17p-만성 림프구성 백혈병(CLL)에서 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) (17p-CLL)

목적:

목표는 역학 연구 내에서 17p-/p53-돌연변이 CLL의 1차 또는 2차 관해에서 동종이계 HCT 후 초기 PFS를 결정하는 것입니다.

행동 양식:

동종 이식에 대한 결정이나 17p-/p53-돌연변이 CLL 환자에 대한 특정 치료 권장 사항은 연구의 일부가 아닙니다. 대신 연구 프로토콜은 EBMT 지침을 참조합니다. 만성 림프 구성 백혈병에서 동종 줄기 세포 이식에 대한 적응증: EBMT 이식 합의. 백혈병 21, 2007, 12-17). EBMT에서 정의한 최소 필수 데이터(MED) A 및 B가 수집됩니다(www.ebmt.org).

조혈모세포이식 후 1년째 무진행 생존율(PFS)이 1차 종료점으로 선정되었습니다. 사망, 임상적 재발 또는 진행이지만 면역 조작(면역억제의 테이퍼, DLI, 리툭시맙)은 PFS의 치료 실패로 간주됩니다. 1년 추적에 대한 정보가 없는 환자는 치료 실패를 경험한 것으로 간주됩니다. 1년째 무진행생존(PFS) 비율은 치료 실패가 없는 환자 수를 모든 선택 기준을 충족한 환자 수로 나누어 계산한다.

샘플 크기 계산을 위해 고정 샘플 디자인을 선택했습니다. 귀무 가설은 PFS의 성공률이 50% 이하라는 것입니다. 후향적 EBMT 조사를 참조하면, 동종이계 HCT 후 1년의 무진행생존(PFS)은 70%가 될 것으로 예상됩니다. Fleming-A'Hern(1982)에 따르면, 37명의 유익한 환자 중 최소 24명이 동종 이식 후 첫 해 동안 치료 실패를 경험하지 않았다면 귀무가설은 80%의 검정력과 5%의 알파 오류로 기각될 수 있습니다. HCT(Machin et al, 임상 연구를 위한 표본 크기 표, Wiley-Blackwell, 3판, 2009). 포함 기준 위반으로 인한 10% 탈락률을 고려하여 포함할 환자의 목표 수는 41명의 환자로 설정되었습니다.