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Indagine sugli inibitori nei bambini esposti al prodotto al plasma (SIPPET)

26 luglio 2017 aggiornato da: Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Sviluppo di inibitori in pazienti precedentemente non trattati (PUP) o pazienti trattati con minima quantità di emocomponenti (MBCTP) quando esposti a concentrati di fattore VIII (VWF/FVIII) contenenti fattore Von Willebrand derivato dal plasma e a concentrati di fattore VIII ricombinante (rFVIII): uno studio indipendente , internazionale, multicentrico, prospettico, controllato, randomizzato, in aperto, sperimentazione clinica

L'obiettivo primario dello studio è valutare l'immunogenicità del VWF/FVIII e dei concentrati di rFVIII determinando la frequenza dello sviluppo dell'inibitore in pazienti precedentemente non trattati (PUP) o trattati con minima componente ematica (MBCTP) nei primi 50 ED o nel primi 3 anni dall'immatricolazione, a seconda dell'evento che si verifica per primo.

.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti che soddisfano i criteri di arruolamento saranno arruolati consecutivamente in ciascun centro partecipante, randomizzati per essere trattati esclusivamente con un singolo prodotto di FVIII derivato dal plasma o ricombinante e seguiti fino allo sviluppo dell'inibitore o fino a 50 giorni di esposizione (DE) o 3 anni dall'arruolamento sono trascorsi, quello che si verifica per primo. I prodotti in studio, appartenenti alla classe dei concentrati di rFVIII e alla classe dei concentrati di VWF/FVIII plasmaderivati, saranno forniti gratuitamente ai pazienti per tutta la durata dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

303

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Kinf Faisal Specilist Hospital and Research Center
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 3483
        • Fundacion de la Hemofilia
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica La Plata Servicio de Hematologia
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes- Frauen- und Kinderklinik Linz Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Dept. Paediatrics
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20.211-030
        • Centro de Pesquisa Clinica HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti
      • Vitória, Brasile, 29047-100
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia do e.s - Hemoes
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital de Niños Dr. Luis Calvo Mackenna Centro Hemofílico
      • Santiago, Chile, 838-0418
        • Centro de Hemofilicos del Hospital de Niños Roberto del Rio Instituto de Investigaciones Hematologicas
  • Egitto
      • Cairo, Egitto, 11432
        • Paediatric Haematology department, Cairo University Pediatric Hospital
      • Cairo, Egitto, 11566
        • Faculty of Medicine Ain Shams University Department Pediatrics
  • India
      • Chennai, India, 600017
        • Centre for Blood Disorders
      • Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical college & Hospital
      • Karnataka, India, 576 104
        • Kasturba Medical College, Manipal University
      • Karnataka, India, 577004
        • Karnataka Hemophilia Care and Hematology Research Center
      • Kerala, India, 695 029
        • Kerala Institute of Medical Science (KIMS)
      • Mumbai, India, 400022
        • Lokmanya TilakMunicipal Medical College &General Hospital - Sion
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences Department of Haematology
      • Pune, India, 411 004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, India, 411-001
        • Jehangir Clinical Development Centre, Department of Haematology, Jehangir Hospital Premises
  • Iran (Repubblica Islamica del
      • Shiraz, Iran (Repubblica Islamica del
        • Hemophilia Center - Hematoogy & Oncology Dept. Shiraz University of Medical Science Ayatollah Dastgheib Hospital
      • Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 15468-15514
        • Comprehensive Care Center for Children with Hemophilia Mofid Children Hospital
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi" Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - Italy
      • Padova, Italia, 35128
        • Clinica Medica II - Azienda Ospedaliera di Padova - Centro Emofilia di Padova
      • Rome, Italia, 00161
        • Ematologia- UO Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell'Emostasi e della Trombosi- Università Sapienza - Policlinico Umberto I
  • Messico
      • Jalisco, Messico, 44340
        • Unidad Medica de Alta Especialidad (UMAE), Hospital de Pediatria. Centro Medico Nacional de Occidente Istituto Mexicano del Seguro Social
      • Monterrey, Messico, 64450
        • Hospital Universitario Dr. Josè Eleuterio Gonzalez de la UANL, NL. Mexico
      • Monterrey (Nuevo Leòn), Messico, 64330
        • Hospital de Especialidades UMAE Istituto Mexicano del Seguro Social (IMSS)
      • México D.F., Messico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • México, D.F., Messico, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Spagna
      • Malaga, Spagna, 29011
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio Unidad de Hemofilia
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Hospital Universitario La Fe Unidad Coagulopatias Congenitas
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis CenterUniversity of Colorado Denver - Anschutz Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush Hemophilia & Trombophilia Center - Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center, Division of pediatric Hematology/Oncology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58102
        • MeritCare Roger Maris Cancer Center, Pediatric Oncology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Sud Africa
      • Parktown, Sud Africa
        • Haemophilia Comprehensive Care Clinic, Area 454, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Cukurova Universitesi, Tip Fakultesi Pediatrik Hematoloji B.D.
      • Bornova/Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi Cocuk Sağliği ve Hastalikari Anabilim Dali Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Tacchino, 34300
        • Istanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tip Fakültesi Pediatrik Hematoloji B.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 minuto a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi
  • Qualsiasi etnia
  • Età <6 anni

  • Emofilia A grave (FVIII:C <1%), come confermato all'arruolamento dal laboratorio centrale.

    o Quei pazienti diagnosticati localmente come gravi ma successivamente trovati con livelli di FVIII >= 1% sui test presso il laboratorio centrale saranno registrati separatamente nell'elenco di screening.

  • Precedentemente non trattato (0 ED a qualsiasi concentrato di FVIII o emoderivato) o minimamente trattato (<5 ED) con componenti del sangue, vale a dire sangue intero, plasma fresco congelato, globuli rossi concentrati, piastrine o crioprecipitato.

    o I pazienti che non soddisfano questi criteri verranno registrati separatamente nell'elenco di screening.

  • Misurazione negativa dell'inibitore presso il laboratorio locale e centrale allo screening
  • Capacità di soddisfare i requisiti di studio
  • Consenso informato firmato dei tutori legali o I pazienti che non accetteranno di entrare nello studio o di essere randomizzati saranno registrati separatamente.

Criteri di esclusione:

  • Storia precedente di inibitore del FVIII
  • Altri difetti emorragici congeniti o acquisiti

  • Livello plasmatico di FVIII >= 1%, come dosato presso il laboratorio centrale

    o Quei pazienti originariamente diagnosticati localmente come gravi ma successivamente trovati con livelli di FVIII compresi tra l'1% e il 2% sui test presso il laboratorio centrale saranno registrati separatamente nell'elenco di screening.

  • Immunodeficienza congenita o acquisita concomitante
  • Trattamento concomitante con farmaci immunosoppressori sistemici
  • Trattamento concomitante con qualsiasi farmaco sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: DERIVATO DAL PLASMA Fattore VIII
VWF/FVIII plasmaderivato
Droga: DERIVATO DAL PLASMA Fattore VIII
Dosaggio massimo: 50IU per chilo. 2-3 volte alla settimana o su richiesta durante l'episodio acuto di sanguinamento
Altri nomi:
  • ALFANATO
Comparatore attivo: rFVIII
FVIII ricombinante
Droga: FVIII ricombinante
Dosaggio massimo: 50IU per chilo. 2-3 volte alla settimana o su richiesta durante l'episodio acuto di sanguinamento
Altri nomi:
  • ADVATE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'immunogenicità dei concentrati di VWF/FVIII e rFVIII derivati ​​dal plasma determinando la frequenza dello sviluppo dell'inibitore nei primi 50 ED o nei primi 3 anni dall'arruolamento, a seconda di quale evento si verifichi per primo nei PUP e negli MBCT
Lasso di tempo: Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo

Espresso con il numero di pazienti per ogni gruppo che hanno sviluppato inibitori del FVIII.

PUP: pazienti precedentemente non trattati MBCTP: pazienti con trattamento minimo di componenti del sangue
Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la risposta anamnestica dei pazienti inibitori
Lasso di tempo: Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Per valutare la frequenza degli inibitori transitori
Lasso di tempo: Nei 6 mesi dopo lo sviluppo dell'inibitore
Numero di partecipanti per ciascun gruppo che ha sviluppato inibitori transitori (questo significa, quegli inibitori che sono scomparsi spontaneamente entro 6 mesi senza trattamento di immunotolleranza).
Nei 6 mesi dopo lo sviluppo dell'inibitore
Per valutare la modalità di occorrenza degli inibitori (numero di ED)
Lasso di tempo: Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Numero di ED: Numero di giorni di esposizione (ED) dopo i quali si sviluppano gli inibitori
Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Per valutare la modalità di occorrenza degli inibitori (titolo all'esordio)
Lasso di tempo: Durante 6 mesi di osservazione, dalla comparsa dell'inibitore
Titolo dell'inibitore all'esordio
Durante 6 mesi di osservazione, dalla comparsa dell'inibitore
Per valutare i fattori clinici potenzialmente associati allo sviluppo dell'inibitore
Lasso di tempo: Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Per valutare i fattori di laboratorio potenzialmente associati allo sviluppo dell'inibitore
Lasso di tempo: Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Valutare l'incidenza di tutti gli altri eventi avversi correlati e non correlati ai prodotti utilizzati
Lasso di tempo: Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Durante i primi 50 giorni di esposizione o i primi 3 anni di iscrizione, a seconda dell'evento che si verifica per primo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Collaboratori

Sintesi Research Srl

Investigatori

  • Investigatore principale: Pier M. Mannucci, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
  • Investigatore principale: Flora Peyvandi, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

8 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ABB - 09 - 001
  • 2009-011186-88 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti (IPD) sono disponibili per altri ricercatori attraverso la pubblicazione di un articolo.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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