- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01142154
Изучение фармакокинетики и безопасности однократной и многократных пероральных доз Продарсана™ у пациентов с синдромом Коккейна
Перекрестное исследование фазы I/II для оценки и сравнения фармакокинетики однократной внутривенной дозы D-маннитола (Osmitrol® 10%) с однократной и многократными возрастающими дозами жидкого перорального Продарсана™ у пациентов с синдромом Коккейна
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Родители или законные опекуны педиатрического пациента с CS должны быть готовы и способны дать письменное информированное согласие. Информированное согласие будет предложено детям, которые могут понять и участвовать в процессе информированного согласия.
Диагноз КС подтверждается одним из следующих результатов лабораторной диагностики:
- Демонстрация с помощью молекулярно-диагностического анализа двух мутаций либо в гене ERCC6, либо в гене ERCC8, где обе мутации либо известны как патогенные, либо явно вредные (включая нонсенс-мутации или мутации сдвига рамки считывания, мутации «инвариантных» консенсусных сигналов сайта сплайсинга или большие делеции/перестановки); ИЛИ
- Паттерн ответов репарации ДНК в культивируемых клетках фибробластов кожи пациента, указывающий на специфический дефицит эксцизионной репарации нуклеотидов ДНК, связанной с транскрипцией, после облучения ультрафиолетовым светом, а именно на значительный дефицит клеточного выживания (и/или «восстановление рибонуклеиновой кислоты [РНК] синтез», если он был специально измерен) в сочетании с обычным тестом на «незапланированный синтез ДНК» ИЛИ
- Снижение выживаемости клеток и/или «восстановление синтеза РНК» в культурах фибробластов кожи пациентов, облученных УФ-излучением, и восстановление этих параметров путем слияния с эталонными клеточными линиями с известными дефектами NER (анализ функциональной комплементации) ИЛИ
- Количественная ОТ-ПЦР для количественного определения уровней мРНК транскриптов CS-A и CS-B.
- Вес включительно от 10 кг до 25 кг.
- Мужчина или женщина в возрасте от 2 (двух) до 10 (десяти) лет включительно.
- Клинически приемлемый гематокрит по оценке главного исследователя (PI).
- У исследователя есть мнение, что пациент и лицо, осуществляющее уход, желают и могут соблюдать требования протокола.
Критерий исключения:
Любое сопутствующее заболевание (кроме связанного с КС), инвалидность или клинически значимая аномалия, включая лабораторные тесты, которые могут повлиять на интерпретацию ФК или данных по безопасности или помешать пациенту безопасно завершить оценки, требуемые протоколом, по мнению исследователя. . Такие условия включают, но не ограничиваются:
- Асцит или общие отеки.
- Нефротический синдром или нарушение функции почек в анамнезе.
- Клинически значимый тиреотоксикоз.
- Известный анамнез гиперпролинемии.
- Клинически значимое обезвоживание по оценке исследователя
- Сильно нарушен венозный доступ.
- Наличие наружного желудочкового, брюшного или грудного дренажа.
- Субъекты, которые должны пройти радиойодтерапию за две (2) недели до или две (2) недели после периода исследования.
- Участие в другом фармакокинетическом или лечебном клиническом исследовании в течение тридцати (30) дней до подписания и даты информированного согласия/формы согласия для данного исследования.
По мнению исследователя, клинические признаки, присутствующие во время первоначального скрининга, которые связаны с терминальными фазами естественного прогрессирования КС, что указывает на маловероятность безопасного путешествия и завершения исследования и его оценок, включая любой из следующих :
- Постоянная или периодическая зависимость от дополнительного кислорода дома в течение шести (6) месяцев до включения в это исследование; ИЛИ
- Две или более госпитализаций по поводу пневмонии в течение двенадцати (12) месяцев до включения в это исследование; ИЛИ
- Документально подтвержденная чистая потеря веса не менее 10%, которая не была восстановлена и которая включает значительную чистую потерю веса (выше расчетной погрешности измерения) за последние 6 месяцев, несмотря на интенсивную пищевую поддержку, включая использование гастростомии. зондовое питание.
- Известная гиперчувствительность к любому из компонентов Продарсана, D-маннитола, йогексола или соединений йода.
- История клинически значимой лекарственной чувствительности или аллергических реакций, таких как анафилаксия.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: пероральный, жидкий раствор
|
Продарсан трижды в день, раствор для приема внутрь, 6-8 дней
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Оценить и сравнить фармакокинетику D-маннитола после однократного внутривенного введения осмитрола с однократным и многократным пероральным введением продарсана у детей с синдромом Коккейна.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Оценить безопасность и переносимость перорального приема Продарсана у пациентов с КС в течение периода от шести (6) до восьми (8) дней, включая повышение дозы для достижения целевой дозы.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Edward Neilan, MD, Boston Children's Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания костей
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Нарушения репарации ДНК
- Аномалии, Множественные
- Карликовость
- Болезни костей, развитие
- Синдром
- Синдром Коккейна
Другие идентификационные номера исследования
- MP1104-02
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .