Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) при 17р-хроническом лимфолейкозе (ХЛЛ) (17p-CLL)

14 августа 2019 г. обновлено: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Аллогенная ТГСК при 17p-ХЛЛ в первой или второй частичной или полной ремиссии при трансплантации: неинтервенционное проспективное исследование.

Хронический лимфоцитарный лейкоз (ХЛЛ) с мутацией 17p/p53 является орфанным заболеванием, на долю которого приходится примерно 5% впервые диагностированных случаев ХЛЛ. Эта подгруппа пациентов имеет очень плохой результат после химиоиммунотерапии. Аллогенная HCT может изменить неблагоприятный прогноз. В ретроспективном EBMT-анализе 44 пациентов с распространенным 17р-ХЛЛ 2-летняя выживаемость без прогрессирования составила 45% (95% ДИ, 30–60%) после аллогенной ТГСК (аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при хроническом лимфоцитарном лейкозе с Делеция 17p: ретроспективный анализ Европейской группы по трансплантации крови и костного мозга. J Clin Oncol, 2008, 26, 5094-5100).

Ссылаясь на эти благоприятные результаты и небольшие дополнительные серии, многие исследовательские группы ХЛЛ считают, что пациенты с 17p-ХЛЛ, нуждающиеся в терапии, имеют показания для аллогенной трансплантации. Несколько групп исследования ХЛЛ рекомендуют аллогенную HCT при 17p-ХЛЛ как часть лечения первой или второй линии.

Цель состоит в том, чтобы собрать дополнительные доказательства аллогенной HCT при 17p-/p53-мутированном ХЛЛ в первой или второй ремиссии с помощью неинтервенционного проспективного исследования. Пациенты должны быть зарегистрированы до HCT в Лейденском офисе, чтобы исключить систематическую ошибку в отчетности после трансплантации.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Задача:

Цель состоит в том, чтобы определить ранний ВБП после аллогенной ТГСК в первой или второй ремиссии 17p-/p53-мутированного ХЛЛ в рамках эпидемиологического исследования.

Методы:

Ни решение об аллогенной трансплантации, ни конкретные рекомендации по лечению пациентов с ХЛЛ с мутацией 17p/p53 не являются частью исследования. Вместо этого протокол исследования ссылается на рекомендации по EBMT. Показания к аллогенной трансплантации стволовых клеток при хроническом лимфоцитарном лейкозе: консенсус по трансплантации EBMT. Лейкемия 21, 2007, 12-17). Будут собраны минимальные основные данные (MED) A и B, определенные EBMT (www.ebmt.org).

В качестве первичной конечной точки была выбрана выживаемость без прогрессирования (ВБП) через 1 год после ТГСК. Смерть, клинический рецидив или прогрессирование, но не иммунные манипуляции (снижение иммуносупрессии, DLI, ритуксимаб) считаются неэффективностью лечения ВБП. Пациенты без информации о последующем наблюдении в течение одного года будут рассматриваться как пациенты с неудачным лечением. Показатель ВБП через 1 год будет рассчитываться путем деления числа пациентов без неэффективности лечения на количество пациентов, которые соответствовали всем критериям отбора.

Для расчета размера выборки был выбран фиксированный план выборки. Нулевая гипотеза состоит в том, что вероятность успеха для PFS равна или меньше 50%. Ссылаясь на ретроспективное исследование EBMT, ожидается, что ВБП через год после аллогенной ТГСК составит 70%. Согласно Fleming-A'Hern (1982), нулевая гипотеза может быть отвергнута с вероятностью 80% и альфа-ошибкой 5%, если как минимум 24 из 37 информативных пациентов не испытали неэффективности лечения в течение первого года после аллогенной HCT (Мачин и др., Таблицы размеров выборки для клинических исследований, Wiley-Blackwell, 3-е издание, 2009 г.). С учетом 10% отсева из-за нарушения критериев включения целевое количество пациентов, подлежащих включению, было установлено на уровне 41 пациента.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

41

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 69 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

подходящие пациенты из центров EBMT

Описание

Критерии включения:

  • 17p-/p53-мутированный ХЛЛ с помощью FISH или секвенирования, подтвержденный обзором опытной лаборатории
  • первая или вторая частичная ремиссия или полная ремиссия при HCT в соответствии с обновленными критериями NCI (Hallek 2008)
  • Диагностика МОБ в рамках местного стандартного наблюдения
  • аллогенная HCT от совместимого родственного или неродственного донора с не более чем одним несовпадением, относящимся к HLA-A, -B, -C и DRB1

Критерий исключения:

  • Истощение Т-клеток ex vivo
  • Истощение Т-клеток in vivo с помощью алемтузумаба

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Показатель выживаемости без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: Через 1 год после ТГСК
Через 1 год после ТГСК

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота полных ремиссий с отрицательным результатом МОБ
Временное ограничение: Через 1 год после ТГСК
Через 1 год после ТГСК
Общая выживаемость, кумулятивная частота рецидивов и безрецидивная смертность
Временное ограничение: Через 1 год после ТГСК
Через 1 год после ТГСК

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Соавторы

European Research Initiative on CLL

Следователи

  • Учебный стул: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Главный следователь: Johannes Schetelig, MD, Medizinische Klinik und Poliklinik I, University Hospital Dresden, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 декабря 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 августа 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 августа 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 августа 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2019 г.

Последняя проверка

1 августа 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

  • EBMT-42204420

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться