Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение фармакокинетики и безопасности однократной и многократных пероральных доз Продарсана™ у пациентов с синдромом Коккейна

22 июня 2011 г. обновлено: DNage B.V.

Перекрестное исследование фазы I/II для оценки и сравнения фармакокинетики однократной внутривенной дозы D-маннитола (Osmitrol® 10%) с однократной и многократными возрастающими дозами жидкого перорального Продарсана™ у пациентов с синдромом Коккейна

Это исследование предназначено для сравнения экспозиции Продарсана, вводимого перорально, с внутривенной дозой Осмитрола (10% раствор) у пациентов с синдромом Коккейна (КС). Также будет оцениваться фармакокинетика однократного и многократного перорального приема Продарсана и сравниваться с внутривенной дозой осмитрола у пациентов с КС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 месяцев до 8 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Родители или законные опекуны педиатрического пациента с CS должны быть готовы и способны дать письменное информированное согласие. Информированное согласие будет предложено детям, которые могут понять и участвовать в процессе информированного согласия.
  • Диагноз КС подтверждается одним из следующих результатов лабораторной диагностики:

    • Демонстрация с помощью молекулярно-диагностического анализа двух мутаций либо в гене ERCC6, либо в гене ERCC8, где обе мутации либо известны как патогенные, либо явно вредные (включая нонсенс-мутации или мутации сдвига рамки считывания, мутации «инвариантных» консенсусных сигналов сайта сплайсинга или большие делеции/перестановки); ИЛИ
    • Паттерн ответов репарации ДНК в культивируемых клетках фибробластов кожи пациента, указывающий на специфический дефицит эксцизионной репарации нуклеотидов ДНК, связанной с транскрипцией, после облучения ультрафиолетовым светом, а именно на значительный дефицит клеточного выживания (и/или «восстановление рибонуклеиновой кислоты [РНК] синтез», если он был специально измерен) в сочетании с обычным тестом на «незапланированный синтез ДНК» ИЛИ
    • Снижение выживаемости клеток и/или «восстановление синтеза РНК» в культурах фибробластов кожи пациентов, облученных УФ-излучением, и восстановление этих параметров путем слияния с эталонными клеточными линиями с известными дефектами NER (анализ функциональной комплементации) ИЛИ
    • Количественная ОТ-ПЦР для количественного определения уровней мРНК транскриптов CS-A и CS-B.
  • Вес включительно от 10 кг до 25 кг.
  • Мужчина или женщина в возрасте от 2 (двух) до 10 (десяти) лет включительно.
  • Клинически приемлемый гематокрит по оценке главного исследователя (PI).
  • У исследователя есть мнение, что пациент и лицо, осуществляющее уход, желают и могут соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

  • Любое сопутствующее заболевание (кроме связанного с КС), инвалидность или клинически значимая аномалия, включая лабораторные тесты, которые могут повлиять на интерпретацию ФК или данных по безопасности или помешать пациенту безопасно завершить оценки, требуемые протоколом, по мнению исследователя. . Такие условия включают, но не ограничиваются:

    • Асцит или общие отеки.
    • Нефротический синдром или нарушение функции почек в анамнезе.
    • Клинически значимый тиреотоксикоз.
    • Известный анамнез гиперпролинемии.
    • Клинически значимое обезвоживание по оценке исследователя
  • Сильно нарушен венозный доступ.
  • Наличие наружного желудочкового, брюшного или грудного дренажа.
  • Субъекты, которые должны пройти радиойодтерапию за две (2) недели до или две (2) недели после периода исследования.
  • Участие в другом фармакокинетическом или лечебном клиническом исследовании в течение тридцати (30) дней до подписания и даты информированного согласия/формы согласия для данного исследования.
  • По мнению исследователя, клинические признаки, присутствующие во время первоначального скрининга, которые связаны с терминальными фазами естественного прогрессирования КС, что указывает на маловероятность безопасного путешествия и завершения исследования и его оценок, включая любой из следующих :

    • Постоянная или периодическая зависимость от дополнительного кислорода дома в течение шести (6) месяцев до включения в это исследование; ИЛИ
    • Две или более госпитализаций по поводу пневмонии в течение двенадцати (12) месяцев до включения в это исследование; ИЛИ
    • Документально подтвержденная чистая потеря веса не менее 10%, которая не была восстановлена ​​и которая включает значительную чистую потерю веса (выше расчетной погрешности измерения) за последние 6 месяцев, несмотря на интенсивную пищевую поддержку, включая использование гастростомии. зондовое питание.
  • Известная гиперчувствительность к любому из компонентов Продарсана, D-маннитола, йогексола или соединений йода.
  • История клинически значимой лекарственной чувствительности или аллергических реакций, таких как анафилаксия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: пероральный, жидкий раствор
Продарсан трижды в день, раствор для приема внутрь, 6-8 дней

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить и сравнить фармакокинетику D-маннитола после однократного внутривенного введения осмитрола с однократным и многократным пероральным введением продарсана у детей с синдромом Коккейна.
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость перорального приема Продарсана у пациентов с КС в течение периода от шести (6) до восьми (8) дней, включая повышение дозы для достижения целевой дозы.
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Следователи

  • Главный следователь: Edward Neilan, MD, Boston Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июня 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 июня 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

23 июня 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2011 г.

Последняя проверка

1 июня 2011 г.

Дополнительная информация

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться