Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ингибиторов у детей раннего возраста, подвергшихся воздействию продуктов плазмы (SIPPET)

26 июля 2017 г. обновлено: Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Развитие ингибиторов у ранее не получавших лечения пациентов (ПНП) ​​или пациентов, получавших минимальное лечение компонентами крови (МБКТП), при воздействии полученных из плазмы концентратов фактора фон Виллебранда, содержащего фактор VIII (ФВ/ФVIII), и концентратов рекомбинантного фактора VIII (рФVIII): независимое исследование , Международное, Многоцентровое, Проспективное, Контролируемое, Рандомизированное, Открытое, Клиническое исследование

Основной целью исследования является оценка иммуногенности ФВ/ФVIII и концентратов рФVIII путем определения частоты развития ингибиторов у ранее нелеченых пациентов (ПНП) ​​или получавших минимальное лечение компонентами крови (МБКТП) в первые 50 ЭД или в первые 3 года после зачисления, в зависимости от того, что наступит раньше.

.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты, отвечающие критериям включения, будут последовательно зачислены в каждый участвующий центр, рандомизированы для лечения исключительно одним продуктом FVIII, либо полученным из плазмы, либо рекомбинантным, и будут наблюдаться до появления ингибитора или до 50 дней воздействия (ЭД) или 3 лет с момента включения. истекли, в зависимости от того, что наступит раньше. Исследуемые продукты, относящиеся к классу концентратов rFVIII и к классу концентратов VWF/FVIII, полученных из плазмы, будут предоставляться пациентам бесплатно в течение всего периода исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

303

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Linz, Австрия, 4020
        • Landes- Frauen- und Kinderklinik Linz Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Австрия, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Dept. Paediatrics
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, 3483
        • Fundacion de la Hemofilia
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Аргентина, 1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica La Plata Servicio de Hematologia
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20.211-030
        • Centro de Pesquisa Clinica HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti
      • Vitória, Бразилия, 29047-100
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia do e.s - Hemoes
  • Египет
      • Cairo, Египет, 11432
        • Paediatric Haematology department, Cairo University Pediatric Hospital
      • Cairo, Египет, 11566
        • Faculty of Medicine Ain Shams University Department Pediatrics
  • Индия
      • Chennai, Индия, 600017
        • Centre for Blood Disorders
      • Karnataka, Индия, 560034
        • St. John's Medical college & Hospital
      • Karnataka, Индия, 576 104
        • Kasturba Medical College, Manipal University
      • Karnataka, Индия, 577004
        • Karnataka Hemophilia Care and Hematology Research Center
      • Kerala, Индия, 695 029
        • Kerala Institute of Medical Science (KIMS)
      • Mumbai, Индия, 400022
        • Lokmanya TilakMunicipal Medical College &General Hospital - Sion
      • New Delhi, Индия, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Индия, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences Department of Haematology
      • Pune, Индия, 411 004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Индия, 411-001
        • Jehangir Clinical Development Centre, Department of Haematology, Jehangir Hospital Premises
  • Иран, Исламская Республика
      • Shiraz, Иран, Исламская Республика
        • Hemophilia Center - Hematoogy & Oncology Dept. Shiraz University of Medical Science Ayatollah Dastgheib Hospital
      • Tehran, Иран, Исламская Республика, 15468-15514
        • Comprehensive Care Center for Children with Hemophilia Mofid Children Hospital
  • Испания
      • Malaga, Испания, 29011
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio Unidad de Hemofilia
      • Valencia, Испания, 46009
        • Hospital Universitario La Fe Unidad Coagulopatias Congenitas
  • Италия
      • Milano, Италия, 20122
        • Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi" Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - Italy
      • Padova, Италия, 35128
        • Clinica Medica II - Azienda Ospedaliera di Padova - Centro Emofilia di Padova
      • Rome, Италия, 00161
        • Ematologia- UO Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell'Emostasi e della Trombosi- Università Sapienza - Policlinico Umberto I
  • Мексика
      • Jalisco, Мексика, 44340
        • Unidad Medica de Alta Especialidad (UMAE), Hospital de Pediatria. Centro Medico Nacional de Occidente Istituto Mexicano del Seguro Social
      • Monterrey, Мексика, 64450
        • Hospital Universitario Dr. Josè Eleuterio Gonzalez de la UANL, NL. Mexico
      • Monterrey (Nuevo Leòn), Мексика, 64330
        • Hospital de Especialidades UMAE Istituto Mexicano del Seguro Social (IMSS)
      • México D.F., Мексика, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • México, D.F., Мексика, 06720
        • Hospital Infantil de México Federico Gómez
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • Kinf Faisal Specilist Hospital and Research Center
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis CenterUniversity of Colorado Denver - Anschutz Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush Hemophilia & Trombophilia Center - Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center, Division of pediatric Hematology/Oncology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Соединенные Штаты, 58102
        • MeritCare Roger Maris Cancer Center, Pediatric Oncology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Турция
      • Adana, Турция, 01330
        • Cukurova Universitesi, Tip Fakultesi Pediatrik Hematoloji B.D.
      • Bornova/Izmir, Турция, 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi Cocuk Sağliği ve Hastalikari Anabilim Dali Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Турция, 34300
        • Istanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tip Fakültesi Pediatrik Hematoloji B.D.
  • Чили
      • Santiago, Чили, 7500539
        • Hospital de Niños Dr. Luis Calvo Mackenna Centro Hemofílico
      • Santiago, Чили, 838-0418
        • Centro de Hemofilicos del Hospital de Niños Roberto del Rio Instituto de Investigaciones Hematologicas
  • Южная Африка
      • Parktown, Южная Африка
        • Haemophilia Comprehensive Care Clinic, Area 454, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 минута до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского пола
  • Любая этническая принадлежность
  • Возраст <6 лет

  • Тяжелая форма гемофилии А (FVIII:C <1%), подтвержденная при включении в исследование центральной лабораторией.

    o Те пациенты, у которых местно диагностировано тяжелое заболевание, но впоследствии у которых при тестировании в центральной лаборатории обнаруживается уровень FVIII >= 1%, будут отдельно записаны в скрининговый список.

  • Ранее необработанные (0 ED для любых концентратов FVIII или продуктов крови) или минимально обработанные (<5 ED) компоненты крови, а именно цельная кровь, свежезамороженная плазма, эритроцитарная масса, тромбоциты или криопреципитат.

    o Пациенты, не отвечающие этим критериям, будут отдельно занесены в список для скрининга.

  • Отрицательный результат измерения ингибитора как в местной, так и в центральной лаборатории при скрининге
  • Способность соответствовать требованиям учебы
  • Подписанное информированное согласие законных наставников o Пациенты, которые не согласятся участвовать в исследовании или быть рандомизированными, будут зарегистрированы отдельно.

Критерий исключения:

  • Предыдущая история ингибитора FVIII
  • Другие врожденные или приобретенные дефекты кровотечения

  • Уровень FVIII в плазме >= 1% по данным анализа в центральной лаборатории

    o Пациенты, первоначально диагностированные на месте как тяжелые, но впоследствии у которых при тестировании в центральной лаборатории были обнаружены уровни FVIII в диапазоне от 1% до 2%, будут отдельно записаны в скрининговый список.

  • Сопутствующий врожденный или приобретенный иммунодефицит
  • Сопутствующее лечение системными иммунодепрессантами
  • Сопутствующее лечение любым исследуемым препаратом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Фундаментальная наука
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ПОЛУЧЕННЫЙ ИЗ ПЛАЗМЫ Фактор VIII
VWF/FVIII плазменного происхождения
Лекарство: ПОЛУЧЕННЫЙ ИЗ ПЛАЗМЫ Фактор VIII
Максимальная дозировка: 50 МЕ на килограмм. 2-3 раза в неделю или по требованию во время острого эпизода кровотечения
Другие имена:
  • АЛЬФАНАТЫ
Активный компаратор: рФVIII
Рекомбинантный фактор VIII
Лекарство: Рекомбинантный фактор VIII
Максимальная дозировка: 50 МЕ на килограмм. 2-3 раза в неделю или по требованию во время острого эпизода кровотечения
Другие имена:
  • ПРЕИМУЩЕСТВА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить иммуногенность концентратов VW/FVIII и rFVIII, полученных из плазмы, путем определения частоты развития ингибиторов в первые 50 ЭП или в первые 3 года после регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше у щенков и MBCT.
Временное ограничение: В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше

Выражается числом пациентов в каждой группе, у которых выработались ингибиторы FVIII.

ПНП: пациенты, ранее не получавшие лечения MBCTP: пациенты, получавшие минимальное лечение компонентами крови
В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для оценки анамнестического ответа пациентов с ингибиторами
Временное ограничение: В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
Для оценки частоты переходных ингибиторов
Временное ограничение: Через 6 мес после развития ингибитора
Количество участников в каждой группе, у которых развились транзиторные ингибиторы (имеются в виду те ингибиторы, которые исчезли спонтанно в течение 6 месяцев без лечения иммунотолерантности).
Через 6 мес после развития ингибитора
Для оценки модальности появления ингибиторов (количество ED)
Временное ограничение: В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
Количество ED: количество дней воздействия (ED), после которых развиваются ингибиторы.
В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
Для оценки модальности появления ингибиторов (титр в начале)
Временное ограничение: За 6 мес наблюдения от появления ингибитора
Титр ингибитора в начале
За 6 мес наблюдения от появления ингибитора
Для оценки клинических факторов, потенциально связанных с развитием ингибиторов
Временное ограничение: В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
Для оценки лабораторных факторов, потенциально связанных с развитием ингибитора
Временное ограничение: В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
Для оценки частоты всех других нежелательных явлений, связанных и не связанных с используемыми продуктами
Временное ограничение: В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше
В течение первых 50 дней воздействия или первых 3 лет регистрации, в зависимости от того, что наступит раньше

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Соавторы

Sintesi Research Srl

Следователи

  • Главный следователь: Pier M. Mannucci, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
  • Главный следователь: Flora Peyvandi, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 февраля 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 февраля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 августа 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 июля 2017 г.

Последняя проверка

1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ABB - 09 - 001
  • 2009-011186-88 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Индивидуальные данные участников (IPD) доступны другим исследователям через публикацию статьи.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться