A bezafibrát hatása a nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA) szintjére X-kapcsolt adrenoleukodystrophiában (X-ALD) (BEZA)
A bezafibrát hatása a nagyon hosszú láncú zsírsav-anyagcserére X-hez kapcsolódó adrenoleukodystrophiában (X-ALD) szenvedő férfiaknál
Az X-kapcsolt adrenoleukodystrophia (X-ALD) egy öröklött anyagcsere-rendellenesség, amelyet a nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA) felhalmozódása jellemez a plazmában és a szövetekben. Feltehetően ez a felhalmozódás a felelős a szövetkárosodásért. A betegség a központi idegrendszer súlyos demyelinisatióját okozhatja, amely rendszerint gyermekkorban halált okoz, vagy progresszív myelopathia okozta progresszív ambuláns problémákat felnőtteknél. Az utóbbi betegcsoport számára jelenleg nem áll rendelkezésre gyógyító kezelés. A közelmúltban humán fibroblasztokon és egereken végzett vizsgálatok a bezafibrátot olyan szerként azonosították, amely csökkentheti a VLCFA-t X-ALD-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány célja:
A kísérletet nyílt elrendezésű kísérleti tanulmánynak tervezték. A fő cél annak vizsgálata, hogy a bezafibrát csökkentheti-e a VLCFA-t in vivo X-ALD-ben szenvedő betegeknél. Ha valóban van biokémiai hatás, akkor nagy nyomon követési vizsgálat indul a klinikai kimenetel paramétereivel.
Dizájnt tanulni:
10 X-ALD-ben szenvedő férfi fog bezafibrátot használni 6 hónapig (zsírszegény diétával kombinálva). A résztvevők 6 különböző időpontban vénapunkción esnek át a lehetséges mellékhatások kimutatása és a biokémiai kimeneti paraméterek meghatározása érdekében.
Vizsgálati populáció:
Felnőtt férfiak X-hez kötött adrenoleukodystrophiában.
Beavatkozás (ha van):
Bezafibrát.
Elsődleges vizsgálati paraméterek/a vizsgálat eredménye:
Az elsődleges kimeneti paraméterek a koleszterinszint (teljes-, LDL és HDL) és a trigliceridek szintje a plazmában, a VLCFA-szint a plazmában, a leukociták és az eritrociták, valamint a C26:0-lizo-PC a vérfoltokban.
Másodlagos vizsgálati paraméterek/a vizsgálat eredménye (adott esetben):
A másodlagos kimeneti paraméterek mellékhatások (szubjektív és rendellenességek a biztonsági laboratóriumban).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
NH
-
Amsterdam, NH, Hollandia, 1100 DD
- Academisch Medisch Centrum
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb
- képes tájékozott beleegyezést adni, és képes a kórházba utóellenőrzés céljából ellátogatni
- nincs ellenjavallat a bezafibrát használatához, pl. vese- és/vagy májbetegség.
- megerősített X-ALD, AMN fenotípus (a VLCFA elemzés vagy az ABCD1 gén elemzése igazolja)
Kizárási kritériumok:
- koleszterin- és/vagy trigliceridszintet csökkentő gyógyszerek alkalmazása (pl. sztatinok)
- májbetegség vagy és a szérum CK-szintjének a kiindulási szint több mint háromszorosára emelkedése
- Lorenzo olajjal végzett kezelés a vizsgálatot megelőző 8 hétben
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Bezafibrát
A vizsgálatban részt vevő összes beteg naponta egyszer 400 mg bezafibrátot fog alkalmazni a 12. hétig, majd ezt követően a 24. hétig napi 800 mg-ot.
|
0-12. hét: 400 mg naponta egyszer 1 tabletta.
13-24 hét: 400 mg naponta egyszer 2 tabletta.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nagyon hosszú szénláncú zsírsavak (VLCFA; C22:0, C24:0 és C26:0) a plazmában, a limfocitákban és az eritrocitákban.
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Mellékhatások
Időkeret: 4, 8, 12, 16, 20 és 24 héten.
|
4, 8, 12, 16, 20 és 24 héten.
|
|
Koleszterin (összes-, HDL- és LDL-koleszterin) a plazmában.
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bwee Tien Poll - The, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Demielinizáló betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Endokrin rendszer betegségei
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Leukoencephalopathiák
- Mellékvese betegségei
- Örökletes központi idegrendszeri demyelinizáló betegségek
- Peroxiszómális rendellenességek
- Mellékvese-elégtelenség
- Adrenoleukodystrophia
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Antimetabolitok
- Hipolipidemiás szerek
- Lipidszabályozó szerek
- Bezafibrát
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MEC 09/278
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .