Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af inhibitorer i plasma-produkteksponerede småbørn (SIPPET)

26. juli 2017 opdateret af: Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Inhibitorudvikling hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) eller minimalt blodkomponentbehandlede patienter (MBCTP'er) ved eksponering for plasma-afledte Von Willebrand faktor-holdige faktor VIII (VWF/FVIII) koncentrater og rekombinant faktor VIII (rFVIII) koncentrater: et uafhængigt koncentrat. , International, Multicenter, Prospektiv, Kontrolleret, Randomiseret, Open Label, Klinisk forsøg

Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere immunogeniciteten af ​​VWF/FVIII og rFVIII-koncentrater ved at bestemme hyppigheden af ​​inhibitorudvikling hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) eller minimalt behandlede blodkomponenter (MBCTP'er) i de første 50 ED'er eller i første 3 år fra indskrivning, alt efter hvad der indtræffer først.

.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der opfylder tilmeldingskriterierne, vil blive fortløbende tilmeldt hvert deltagende center, randomiseret til udelukkende at blive behandlet med et enkelt FVIII-produkt, enten plasma-afledt eller rekombinant, og følges op indtil inhibitorudvikling eller indtil 50 eksponeringsdage (ED'er) eller 3 år fra indskrivning er gået, alt efter hvad der kommer først. Undersøgelsesprodukter, der tilhører klassen af ​​rFVIII-koncentrater og til klassen af ​​plasmaafledte VWF/FVIII-koncentrater, vil blive leveret gratis til patienterne i hele undersøgelsens varighed

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

303

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 3483
        • Fundacion de la Hemofilia
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica La Plata Servicio de Hematologia
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20.211-030
        • Centro de Pesquisa Clinica HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti
      • Vitória, Brasilien, 29047-100
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia do e.s - Hemoes
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital de Niños Dr. Luis Calvo Mackenna Centro Hemofílico
      • Santiago, Chile, 838-0418
        • Centro de Hemofilicos del Hospital de Niños Roberto del Rio Instituto de Investigaciones Hematologicas
  • Egypten
      • Cairo, Egypten, 11432
        • Paediatric Haematology department, Cairo University Pediatric Hospital
      • Cairo, Egypten, 11566
        • Faculty of Medicine Ain Shams University Department Pediatrics
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis CenterUniversity of Colorado Denver - Anschutz Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush Hemophilia & Trombophilia Center - Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center, Division of pediatric Hematology/Oncology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58102
        • MeritCare Roger Maris Cancer Center, Pediatric Oncology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Indien
      • Chennai, Indien, 600017
        • Centre for Blood Disorders
      • Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college & Hospital
      • Karnataka, Indien, 576 104
        • Kasturba Medical College, Manipal University
      • Karnataka, Indien, 577004
        • Karnataka Hemophilia Care and Hematology Research Center
      • Kerala, Indien, 695 029
        • Kerala Institute of Medical Science (KIMS)
      • Mumbai, Indien, 400022
        • Lokmanya TilakMunicipal Medical College &General Hospital - Sion
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences Department of Haematology
      • Pune, Indien, 411 004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indien, 411-001
        • Jehangir Clinical Development Centre, Department of Haematology, Jehangir Hospital Premises
  • Iran, Islamisk Republik
      • Shiraz, Iran, Islamisk Republik
        • Hemophilia Center - Hematoogy & Oncology Dept. Shiraz University of Medical Science Ayatollah Dastgheib Hospital
      • Tehran, Iran, Islamisk Republik, 15468-15514
        • Comprehensive Care Center for Children with Hemophilia Mofid Children Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi" Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - Italy
      • Padova, Italien, 35128
        • Clinica Medica II - Azienda Ospedaliera di Padova - Centro Emofilia di Padova
      • Rome, Italien, 00161
        • Ematologia- UO Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell'Emostasi e della Trombosi- Università Sapienza - Policlinico Umberto I
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Cukurova Universitesi, Tip Fakultesi Pediatrik Hematoloji B.D.
      • Bornova/Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi Cocuk Sağliği ve Hastalikari Anabilim Dali Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Kalkun, 34300
        • Istanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tip Fakültesi Pediatrik Hematoloji B.D.
  • Mexico
      • Jalisco, Mexico, 44340
        • Unidad Medica de Alta Especialidad (UMAE), Hospital de Pediatria. Centro Medico Nacional de Occidente Istituto Mexicano del Seguro Social
      • Monterrey, Mexico, 64450
        • Hospital Universitario Dr. Josè Eleuterio Gonzalez de la UANL, NL. Mexico
      • Monterrey (Nuevo Leòn), Mexico, 64330
        • Hospital de Especialidades UMAE Istituto Mexicano del Seguro Social (IMSS)
      • México D.F., Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • México, D.F., Mexico, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • Kinf Faisal Specilist Hospital and Research Center
  • Spanien
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio Unidad de Hemofilia
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario La Fe Unidad Coagulopatias Congenitas
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Clinic, Area 454, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Landes- Frauen- und Kinderklinik Linz Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Østrig, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Dept. Paediatrics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 minut til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige emner
  • Enhver etnicitet
  • Alder <6 år

  • Alvorlig hæmofili A (FVIII:C <1%), som bekræftet ved indskrivning af centrallaboratoriet.

    o De patienter, der lokalt er diagnosticeret som alvorlige, men som efterfølgende viser sig at have FVIII-niveauer >= 1 % ved test på centrallaboratoriet, vil blive noteret særskilt i screeningslisten.

  • Tidligere ubehandlet (0 ED'er til FVIII-koncentrater eller blodprodukter) eller minimalt behandlet (<5 ED'er) med blodkomponenter, nemlig fuldblod, friskfrosset plasma, pakkede røde blodlegemer, blodplader eller kryopfældning.

    o Patienter, der ikke opfylder disse kriterier, vil blive noteret separat på screeningslisten.

  • Negativ inhibitormåling på både lokalt og centralt laboratorium ved screening
  • Evne til at leve op til studiekrav
  • Underskrevet informeret samtykke fra juridiske vejledere o Patienter, der ikke vil acceptere at deltage i undersøgelsen eller at blive randomiseret, vil blive registreret separat.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere historie med FVIII-hæmmer
  • Andre medfødte eller erhvervede blødningsdefekter

  • Plasma FVIII niveau >= 1 %, som analyseret på centrallaboratoriet

    o De patienter, der oprindeligt blev diagnosticeret lokalt som alvorlige, men efterfølgende viste sig at have FVIII-niveauer på mellem 1 % og 2 % ved test på det centrale laboratorium, vil blive noteret separat på screeningslisten.

  • Samtidig medfødt eller erhvervet immundefekt
  • Samtidig behandling med systemiske immunsuppressive lægemidler
  • Samtidig behandling med ethvert forsøgslægemiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PLASMAAFLEDT Faktor VIII
Plasma-afledt vWF/FVIII
Medicin: PLASMAAFLEDT Faktor VIII
Maksimal dosis: 50IU per kilo. 2-3 gange om ugen eller efter behov under akutte blødninger
Andre navne:
  • ALFANAT
Aktiv komparator: rFVIII
Rekombinant FVIII
Medicin: Rekombinant FVIII
Maksimal dosis: 50IU per kilo. 2-3 gange om ugen eller efter behov under akutte blødninger
Andre navne:
  • ADVATE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere immunogeniciteten af ​​plasmaafledte VWF/FVIII- og rFVIII-koncentrater ved at bestemme hyppigheden af ​​inhibitorudvikling i de første 50 ED'er eller i de første 3 år fra tilmelding, alt efter hvad der kommer først i PUP'er og MBCT'er
Tidsramme: I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først

Udtrykt med antallet af patienter for hver gruppe, der udviklede FVIII-hæmmere.

PUP'er: Tidligere ubehandlede patienter MBCTP'er: minimalt blodkomponentbehandlede patienter
I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den anamnestiske respons fra inhibitorpatienter
Tidsramme: I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
At evaluere hyppigheden af ​​forbigående hæmmere
Tidsramme: I de 6 måneder efter inhibitorudvikling
Antal deltagere for hver gruppe, som udviklede forbigående hæmmere (dette betyder de hæmmere, som forsvandt spontant inden for 6 måneder uden immuntolerancebehandling).
I de 6 måneder efter inhibitorudvikling
For at evaluere modaliteten af ​​forekomst af hæmmere (antal ED'er)
Tidsramme: I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
Antal ED'er: Antal eksponeringsdage (ED'er), hvorefter inhibitorerne udvikler sig
I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
For at evaluere modaliteten af ​​forekomsten af ​​inhibitorer (Titre ved start)
Tidsramme: I løbet af 6 måneders observation, fra hæmmerforekomsten
Inhibitortiter ved start
I løbet af 6 måneders observation, fra hæmmerforekomsten
At evaluere kliniske faktorer, der potentielt er forbundet med udvikling af inhibitorer
Tidsramme: I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
At evaluere laboratoriefaktorer, der potentielt er forbundet med inhibitorudvikling
Tidsramme: I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
At evaluere forekomsten af ​​alle andre uønskede hændelser relateret til og ikke relateret til de anvendte produkter
Tidsramme: I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først
I løbet af de første 50 eksponeringsdage eller de første 3 år af tilmeldingen, alt efter hvad der indtræffer først

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Samarbejdspartnere

Sintesi Research Srl

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pier M. Mannucci, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
  • Ledende efterforsker: Flora Peyvandi, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. februar 2010

Først opslået (Skøn)

8. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ABB - 09 - 001
  • 2009-011186-88 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata (IPD) er tilgængelige for andre forskere gennem udgivelsen af ​​en artikel.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med PLASMAAFLEDT Faktor VIII

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner