Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние безафибрата на уровень жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA) при X-сцепленной адренолейкодистрофии (X-ALD) (BEZA)

9 августа 2011 г. обновлено: Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Влияние безафибрата на метаболизм жирных кислот с очень длинной цепью у мужчин с Х-сцепленной адренолейкодистрофией (X-ALD)

Х-сцепленная адренолейкодистрофия (Х-АЛД) представляет собой наследственное нарушение обмена веществ, характеризующееся накоплением в плазме и тканях очень длинноцепочечных жирных кислот (ОНЦЖК). Предположительно это накопление ответственно за повреждение тканей. Заболевание может вызвать тяжелую демиелинизацию центральной нервной системы, обычно приводящую к смерти в детстве или прогрессирующим нарушениям опорно-двигательного аппарата у взрослых, вызванным прогрессирующей миелопатией. Для последней категории пациентов в настоящее время не существует радикального лечения. Недавние исследования фибробластов человека и мышей выявили безафибрат как агент, который может снижать ЖКОДЦ у пациентов с X-ALD.

Цель исследования:

Испытание разработано как открытое пилотное исследование. Основная цель — выяснить, может ли безафибрат снижать ЖКОДЦ in vivo у пациентов с X-ALD. Если действительно есть биохимический эффект, будет начато большое последующее исследование с параметрами клинических исходов.

Дизайн исследования:

10 мужчин с X-ALD будут принимать безафибрат в течение 6 месяцев (в сочетании с диетой с низким содержанием жиров). В 6 разных временных точках участникам будет сделана венепункция для выявления возможных побочных эффектов и определения параметров биохимического исхода.

Исследуемая популяция:

Взрослые мужчины с Х-сцепленной адренолейкодистрофией.

Вмешательство (если применимо):

Безафибрат.

Первичные параметры исследования/результат исследования:

Первичными конечными параметрами являются уровни холестерина (общего, ЛПНП и ЛПВП) и уровни триглицеридов в плазме, уровни ЖКОДЦ в плазме, лейкоцитов и эритроцитов, а также С26:0-лизо-ФХ в пятнах крови.

Вторичные параметры исследования/результаты исследования (если применимо):

Вторичными параметрами исхода являются побочные эффекты (субъективные и аномалии в лаборатории безопасности).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • возраст 18 лет и старше
  • способный дать информированное согласие и способный посещать больницу для последующих посещений
  • отсутствие противопоказаний к применению безафибрата, т.е. заболевания почек и/или печени.
  • подтвержденный фенотип X-ALD, AMN (подтвержденный анализом ЖКОДЦ или анализом гена ABCD1)

Критерий исключения:

  • использование лекарств, снижающих уровень холестерина и/или триглицеридов (например, статины)
  • заболевание печени или повышение уровня КФК в сыворотке более чем в 3 раза по сравнению с исходным уровнем
  • лечение маслом Лоренцо в течение 8 недель, предшествующих испытанию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Безафибрат
Все пациенты в исследовании будут принимать безафибрат в дозе 400 мг один раз в день до 12-й недели, а затем будут принимать 800 мг онде в день до 24-й недели.
Лекарство: Безафибрат
С 0 по 12 неделю: 400 мг один раз в день по 1 таблетке. С 13 по 24 неделю: 400 мг один раз в день по 2 таблетки.
Другие имена:
  • Безалип ретард.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Жирные кислоты с очень длинной цепью (VLCFA; C22:0, C24:0 и C26:0) в плазме, лимфоцитах и ​​эритроцитах.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Побочные эффекты
Временное ограничение: В 4, 8, 12, 16, 20 и 24 недели.
В 4, 8, 12, 16, 20 и 24 недели.
Холестерин (общий, ЛПВП и ЛПНП-холестерин) в плазме.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Соавторы

The Stop ALD Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Bwee Tien Poll - The, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июля 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 июля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

10 августа 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 августа 2011 г.

Последняя проверка

1 июля 2010 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MEC 09/278

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться