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血漿製剤に曝露された幼児における阻害剤の調査 (SIPPET)

2017年7月26日 更新者：Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

血漿由来フォンヴィレブランド因子含有第 VIII 因子 (VWF/FVIII) 濃縮物および組換え第 VIII 因子 (rFVIII) 濃縮物に曝露された場合の、未治療の患者 (PUP) または血液成分の最小限の治療を受けた患者 (MBCTP) における阻害剤の発生: 独立した論文、国際、多施設共同、前向き、対照、無作為化、非盲検、臨床試験

この研究の主な目的は、最初の 50 ED または最初の 50 の ED における未治療患者 (PUP) または最小限の血液成分治療を受けた患者 (MBCTP) における阻害剤発現の頻度を測定することにより、VWF/FVIII および rFVIII 濃縮物の免疫原性を評価することです。入学から3年間のいずれか早い方。

。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

登録基準を満たす患者は、各参加施設に連続して登録され、血漿由来または組換えのいずれかの単一の FVIII 製品のみで治療されるように無作為に割り付けられ、阻害剤の開発または 50 曝露日（ED）または登録から 3 年後まで追跡調査されます。いずれか早い方の期間が経過しました。 rFVIII 濃縮物のクラスおよび血漿由来 VWF/FVIII 濃縮物のクラスに属する研究製品は、研究期間全体にわたって無料で患者に提供されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

303

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Hemophilia and Thrombosis CenterUniversity of Colorado Denver - Anschutz Aurora
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush Hemophilia & Trombophilia Center - Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center, Division of pediatric Hematology/Oncology
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、アメリカ、58102
        • MeritCare Roger Maris Cancer Center, Pediatric Oncology
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、3483
        • Fundacion de la Hemofilia
    • Buenos Aires
      • La Plata、Buenos Aires、アルゼンチン、1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica La Plata Servicio de Hematologia
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20122
        • Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi" Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - Italy
      • Padova、イタリア、35128
        • Clinica Medica II - Azienda Ospedaliera di Padova - Centro Emofilia di Padova
      • Rome、イタリア、00161
        • Ematologia- UO Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell'Emostasi e della Trombosi- Università Sapienza - Policlinico Umberto I
  • イラン・イスラム共和国
      • Shiraz、イラン・イスラム共和国
        • Hemophilia Center - Hematoogy & Oncology Dept. Shiraz University of Medical Science Ayatollah Dastgheib Hospital
      • Tehran、イラン・イスラム共和国、15468-15514
        • Comprehensive Care Center for Children with Hemophilia Mofid Children Hospital
  • インド
      • Chennai、インド、600017
        • Centre for Blood Disorders
      • Karnataka、インド、560034
        • St. John's Medical College & Hospital
      • Karnataka、インド、576 104
        • Kasturba Medical College, Manipal University
      • Karnataka、インド、577004
        • Karnataka Hemophilia Care and Hematology Research Center
      • Kerala、インド、695 029
        • Kerala Institute of Medical Science (KIMS)
      • Mumbai、インド、400022
        • Lokmanya TilakMunicipal Medical College &General Hospital - Sion
      • New Delhi、インド、110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi、インド、110029
        • All India Institute of Medical Sciences Department of Haematology
      • Pune、インド、411 004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune、インド、411-001
        • Jehangir Clinical Development Centre, Department of Haematology, Jehangir Hospital Premises
  • エジプト
      • Cairo、エジプト、11432
        • Paediatric Haematology department, Cairo University Pediatric Hospital
      • Cairo、エジプト、11566
        • Faculty of Medicine Ain Shams University Department Pediatrics
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア、4020
        • Landes- Frauen- und Kinderklinik Linz Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien、オーストリア、1090
        • Medizinische Universität Wien, Dept. Paediatrics
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • Kinf Faisal Specilist Hospital and Research Center
  • スペイン
      • Malaga、スペイン、29011
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio Unidad de Hemofilia
      • Valencia、スペイン、46009
        • Hospital Universitario La Fe Unidad Coagulopatias Congenitas
  • チリ
      • Santiago、チリ、7500539
        • Hospital de Niños Dr. Luis Calvo Mackenna Centro Hemofílico
      • Santiago、チリ、838-0418
        • Centro de Hemofilicos del Hospital de Niños Roberto del Rio Instituto de Investigaciones Hematologicas
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20.211-030
        • Centro de Pesquisa Clinica HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti
      • Vitória、ブラジル、29047-100
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia do e.s - Hemoes
  • メキシコ
      • Jalisco、メキシコ、44340
        • Unidad Medica de Alta Especialidad (UMAE), Hospital de Pediatria. Centro Medico Nacional de Occidente Istituto Mexicano del Seguro Social
      • Monterrey、メキシコ、64450
        • Hospital Universitario Dr. Josè Eleuterio Gonzalez de la UANL, NL. Mexico
      • Monterrey (Nuevo Leòn)、メキシコ、64330
        • Hospital de Especialidades UMAE Istituto Mexicano del Seguro Social (IMSS)
      • México D.F.、メキシコ、04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • México, D.F.、メキシコ、06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01330
        • Cukurova Universitesi, Tip Fakultesi Pediatrik Hematoloji B.D.
      • Bornova/Izmir、七面鳥、35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi Cocuk Sağliği ve Hastalikari Anabilim Dali Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Istanbul、七面鳥、34300
        • Istanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tip Fakültesi Pediatrik Hematoloji B.D.
  • 南アフリカ
      • Parktown、南アフリカ
        • Haemophilia Comprehensive Care Clinic, Area 454, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1分～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 男性被験者
  • あらゆる民族
  • 年齢 <6 歳

  • 重度の血友病 A (FVIII:C <1%)。登録時に中央検査機関によって確認された。

    o 局所的に重症と診断されたが、その後中央検査室での検査で FVIII レベルが 1% 以上であることが判明した患者は、スクリーニングリストに別途記録されます。

  • 過去に未治療（FVIII濃縮物または血液製剤に対してEDが0）、または血液成分、つまり全血、新鮮凍結血漿、濃厚赤血球、血小板または寒冷沈降物で最小限に処理された（EDが5未満）。

    o これらの基準を満たさない患者は、スクリーニングリストに別途記録されます。

  • スクリーニング時に地方および中央検査室の両方で陰性阻害剤の測定
  • 学習要件に準拠する能力
  • 法定家庭教師の署名済みのインフォームドコンセント o 研究への参加または無作為化を受け入れない患者は、個別に記録されます。

除外基準:

  • FVIII阻害剤の既往歴
  • その他の先天性または後天性の出血異常

  • 血漿FVIIIレベル>= 1%（中央検査室での検査による）

    o 当初局所的に重症と診断されたが、その後中央検査室での検査で FVIII レベルが 1% から 2% の範囲であることが判明した患者は、スクリーニング リストに個別に記録されます。

  • 付随する先天性または後天性免疫不全症
  • 全身免疫抑制剤との併用治療
  • 治験薬との併用治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：血漿由来第 VIII 因子
血漿由来 vWF/FVIII
薬：血漿由来第 VIII 因子
最大投与量：1kgあたり50IU。 週に 2 ～ 3 回、または急性出血の際はオンデマンドで投与
他の名前：
  • アルファネート
アクティブコンパレータ：rFVIII
組換えFVIII
薬：組換えFVIII
最大投与量：1kgあたり50IU。 週に 2 ～ 3 回、または急性出血の際はオンデマンドで投与
他の名前：
  • アドバイス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最初の 50 ED または登録から最初の 3 年間の阻害剤発現頻度を決定することにより、血漿由来 VWF/FVIII および rFVIII 濃縮物の免疫原性を評価するには、PUP および MBCT のどちらか早い方で行います。
時間枠：最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間

FVIII 阻害剤を開発した各グループの患者数で表されます。

PUP: これまで治療を受けていない患者 MBCTP: 血液成分による治療が最小限の患者
最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
阻害剤患者の既往反応を評価するには
時間枠：最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
一時的な阻害剤の頻度を評価するには
時間枠：阻害剤開発後 6 か月以内
一過性阻害剤（免疫寛容治療を受けずに 6 か月以内に自然に消失した阻害剤を意味します）を発症した各グループの参加者の数。
阻害剤開発後 6 か月以内
阻害剤の発生様式（ED の数）を評価するには
時間枠：最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
ED の数: 阻害剤が発現するまでの曝露日数 (ED)
最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
阻害剤の発生様式（発症時の力価）を評価するには
時間枠：6ヶ月間の観察中、阻害剤の発生から
発症時の阻害剤力価
6ヶ月間の観察中、阻害剤の発生から
阻害剤の開発に関連する可能性のある臨床因子を評価するには
時間枠：最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
阻害剤の開発に関連する可能性のある臨床検査因子を評価するには
時間枠：最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
使用される製品に関連する、または関連しないその他すべての有害事象の発生率を評価するため
時間枠：最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間
最初の 50 曝露日または登録から最初の 3 年間のいずれか早い方の間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

協力者

Sintesi Research Srl

捜査官

  • 主任研究者：Pier M. Mannucci, Professor、Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
  • 主任研究者：Flora Peyvandi, Professor、Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年1月1日

一次修了 (実際)

2015年5月1日

研究の完了 (実際)

2015年5月1日

試験登録日

最初に提出

2010年2月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年2月5日

最初の投稿 (見積もり)

2010年2月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年7月26日

最終確認日

2017年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ABB - 09 - 001
  • 2009-011186-88 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

個々の参加者データ (IPD) は、論文の出版を通じて他の研究者に提供されます。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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