Az IGI tolerálhatósága és biztonságossága, 10% rHuPH20-nal a PIDD-ben

Bevételi kritériumok:

• Az alanynak dokumentált diagnózissal kell rendelkeznie az elsődleges humorális immunhiány egyik formájáról, amely az antitestképződés hibájával jár, és gammaglobulinpótlást igényel, az IUIS Tudományos Bizottság 2009. évi meghatározása szerint, valamint Conley és munkatársai diagnosztikai kritériumai szerint. A diagnózist a beiratkozás előtt az orvos igazgatónak felül kell vizsgálnia.
• Az alany 2 éves vagy idősebb a szűrés időpontjában.
• A vizsgálattal kapcsolatos bármely eljárás és a vizsgálati termék adminisztrációja előtt írásbeli beleegyezést kell beszerezni az alanytól vagy az alany törvényesen felhatalmazott képviselőjétől.

• Az alany konzisztens dózisú immunglobulin G-t (IgG) kapott egy nem Baxter termékkel (IV. IV. Gammunex, Hizentra vagy Privigen), a megfelelő terméktájékoztatónak megfelelően, legalább 3 hónapig a szűrést megelőzően. . A vizsgálat előtti átlagos minimális dózis 300 mg/ttkg/4 hét, a maximális dózis pedig 600 mg/ttkg/4 hét volt az alábbi adagolási gyakoriság mellett:

  • A vizsgálatot megelőző IV kezelés esetén: átlagosan 3 vagy 4 hetes időközönként (+/- 3 nap) ill.
  • A vizsgálat előtti SC kezelés esetén: átlagosan körülbelül 1 vagy 2 hetes időközönként (+/- 2 nap).
• Az alany szérum minimumszintje > 5 g/l a szűréskor.
• Az alanynak nem volt súlyos bakteriális fertőzése a szűrést megelőző 3 hónapban.
• Ha fogamzóképes nő, az alany negatív terhességi tesztet mutat, és beleegyezik, hogy megfelelő fogamzásgátlási intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt.
• Az alany hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.

Kizárási kritériumok:

• Az alany anamnézisében ismert, vagy a szűrés eredménye pozitív az alábbiak közül egy vagy többre: hepatitis B felületi antigén (HBsAg), polimeráz láncreakció (PCR) hepatitis C vírusra (HCV), PCR humán immundeficiencia vírusra (HIV) Típus 1/2.

• Rendellenes laboratóriumi értékek a szűréskor, amelyek megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének (a kóros tesztek egyszer megismételhetők, hogy megállapítsák, tartósak-e):

  • A perzisztens alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-amino-transzferáz (AST) > 2,5-szerese a vizsgálólaboratóriumi normálérték felső határának
  • Tartós súlyos neutropenia (abszolút neutrofilszám [ANC] <= 500/mm3).
• Az alany kreatinin-clearance-értéke (CLcr) a normál életkor és nem 60%-a alatt van mérve vagy a vizsgálati protokollban megadott nem-specifikus képlet alapján számítva.
• Az alanyban rosszindulatú daganatot diagnosztizáltak, vagy rosszindulatú daganatot (a megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómától vagy in situ méhnyakráktól eltérő), kivéve, ha a szűrést megelőző betegségmentes időszak meghaladja az 5 évet
• Az alany véralvadásgátló kezelésben részesül, vagy kórtörténetében trombotikus epizódok (beleértve a mélyvénás trombózist, szívinfarktust, cerebrovaszkuláris balesetet, tüdőembóliát) szerepeltek a szűrést megelőző 12 hónapon belül, vagy a kórelőzményében thrombophilia szerepel.
• Az alany kóros fehérjeveszteséget szenved (fehérjevesztéses enteropátia, nefrotikus szindróma).
• Az alanynak vérszegénysége van, amely kizárná a flebotómiát a laboratóriumi vizsgálatok során, a helyszínen szokásos gyakorlat szerint.
• Az alany kórtörténetében túlérzékenységi vagy tartós reakciók (urticaria, légzési nehézség, súlyos hipotenzió vagy anafilaxia) szerepelnek IV immunglobulin, SC immunglobulin és/vagy immunszérum globulin (ISG) infúziót követően.
• Az alany immunglobulin A (IgA) hiánya (IgA kevesebb, mint 0,07 g/l), és ismert anti-IgA antitestjei vannak.
• Az alany ismert allergiás a hialuronidázra.
• Az alany megelőző (profilaktikus) szisztémás antibakteriális antibiotikumokat szed olyan dózisban, amely elegendő a bakteriális fertőzések kezelésére vagy megelőzésére, és nem tudja leállítani ezeket az antibiotikumokat a szűrés időpontjában.
• Az alany aktív fertőzésben szenved, és a szűrés idején a fertőzés kezelésére antibiotikum-terápiát kap.
• Az alanynak vérzési rendellenessége van, vagy thrombocytaszáma 20 000/μl-nél kisebb, vagy akinél a vizsgáló véleménye szerint jelentős a fokozott vérzés vagy zúzódás kockázata az SC terápia következtében.
• Az alany összfehérje > 9 g/dl vagy myeloma, makroglobulinémia (IgM) vagy paraproteinémia.

• Fogamzóképes nők, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

  • Az alany pozitív terhességi tesztet mutat
  • A téma a szoptatás
  • Az alany a vizsgálat ideje alatt kívánja elkezdeni az ápolást
  • Az alany nem járul hozzá a megfelelő születésszabályozási intézkedések alkalmazásához (pl. méhen belüli eszköz, rekeszizom vagy óvszer [férfi partner számára] spermicid zselével vagy habbal, vagy fogamzásgátló tablettákkal/tapaszokkal) a vizsgálat teljes időtartama alatt.
• Az alany egy másik klinikai vizsgálatban vett részt, és a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül vizsgálati termékkel (IP) vagy eszközzel volt kitéve (kivétel: immunglobulin elővizsgálat).
• Az alany a tervek szerint egy másik (nem Baxter) klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy eszközt tartalmaz a vizsgálat során.
• Az alany súlyos dermatitisben szenved, amely kizárja a megfelelő helyeket a termék biztonságos beadásához.