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Untersuchung von Inhibitoren bei Kleinkindern, die Plasmaprodukten ausgesetzt waren (SIPPET)

26. Juli 2017 aktualisiert von: Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Inhibitorentwicklung bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) oder mit minimalen Blutbestandteilen behandelten Patienten (MBCTPs) bei Exposition gegenüber aus Plasma gewonnenen, den Von-Willebrand-Faktor enthaltenden Faktor-VIII-Konzentraten (VWF/FVIII) und rekombinanten Faktor-VIII-Konzentraten (rFVIII): Ein unabhängiger Autor , Internationale, multizentrische, prospektive, kontrollierte, randomisierte, offene, klinische Studie

Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Immunogenität von VWF/FVIII und von rFVIII-Konzentraten zu bewerten, indem die Häufigkeit der Inhibitorentwicklung bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) oder mit minimalen Blutbestandteilen behandelten Patienten (MBCTPs) in den ersten 50 EDs oder in den ersten 50 EDs bestimmt wird ersten 3 Jahre nach der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt.

.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die die Aufnahmekriterien erfüllen, werden nacheinander in jedem teilnehmenden Zentrum aufgenommen, randomisiert und ausschließlich mit einem einzigen FVIII-Produkt entweder aus Plasma oder rekombinant behandelt und bis zur Entwicklung des Inhibitors oder bis zu 50 Expositionstagen (EDs) oder 3 Jahren nach der Aufnahme nachbeobachtet abgelaufen sind, je nachdem, was zuerst eintritt. Studienprodukte, die zur Klasse der rFVIII-Konzentrate und zur Klasse der aus Plasma gewonnenen VWF/FVIII-Konzentrate gehören, werden den Patienten während der gesamten Dauer der Studie kostenlos zur Verfügung gestellt

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

303

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 3483
        • Fundacion de la Hemofilia
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinien, 1900
        • Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica La Plata Servicio de Hematologia
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20.211-030
        • Centro de Pesquisa Clinica HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti
      • Vitória, Brasilien, 29047-100
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia do e.s - Hemoes
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital de Niños Dr. Luis Calvo Mackenna Centro Hemofílico
      • Santiago, Chile, 838-0418
        • Centro de Hemofilicos del Hospital de Niños Roberto del Rio Instituto de Investigaciones Hematologicas
  • Indien
      • Chennai, Indien, 600017
        • Centre for Blood Disorders
      • Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college & Hospital
      • Karnataka, Indien, 576 104
        • Kasturba Medical College, Manipal University
      • Karnataka, Indien, 577004
        • Karnataka Hemophilia Care and Hematology Research Center
      • Kerala, Indien, 695 029
        • Kerala Institute of Medical Science (KIMS)
      • Mumbai, Indien, 400022
        • Lokmanya TilakMunicipal Medical College &General Hospital - Sion
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences Department of Haematology
      • Pune, Indien, 411 004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indien, 411-001
        • Jehangir Clinical Development Centre, Department of Haematology, Jehangir Hospital Premises
  • Iran, Islamische Republik
      • Shiraz, Iran, Islamische Republik
        • Hemophilia Center - Hematoogy & Oncology Dept. Shiraz University of Medical Science Ayatollah Dastgheib Hospital
      • Tehran, Iran, Islamische Republik, 15468-15514
        • Comprehensive Care Center for Children with Hemophilia Mofid Children Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi" Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - Italy
      • Padova, Italien, 35128
        • Clinica Medica II - Azienda Ospedaliera di Padova - Centro Emofilia di Padova
      • Rome, Italien, 00161
        • Ematologia- UO Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell'Emostasi e della Trombosi- Università Sapienza - Policlinico Umberto I
  • Mexiko
      • Jalisco, Mexiko, 44340
        • Unidad Medica de Alta Especialidad (UMAE), Hospital de Pediatria. Centro Medico Nacional de Occidente Istituto Mexicano del Seguro Social
      • Monterrey, Mexiko, 64450
        • Hospital Universitario Dr. Josè Eleuterio Gonzalez de la UANL, NL. Mexico
      • Monterrey (Nuevo Leòn), Mexiko, 64330
        • Hospital de Especialidades UMAE Istituto Mexicano del Seguro Social (IMSS)
      • México D.F., Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • México, D.F., Mexiko, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • Kinf Faisal Specilist Hospital and Research Center
  • Spanien
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio Unidad de Hemofilia
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario La Fe Unidad Coagulopatias Congenitas
  • Südafrika
      • Parktown, Südafrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Clinic, Area 454, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01330
        • Cukurova Universitesi, Tip Fakultesi Pediatrik Hematoloji B.D.
      • Bornova/Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi Cocuk Sağliği ve Hastalikari Anabilim Dali Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Truthahn, 34300
        • Istanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tip Fakültesi Pediatrik Hematoloji B.D.
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis CenterUniversity of Colorado Denver - Anschutz Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush Hemophilia & Trombophilia Center - Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center, Division of pediatric Hematology/Oncology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58102
        • MeritCare Roger Maris Cancer Center, Pediatric Oncology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten, 11432
        • Paediatric Haematology department, Cairo University Pediatric Hospital
      • Cairo, Ägypten, 11566
        • Faculty of Medicine Ain Shams University Department Pediatrics
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Landes- Frauen- und Kinderklinik Linz Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Österreich, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Dept. Paediatrics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Minute bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Probanden
  • Jede ethnische Zugehörigkeit
  • Alter <6 Jahre

  • Schwere Hämophilie A (FVIII:C <1 %), wie bei der Einschreibung vom Zentrallabor bestätigt.

    o Patienten, bei denen vor Ort eine schwere Erkrankung diagnostiziert wurde, bei denen jedoch später bei Tests im Zentrallabor ein FVIII-Spiegel >= 1 % festgestellt wurde, werden separat in der Screening-Liste erfasst.

  • Zuvor unbehandelt (0 EDs gegenüber FVIII-Konzentraten oder Blutprodukten) oder minimal behandelt (<5 EDs) mit Blutbestandteilen, nämlich Vollblut, frisch gefrorenem Plasma, gepackten roten Blutkörperchen, Blutplättchen oder Kryopräzipitat.

    o Patienten, die diese Kriterien nicht erfüllen, werden separat in der Screening-Liste erfasst.

  • Negative Inhibitormessung sowohl im lokalen als auch im zentralen Labor beim Screening
  • Fähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung der Rechtslehrer o Patienten, die der Teilnahme an der Studie oder der Randomisierung nicht zustimmen, werden separat erfasst.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren
  • Andere angeborene oder erworbene Blutungsstörungen

  • Plasma-FVIII-Spiegel >= 1 %, gemessen im Zentrallabor

    o Die Patienten, bei denen ursprünglich vor Ort eine schwere Erkrankung diagnostiziert wurde, bei denen später jedoch bei Tests im Zentrallabor FVIII-Werte zwischen 1 % und 2 % festgestellt wurden, werden separat in der Screening-Liste erfasst.

  • Begleitende angeborene oder erworbene Immunschwäche
  • Begleitbehandlung mit systemischen Immunsuppressiva
  • Gleichzeitige Behandlung mit einem Prüfpräparat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Aus Plasma gewonnener Faktor VIII
Aus Plasma gewonnener vWF/FVIII
Arzneimittel: Aus Plasma gewonnener Faktor VIII
Maximale Dosierung: 50 IE pro Kilo. 2-3 Mal pro Woche oder nach Bedarf während einer akuten Blutungsepisode
Andere Namen:
  • ALPHANAT
Aktiver Komparator: rFVIII
Rekombinanter FVIII
Arzneimittel: Rekombinanter FVIII
Maximale Dosierung: 50 IE pro Kilo. 2-3 Mal pro Woche oder nach Bedarf während einer akuten Blutungsepisode
Andere Namen:
  • ANWENDEN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Immunogenität von aus Plasma gewonnenen VWF/FVIII- und rFVIII-Konzentraten durch Bestimmung der Häufigkeit der Inhibitorentwicklung in den ersten 50 EDs oder in den ersten 3 Jahren nach der Einschreibung, je nachdem, was bei PUPs und MBCTs zuerst eintritt
Zeitfenster: Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt

Ausgedrückt mit der Anzahl der Patienten für jede Gruppe, die FVIII-Inhibitoren entwickelten.

PUPs: Zuvor unbehandelte Patienten MBCTPs: Patienten, die nur minimal mit Blutbestandteilen behandelt wurden
Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der anamnestischen Reaktion von Inhibitorpatienten
Zeitfenster: Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Bewertung der Häufigkeit vorübergehender Inhibitoren
Zeitfenster: In den 6 Monaten nach der Entwicklung des Inhibitors
Anzahl der Teilnehmer für jede Gruppe, die vorübergehende Inhibitoren entwickelten (d. h. diejenigen Inhibitoren, die innerhalb von 6 Monaten ohne Immuntoleranzbehandlung spontan verschwanden).
In den 6 Monaten nach der Entwicklung des Inhibitors
Zur Bewertung der Modalität des Auftretens von Inhibitoren (Anzahl der EDs)
Zeitfenster: Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Anzahl der EDs: Anzahl der Expositionstage (EDs), nach denen sich die Inhibitoren entwickeln
Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Zur Bewertung der Modalität des Auftretens von Inhibitoren (Titer bei Beginn)
Zeitfenster: Während der 6-monatigen Beobachtungszeit ab dem Auftreten des Inhibitors
Inhibitortiter zu Beginn
Während der 6-monatigen Beobachtungszeit ab dem Auftreten des Inhibitors
Bewertung klinischer Faktoren, die möglicherweise mit der Inhibitorentwicklung verbunden sind
Zeitfenster: Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Bewertung von Laborfaktoren, die möglicherweise mit der Inhibitorentwicklung verbunden sind
Zeitfenster: Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Um die Häufigkeit aller anderen unerwünschten Ereignisse zu bewerten, die mit den verwendeten Produkten in Zusammenhang stehen und nicht damit in Zusammenhang stehen
Zeitfenster: Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt
Während der ersten 50 Expositionstage oder der ersten 3 Jahre der Einschreibung, je nachdem, was zuerst eintritt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Mitarbeiter

Sintesi Research Srl

Ermittler

  • Hauptermittler: Pier M. Mannucci, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
  • Hauptermittler: Flora Peyvandi, Professor, Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Februar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Februar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ABB - 09 - 001
  • 2009-011186-88 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Individuelle Teilnehmerdaten (IPD) stehen anderen Forschern durch die Veröffentlichung eines Artikels zur Verfügung.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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