Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie inhibitorów u małych dzieci narażonych na produkty osocza (SIPPET)

26 lipca 2017 zaktualizowane przez: Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Rozwój inhibitora u pacjentów wcześniej nieleczonych (PUP) lub pacjentów leczonych minimalnie składnikami krwi (MBCTP) po ekspozycji na koncentraty czynnika VIII (VWF/FVIII) zawierające czynnik von Willebranda pochodzącego z osocza i na koncentraty rekombinowanego czynnika VIII (rFVIII): niezależna , Międzynarodowe, wieloośrodkowe, prospektywne, kontrolowane, randomizowane, otwarte, badanie kliniczne

Podstawowym celem badania jest ocena immunogenności koncentratów VWF/FVIII i rFVIII poprzez określenie częstości powstawania inhibitorów u pacjentów wcześniej nieleczonych (PUP) lub leczonych minimalnie składnikami krwi (MBCTP) w pierwszych 50 ED lub w pierwsze 3 lata od rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci spełniający kryteria włączenia będą kolejno rejestrowani w każdym uczestniczącym ośrodku, losowo przydzielani do leczenia wyłącznie pojedynczym produktem FVIII pochodzącym z osocza lub rekombinowanym i obserwowani do czasu powstania inhibitora lub do 50 dni ekspozycji (ED) lub 3 lat od włączenia upłynął, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Badane produkty, należące do klasy koncentratów rFVIII oraz do klasy koncentratów VWF/FVIII pochodzenia osoczowego, będą dostarczane bezpłatnie pacjentom przez cały czas trwania badania

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

303

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Parktown, Afryka Południowa
        • Haemophilia Comprehensive Care Clinic, Area 454, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • Kinf Faisal Specilist Hospital and Research Center
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, 3483
        • Fundacion de la Hemofilia
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentyna, 1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica La Plata Servicio de Hematologia
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes- Frauen- und Kinderklinik Linz Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Dept. Paediatrics
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20.211-030
        • Centro de Pesquisa Clinica HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti
      • Vitória, Brazylia, 29047-100
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia do e.s - Hemoes
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital de Niños Dr. Luis Calvo Mackenna Centro Hemofílico
      • Santiago, Chile, 838-0418
        • Centro de Hemofilicos del Hospital de Niños Roberto del Rio Instituto de Investigaciones Hematologicas
  • Egipt
      • Cairo, Egipt, 11432
        • Paediatric Haematology department, Cairo University Pediatric Hospital
      • Cairo, Egipt, 11566
        • Faculty of Medicine Ain Shams University Department Pediatrics
  • Hiszpania
      • Malaga, Hiszpania, 29011
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio Unidad de Hemofilia
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Hospital Universitario La Fe Unidad Coagulopatias Congenitas
  • Indie
      • Chennai, Indie, 600017
        • Centre for Blood Disorders
      • Karnataka, Indie, 560034
        • St. John's Medical college & Hospital
      • Karnataka, Indie, 576 104
        • Kasturba Medical College, Manipal University
      • Karnataka, Indie, 577004
        • Karnataka Hemophilia Care and Hematology Research Center
      • Kerala, Indie, 695 029
        • Kerala Institute of Medical Science (KIMS)
      • Mumbai, Indie, 400022
        • Lokmanya TilakMunicipal Medical College &General Hospital - Sion
      • New Delhi, Indie, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences Department of Haematology
      • Pune, Indie, 411 004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indie, 411-001
        • Jehangir Clinical Development Centre, Department of Haematology, Jehangir Hospital Premises
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • Cukurova Universitesi, Tip Fakultesi Pediatrik Hematoloji B.D.
      • Bornova/Izmir, Indyk, 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi Cocuk Sağliği ve Hastalikari Anabilim Dali Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Indyk, 34300
        • Istanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tip Fakültesi Pediatrik Hematoloji B.D.
  • Iran (Islamska Republika
      • Shiraz, Iran (Islamska Republika
        • Hemophilia Center - Hematoogy & Oncology Dept. Shiraz University of Medical Science Ayatollah Dastgheib Hospital
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 15468-15514
        • Comprehensive Care Center for Children with Hemophilia Mofid Children Hospital
  • Meksyk
      • Jalisco, Meksyk, 44340
        • Unidad Medica de Alta Especialidad (UMAE), Hospital de Pediatria. Centro Medico Nacional de Occidente Istituto Mexicano del Seguro Social
      • Monterrey, Meksyk, 64450
        • Hospital Universitario Dr. Josè Eleuterio Gonzalez de la UANL, NL. Mexico
      • Monterrey (Nuevo Leòn), Meksyk, 64330
        • Hospital de Especialidades UMAE Istituto Mexicano del Seguro Social (IMSS)
      • México D.F., Meksyk, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • México, D.F., Meksyk, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis CenterUniversity of Colorado Denver - Anschutz Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush Hemophilia & Trombophilia Center - Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center, Division of pediatric Hematology/Oncology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58102
        • MeritCare Roger Maris Cancer Center, Pediatric Oncology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20122
        • Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi" Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - Italy
      • Padova, Włochy, 35128
        • Clinica Medica II - Azienda Ospedaliera di Padova - Centro Emofilia di Padova
      • Rome, Włochy, 00161
        • Ematologia- UO Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell'Emostasi e della Trombosi- Università Sapienza - Policlinico Umberto I

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 minuta do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przedmioty męskie
  • Dowolna pochodzenie etniczne
  • Wiek <6 lat

  • Ciężka hemofilia A (FVIII:C <1%), potwierdzona podczas rejestracji przez laboratorium centralne.

    o Ci pacjenci, u których lokalnie zdiagnozowano ciężki stan, ale później stwierdzono u nich poziom czynnika VIII >= 1% w badaniu w laboratorium centralnym, zostaną odrębnie zarejestrowani na liście badań przesiewowych.

  • Wcześniej nieleczone (0 ED dla jakichkolwiek koncentratów FVIII lub produktów krwiopochodnych) lub leczone minimalnie (<5 ED) składnikami krwi, mianowicie krwią pełną, świeżo mrożonym osoczem, koncentratem krwinek czerwonych, płytkami krwi lub krioprecypitatem.

    o Pacjenci niespełniający tych kryteriów zostaną odrębnie wpisani na listę skriningową.

  • Pomiar ujemnego inhibitora zarówno w lokalnym, jak i centralnym laboratorium podczas badań przesiewowych
  • Zdolność do spełnienia wymagań studiów
  • Podpisana świadoma zgoda opiekunów prawnych o Pacjenci, którzy nie wyrażą zgody na udział w badaniu lub na randomizację, zostaną zarejestrowani oddzielnie.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza historia inhibitora FVIII
  • Inne wrodzone lub nabyte wady krwotoczne

  • Stężenie czynnika VIII w osoczu >= 1%, oznaczane w laboratorium centralnym

    o Ci pacjenci, u których pierwotnie lokalnie zdiagnozowano ciężki stan, ale później stwierdzono, że poziom czynnika VIII w zakresie od 1% do 2% podczas badania w laboratorium centralnym, zostaną odrębnie zarejestrowani na liście badań przesiewowych.

  • Współistniejący wrodzony lub nabyty niedobór odporności
  • Jednoczesne leczenie ogólnoustrojowymi lekami immunosupresyjnymi
  • Jednoczesne leczenie jakimkolwiek badanym lekiem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: POCHODZĄCY Z OSOCZA Czynnik VIII
VWF/FVIII pochodzące z osocza
Lek: POCHODZĄCY Z OSOCZA Czynnik VIII
Maksymalna dawka: 50IU na kilogram. 2-3 razy w tygodniu lub na żądanie podczas ostrego epizodu krwawienia
Inne nazwy:
  • ALFANATY
Aktywny komparator: rFVIII
Rekombinowany FVIII
Lek: Rekombinowany FVIII
Maksymalna dawka: 50IU na kilogram. 2-3 razy w tygodniu lub na żądanie podczas ostrego epizodu krwawienia
Inne nazwy:
  • ADWAT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena immunogenności koncentratów VWF/FVIII i rFVIII pochodzących z osocza poprzez określenie częstości powstawania inhibitorów w pierwszych 50 ED lub w ciągu pierwszych 3 lat od rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej u PUP i MBCT
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Wyrażona liczbą pacjentów dla każdej grupy, u których rozwinęły się inhibitory FVIII.

PUP: wcześniej nieleczeni pacjenci MBCTP: pacjenci leczeni minimalnie składnikami krwi
W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena anamnestycznej odpowiedzi pacjentów z inhibitorami
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Aby ocenić częstotliwość przejściowych inhibitorów
Ramy czasowe: W ciągu 6 miesięcy po powstaniu inhibitora
Liczba uczestników dla każdej grupy, u których rozwinęły się przejściowe inhibitory (to znaczy te inhibitory, które zniknęły samoistnie w ciągu 6 miesięcy bez leczenia immunotolerancji).
W ciągu 6 miesięcy po powstaniu inhibitora
Ocena modalności występowania inhibitorów (liczba ED)
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Liczba ED: liczba dni ekspozycji (ED), po których rozwijają się inhibitory
W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Ocena modalności występowania inhibitorów (miano na początku)
Ramy czasowe: W ciągu 6 miesięcy obserwacji od wystąpienia inhibitora
Miano inhibitora na początku
W ciągu 6 miesięcy obserwacji od wystąpienia inhibitora
Ocena czynników klinicznych potencjalnie związanych z rozwojem inhibitorów
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Ocena czynników laboratoryjnych potencjalnie związanych z rozwojem inhibitorów
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Ocena częstości występowania wszystkich innych zdarzeń niepożądanych związanych i niezwiązanych ze stosowanymi produktami
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
W ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji lub pierwszych 3 lat rejestracji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Współpracownicy

Sintesi Research Srl

Śledczy

  • Główny śledczy: Pier M. Mannucci, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
  • Główny śledczy: Flora Peyvandi, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ABB - 09 - 001
  • 2009-011186-88 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestników (IPD) są dostępne dla innych badaczy poprzez publikację artykułu.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na POCHODZĄCY Z OSOCZA Czynnik VIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj