовую оценку размера сердца. Второе исследование, посвященное эхокардиограммой, будет проведено после анестезии для операции. Эхокардиография обычно выполняется для определения структуры правого желудочка (RV) сердца и функции в тетрологии флота/ легочного стеноза (TOF/ PS) и неинвазивна.
Процедура: МРТ сердца (CMR)
Ограниченный протокол исследования будет выполнен с использованием метода подачи и бруска во время зачисления в исследования, метод корма и пакета используется таким образом, чтобы младенец был настолько удобным, насколько это возможно, и заснуть во время процедуры. Это сделано для предотвращения риска седации и обеспечения более естественного сна. Ребенок разделен, готовится с лидами ЭКГ и зондом насыщения кислородом и питается. Благодаря этой технике «Feed, Swaddle и Sleep» может быть достигнуто время сканирования 30-60 минут, что обеспечивает неподвижность, необходимую для точной визуализации сердца. Второй CMR, с тем же ограниченным протоколом исследования, будет выполняться под общей анестезией до хирургического восстановления. Он не представляет какого -либо риска радиационного воздействия и не требует размещения IV или контрастного введения для ограниченной оценки правого желудочка.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо будет предоставлен в объеме, который соответствует весу пациента. Кроме того, маркированные шприцы будут предоставлены семьям для точного дозирования на основе веса. Лечение плацебо начнется в возрасте 1 месяца и будет продолжаться до 4 месяцев или 24 часа до хирургического ремонта, в зависимости от того, что наступит. В настоящее время нет никакого стандарта ухода за фармакологической терапией для младенцев с тетралогией Fallot (TOF). Таким образом, нет альтернативных методов лечения, а группа плацебо является стандартом ухода.
Другой: N-тимидин
15N-тимидин будет вводиться пациентам для количественной оценки пролиферации кардиомиоцитов. 15N-тимидин будет вводиться в виде 5 отдельных шприцев. Каждый шприц будет содержать рекомендуемую суточную дозу в зависимости от веса участников. Субъектам будут давать меченый тимидин перорально один раз в день в течение 5 дней подряд. Дозирование начнется через неделю после начала приема исследуемого препарата. Опекун (родитель или медсестра) будет вводить меченый тимидин перорально с помощью шприца один раз в день в течение 5 дней подряд. Им будет предоставлен дневник для отслеживания дозировки исследуемого препарата.
Другие имена:
  • Тимидин
Другой: Сбор мочи
Родителей попросят вести дневник кормления ребенка и смены подгузника во время введения тимидина. Чтобы отслеживать, как меченый тимидин перерабатывается в организме, исследователи будут анализировать мочу из детских подгузников. При каждой смене подгузника в подгузник помещается ватный тампон. При следующей смене подгузника этот ватный шарик будет удален из подгузника, помещен в пакет Ziploc и храниться в морозильной камере. Их собирают и хранят ватными шариками, начиная с первого введения тимидина и до 24 часов после последнего введения. Замороженные ватные шарики может забрать из дома медсестра или принести родитель при следующем визите в клинику.
Процедура: Физический осмотр
В день исследования 1; ежемесячно до операции совместно с приемом пациента на прием к клиническому кардиологу; и во время операции. Будет включать жизненно важные признаки.
Другой: Сбор образцов
Утром в день операции, после получения внутривенного доступа для анестезии, будет взято 2 мл крови для анализа. Для анализа будет взят небольшой кусочек сердечной ткани и жира, которые уже были удалены во время операции.
Процедура: Эхокардиограмма
В день 1 -го дня, чтобы получить базовую оценку размера сердца. Второе исследование, посвященное эхокардиограммой, будет проведено после анестезии для операции. Эхокардиография обычно выполняется для определения структуры правого желудочка (RV) сердца и функции в тетрологии флота/ легочного стеноза (TOF/ PS) и неинвазивна.
Процедура: МРТ сердца (CMR)
Ограниченный протокол исследования будет выполнен с использованием метода подачи и бруска во время зачисления в исследования, метод корма и пакета используется таким образом, чтобы младенец был настолько удобным, насколько это возможно, и заснуть во время процедуры. Это сделано для предотвращения риска седации и обеспечения более естественного сна. Ребенок разделен, готовится с лидами ЭКГ и зондом насыщения кислородом и питается. Благодаря этой технике «Feed, Swaddle и Sleep» может быть достигнуто время сканирования 30-60 минут, что обеспечивает неподвижность, необходимую для точной визуализации сердца. Второй CMR, с тем же ограниченным протоколом исследования, будет выполняться под общей анестезией до хирургического восстановления. Он не представляет какого -либо риска радиационного воздействия и не требует размещения IV или контрастного введения для ограниченной оценки правого желудочка.
Лекарство: Плацебо
Для пациентов, которые рандомизированы для получения плацебо, первая доза будет предоставлена в педиатрическом центре трансляционных исследований (PCTRC) и будет основана на весе пациентов. Родители будут управлять плацебо 4 дозы в день. Лечение плацебо начнется в возрасте 1 месяца и будет продолжаться до 4 месяцев или 24 часа до хирургического ремонта, в зависимости от того, что наступит.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Отделение кардиомиоцитов
Временное ограничение: Ожидается, что во время полного хирургического лечения, примерно в возрасте 3-9 месяцев, часть миокарда ПЖ будет резецирована. Эта ткань будет собрана и проанализирована с помощью мультиизотопного масс-спектрометра.
Для количественной оценки деления кардиомиоцитов исследователи будут использовать ранее установленный подход MIMS (мембранная масс-спектрометрия). Вкратце, исследователи будут вводить 5 энтеральных доз 15N-тимидина всем пациентам через 1 месяц после рождения. Кардиомиоциты, подвергшиеся репликации ДНК после приема 15N-тимидина, будут включать стабильный изотоп в свою ДНК.
Ожидается, что во время полного хирургического лечения, примерно в возрасте 3-9 месяцев, часть миокарда ПЖ будет резецирована. Эта ткань будет собрана и проанализирована с помощью мультиизотопного масс-спектрометра.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гипертрофия по данным эхокардиографии
Временное ограничение: Через 1 месяц и во время операции
Анализ влияния пропранолола на объем миокарда правого желудочка
Через 1 месяц и во время операции
Гипертрофия оценивается при микроскопии
Временное ограничение: Во время операции
Анализ влияния пропранолола на площадь поперечного сечения кардиомиоцитов
Во время операции
Гипертрофия, оцененная МРТ сердца
Временное ограничение: Через 1 месяц и на момент операции
Анализ влияния пропранолола на объем миокарда правого желудочка
Через 1 месяц и на момент операции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Weill Medical College of Cornell University

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Bernhard Kuhn, MD, Weill Medical College of Cornell University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
16 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
13 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
18 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 ноября 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 23-12026881
  • R01HL155597 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками