17p-慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 的同种异体造血干细胞移植 (HSCT) (17p-CLL)

客观的：

目的是在流行病学研究中确定 17p-/p53-突变 CLL 的第一次或第二次缓解后异基因 HCT 后的早期 PFS。

方法：

无论是同种异体移植的决定，还是对 17p-/p53-突变 CLL 患者的具体治疗建议，都不是该研究的一部分。 相反，研究方案参考了 EBMT 指南。 慢性淋巴细胞白血病同种异体干细胞移植的指征：EBMT 移植共识。 白血病 21, 2007, 12-17)。 将收集由 EBMT 定义的最小基本数据 (MED) A 和 B (www.ebmt.org)。

选择 HSCT 后 1 年的无进展生存率 (PFS) 作为主要终点。 死亡、临床复发或进展而非免疫操作（免疫抑制逐渐减量、DLI、利妥昔单抗）被视为 PFS 治疗失败。 没有一年随访信息的患者将被视为治疗失败。 1 年时的 PFS 率将通过将没有治疗失败的患者数量除以满足所有选择标准的患者数量来计算。

为了计算样本量，选择了固定样本设计。 零假设是 PFS 的成功率等于或小于 50%。 参考回顾性 EBMT 调查，异基因 HCT 后一年的 PFS 预计为 70%。 根据 Fleming-A'Hern (1982)，如果 37 名提供信息的患者中至少有 24 名在接受同种异体治疗后的第一年内没有经历治疗失败，则零假设可以 80% 的功效和 5% 的 alpha 误差被拒绝HCT（Machin 等人，临床研究样本量表，Wiley-Blackwell，第 3 版，2009 年）。 考虑到因违反纳入标准而导致 10% 的退出率，将纳入的目标患者数设定为 41 名患者。