Переносимость и безопасность IGI, 10% с rHuPH20 при ПИДД

Критерии включения:

• Субъект должен иметь задокументированный диагноз формы первичного гуморального иммунодефицита, связанный с дефектом образования антител и требующий замены гаммаглобулина, как это определено в соответствии с Научным комитетом IUIS 2009 и диагностическими критериями в соответствии с Conley et al. Диагноз должен быть проверен медицинским директором до регистрации.
• Субъекту 2 года или больше на момент скрининга.
• Письменное информированное согласие должно быть получено либо от субъекта, либо от законного представителя субъекта до проведения любых процедур, связанных с исследованием, и введения исследуемого продукта.

• Субъект получает постоянную дозу иммуноглобулина G (IgG) с продуктом, не произведенным компанией Baxter (Гаммунекс, вводимый внутривенно, Хизентра или Привиген), вводимым в соответствии с соответствующей информацией о продукте, в течение как минимум 3 месяцев до скрининга. . Средняя минимальная доза до начала исследования в течение этого интервала была эквивалентна 300 мг/кг массы тела/4 недели, а максимальная доза эквивалентна 600 мг/кг массы тела/4 недели при следующей частоте дозирования:

  • Для внутривенного лечения до исследования: со средними интервалами в 3 или 4 недели (+/- 3 дня) или
  • Для подкожного лечения до исследования: со средними интервалами приблизительно 1 или 2 недели (+/- 2 дня).
• Субъект имеет минимальный уровень IgG в сыворотке > 5 г/л при скрининге.
• У субъекта не было серьезных бактериальных инфекций в течение 3 месяцев до скрининга.
• Если женщина детородного возраста, субъект предъявляет отрицательный результат теста на беременность и соглашается применять адекватные меры контроля над рождаемостью на время исследования.
• Субъект желает и может соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

• Субъект имеет известную историю или положительный результат скрининга на один или несколько из следующих признаков: поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), полимеразная цепная реакция (ПЦР) на вирус гепатита С (ВГС), ПЦР на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) Тип 1/2.

• Аномальные лабораторные показатели при скрининге, соответствующие любому из следующих критериев (аномальные тесты могут быть повторены один раз, чтобы определить, являются ли они стойкими):

  • Стойкая аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 2,5 раза превышает верхний предел нормы для испытательной лаборатории
  • Стойкая тяжелая нейтропения (определяемая как абсолютное количество нейтрофилов [ANC] <= 500/мм3).
• У субъекта значение клиренса креатинина (CLcr) составляет <60% от нормы для возраста и пола, либо измеренное, либо рассчитанное в соответствии с гендерной формулой, приведенной в протоколе исследования.
• Субъект был диагностирован или имеет злокачественное новообразование (кроме адекватно пролеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи или рака in situ шейки матки), если период без признаков заболевания до скрининга не превышает 5 лет.
• Субъект получает антикоагулянтную терапию или имеет в анамнезе тромботические эпизоды (включая тромбоз глубоких вен, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения, легочную эмболию) в течение 12 месяцев до скрининга или тромбофилию в анамнезе.
• У субъекта аномальная потеря белка (энтеропатия с потерей белка, нефротический синдром).
• У субъекта анемия, которая исключает кровопускание для лабораторных исследований в соответствии со стандартной практикой на месте.
• Субъект имеет в анамнезе гиперчувствительность или стойкие реакции (крапивница, затрудненное дыхание, тяжелая гипотензия или анафилаксия) после внутривенного введения иммуноглобулина, подкожного введения иммуноглобулина и/или иммуноглобулина сыворотки (ISG).
• У субъекта дефицит иммуноглобулина А (IgA) (IgA менее 0,07 г/л) и известные антитела к IgA.
• Субъект имеет известную аллергию на гиалуронидазу.
• Субъект получает профилактические (профилактические) системные антибактериальные антибиотики в дозах, достаточных для лечения или предотвращения бактериальных инфекций, и не может прекратить прием этих антибиотиков во время скрининга.
• Субъект имеет активную инфекцию и получает антибиотикотерапию для лечения инфекции во время скрининга.
• Субъект страдает нарушением свертываемости крови или количество тромбоцитов менее 20 000/мкл, или который, по мнению исследователя, подвержен значительному риску повышенного кровотечения или кровоподтеков в результате подкожной терапии.
• У субъекта общий белок > 9 г/дл, или миелома, или макроглобулинемия (IgM), или парапротеинемия.

• Женщины детородного возраста, отвечающие любому из следующих критериев:

  • У субъекта положительный тест на беременность
  • Субъект кормит грудью
  • Субъект намеревается начать кормление грудью в ходе исследования
  • Субъект не соглашается применять адекватные меры контроля над рождаемостью (например, внутриматочная спираль, диафрагма или презерватив [для партнера-мужчины] со спермицидным гелем или пеной, или противозачаточные таблетки/пластыри) на протяжении всего исследования.
• Субъект участвовал в другом клиническом исследовании и подвергался воздействию исследуемого продукта (IP) или устройства в течение 30 дней до включения в исследование (исключение: лечение иммуноглобулином перед исследованием).
• Субъект должен участвовать в другом клиническом исследовании (не Baxter) с использованием IP или устройства в ходе исследования.
• Субъект страдает тяжелым дерматитом, который не позволяет подобрать подходящие места для безопасного введения продукта.