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Die Wirkung von Bezafibrat auf den Gehalt an sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) bei X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD) (BEZA)

9. August 2011 aktualisiert von: Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Wirkung von Bezafibrat auf den Stoffwechsel sehr langkettiger Fettsäuren bei Männern mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ist eine erbliche Stoffwechselstörung, die durch die Akkumulation von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) in Plasma und Gewebe gekennzeichnet ist. Vermutlich ist diese Ansammlung für Gewebeschäden verantwortlich. Die Krankheit kann eine schwere Demyelinisierung des Zentralnervensystems verursachen, die in der Regel zum Tod in der Kindheit oder zu fortschreitenden Gehproblemen bei Erwachsenen führt, die durch eine fortschreitende Myelopathie verursacht werden. Für die letztgenannte Patientengruppe steht derzeit keine kurative Behandlung zur Verfügung. Jüngste Untersuchungen an menschlichen Fibroblasten und Mäusen identifizierten Bezafibrat als einen Wirkstoff, der VLCFA bei Patienten mit X-ALD reduzieren könnte.

Ziel der Studie:

Die Studie ist als offene Pilotstudie konzipiert. Das Hauptziel ist zu untersuchen, ob Bezafibrat VLCFA in vivo bei Patienten mit X-ALD reduzieren kann. Wenn es tatsächlich einen biochemischen Effekt gibt, wird eine große Folgestudie mit klinischen Ergebnisparametern initiiert.

Studiendesign:

10 Männer mit X-ALD werden Bezafibrat über einen Zeitraum von 6 Monaten anwenden (in Kombination mit einer fettarmen Diät). An 6 verschiedenen Zeitpunkten werden die Teilnehmer einer Venenpunktion unterzogen, um mögliche Nebenwirkungen zu erkennen und die biochemischen Ergebnisparameter zu bestimmen.

Studienpopulation:

Erwachsene Männer mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie.

Intervention (falls zutreffend):

Bezafibrat.

Primäre Studienparameter/Ergebnis der Studie:

Die primären Zielparameter sind Cholesterinspiegel (Gesamt-, LDL und HDL) und Triglyceridspiegel im Plasma, VLCFA-Spiegel im Plasma, Leukozyten und Erythrozyten sowie C26:0-Lyso-PC in Blutflecken.

Sekundäre Studienparameter/Ergebnis der Studie (falls zutreffend):

Sekundäre Ergebnisparameter sind Nebenwirkungen (subjektiv und Auffälligkeiten im Sicherheitslabor).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • NH
      • Amsterdam, NH, Niederlande, 1100 DD
        • Academisch Medisch Centrum

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ein Alter von 18 Jahren oder älter
  • in der Lage sein, eine Einverständniserklärung abzugeben und das Krankenhaus für Nachsorgeuntersuchungen aufzusuchen
  • keine Kontraindikationen für die Anwendung von Bezafibrat, z. Nieren- und/oder Lebererkrankung.
  • bestätigter X-ALD, AMN-Phänotyp (bestätigt durch VLCFA-Analyse oder Analyse des ABCD1-Gens)

Ausschlusskriterien:

  • Einnahme von Medikamenten, die Cholesterin und/oder Triglyceride senken (z. Statine)
  • Lebererkrankung oder Anstieg der Serum-CK um mehr als das Dreifache des Ausgangswerts
  • Behandlung mit Lorenzos Öl in den 8 Wochen vor der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bezafibrat
Alle Patienten in der Studie erhalten bis Woche 12 einmal täglich 400 mg Bezafibrat und anschließend bis Woche 24 täglich 800 mg Bezafibrat.
Arzneimittel: Bezafibrat
Woche 0 bis 12: 400 mg einmal täglich 1 Tablette. Woche 13 bis 24: 400 mg einmal täglich 2 Tabletten.
Andere Namen:
  • Bezalip retard.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sehr langkettige Fettsäuren (VLCFA; C22:0, C24:0 und C26:0) in Plasma, Lymphozyten und Erythrozyten.
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Wochen.
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Wochen.
Cholesterin (Gesamt-, HDL- und LDL-Cholesterin) im Plasma.
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Mitarbeiter

The Stop ALD Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Bwee Tien Poll - The, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juli 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Juli 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. August 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2011

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MEC 09/278

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