Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​bezafibrat på niveauet af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA) i X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD) (BEZA)

9. august 2011 opdateret af: Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Effekt af bezafibrat på meget langkædet fedtsyremetabolisme hos mænd med X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD)

X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD) er en arvelig metabolisk lidelse karakteriseret ved akkumulering af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA) i plasma og væv. Formentlig er denne ophobning ansvarlig for vævsskade. Sygdommen kan forårsage alvorlig demyelinisering af centralnervesystemet, som sædvanligvis forårsager død i barndommen eller progressive ambulatoriske problemer hos voksne forårsaget af en progressiv myelopati. For sidstnævnte kategori af patienter er der i øjeblikket ingen helbredende behandling tilgængelig. Nylige undersøgelser i humane fibroblaster og mus identificerede bezafibrat som et middel, der kan reducere VLCFA hos patienter med X-ALD.

Formålet med undersøgelsen:

Forsøget er designet som et åbent pilotstudie. Hovedmålet er at undersøge, om bezafibrat kan reducere VLCFA in vivo hos patienter med X-ALD. Hvis der virkelig er en biokemisk effekt, vil der blive igangsat et stort opfølgningsstudie med kliniske udfaldsparametre.

Studere design:

10 mænd med X-ALD vil bruge bezafibrat i en periode på 6 måneder (i kombination med en fedtfattig diæt). På 6 forskellige tidspunkter vil deltagerne gennemgå en venepunktur for at påvise mulige bivirkninger og for at bestemme de biokemiske udfaldsparametre.

Undersøgelsespopulation:

Voksne mænd med X-bundet adrenoleukodystrofi.

Intervention (hvis relevant):

Bezafibrate.

Primære undersøgelsesparametre/resultat af undersøgelsen:

De primære udfaldsparametre er kolesterolniveauer (total-, LDL og HDL) og niveauer af triglycerider i plasma, VLCFA-niveauer i plasma, leukocytter og erytrocytter og også C26:0-lyso-PC i blodpletter.

Sekundære undersøgelsesparametre/resultat af undersøgelsen (hvis relevant):

Sekundære udfaldsparametre er bivirkninger (subjektive og abnormiteter i sikkerhedslaboratoriet).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
    • NH
      • Amsterdam, NH, Holland, 1100 DD
        • Academisch Medisch Centrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • en alder på 18 år eller ældre
  • i stand til at give informeret samtykke og i stand til at besøge hospitalet til opfølgende besøg
  • ingen kontraindikationer for brug af bezafibrat, f.eks. nyre- og/eller leversygdom.
  • bekræftet X-ALD, AMN-fænotype (bekræftet ved VLCFA-analyse eller analyse af ABCD1-genet)

Ekskluderingskriterier:

  • brug af medicin, der sænker kolesterol og/eller triglycerider (f. statiner)
  • leversygdom eller en stigning i serum-CK på mere end 3 gange baseline-niveauet
  • behandling med Lorenzos olie i de 8 uger forud for forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Bezafibrate
Alle patienter i forsøget vil bruge bezafibrat 400 mg én gang dagligt indtil uge 12 og efterfølgende bruge 800 mg én gang dagligt indtil uge 24.
Medicin: Bezafibrate
Uge 0 til 12: 400 mg én gang dagligt 1 tablet. Uge 13 til 24: 400 mg én gang dagligt 2 tabletter.
Andre navne:
  • Bezalip retard.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Meget langkædede fedtsyrer (VLCFA; C22:0, C24:0 og C26:0) i plasma, lymfocytter og erytrocytter.
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger
Tidsramme: Ved 4, 8, 12, 16, 20 og 24 uger.
Ved 4, 8, 12, 16, 20 og 24 uger.
Kolesterol (total-, HDL- og LDL-kolesterol) i plasma.
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Samarbejdspartnere

The Stop ALD Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bwee Tien Poll - The, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juli 2010

Først opslået (Skøn)

19. juli 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. august 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. august 2011

Sidst verificeret

1. juli 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MEC 09/278

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bezafibrate

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner