Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w 17p-przewlekłej białaczce limfocytowej (PBL) (17p-CLL)

14 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Allogeniczny HSCT w 17p-CLL w pierwszej lub drugiej częściowej lub całkowitej remisji po przeszczepie: nieinterwencyjne badanie prospektywne.

Przewlekła białaczka limfocytowa (CLL) z mutacją 17p-/p53 jest chorobą sierocą, stanowiącą około 5% nowo zdiagnozowanej CLL. Ta podgrupa chorych ma bardzo złe rokowanie po chemioimmunoterapii. Allogeniczne HCT może zmienić złe rokowanie. W retrospektywnej analizie EBMT przeprowadzonej na 44 pacjentach z zaawansowaną 17p-CLL 2-letnie przeżycie wolne od progresji wyniosło 45% (95% CI, 30% do 60%) po allogenicznym HCT (allogeniczny hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych z powodu przewlekłej białaczki limfocytowej z Delecja 17p: retrospektywna analiza Europejskiej Grupy Transplantacji Krwi i Szpiku. J Clin Oncol, 2008, 26, 5094-5100).

Odnosząc się do tych korzystnych wyników i małych dodatkowych serii, wiele grup badawczych uważa, że ​​pacjenci z 17p-CLL wymagający leczenia mają wskazanie do przeszczepu allogenicznego. Kilka grup badawczych CLL zaleca allogeniczną HCT w 17p-CLL jako część leczenia pierwszego lub drugiego rzutu.

Celem jest zebranie dodatkowych dowodów na allogeniczny HCT w CLL z mutacją 17p-/p53 w pierwszej lub drugiej remisji poprzez nieinterwencyjne badanie prospektywne. Pacjenci są rejestrowani przed HCT w Leiden Office, aby wykluczyć stronniczość zgłaszania po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Cel:

Celem jest określenie wczesnego PFS po allogenicznym HCT w pierwszej lub drugiej remisji CLL z mutacją 17p-/p53 w ramach badania epidemiologicznego.

Metody:

Ani decyzja o przeszczepie allogenicznym, ani konkretne zalecenia dotyczące leczenia pacjentów z PBL z mutacją 17p-/p53 nie są częścią badania. Zamiast tego protokół badania odwołuje się do wytycznych EBMT. Wskazania do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych w przewlekłej białaczce limfocytowej: konsensus przeszczepu EBMT. Białaczka 21, 2007, 12-17). Zostaną zebrane minimalne niezbędne dane (MED) A i B, określone przez EBMT (www.ebmt.org).

Jako pierwszorzędowy punkt końcowy wybrano wskaźnik przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) po 1 roku od HSCT. Śmierć, nawrót kliniczny lub progresja, ale nie manipulacje immunologiczne (zmniejszenie immunosupresji, DLI, rytuksymab) są uważane za niepowodzenie leczenia PFS. Pacjenci bez informacji o rocznej obserwacji zostaną uznani za pacjentów, u których leczenie zakończyło się niepowodzeniem. Odsetek PFS po 1 roku zostanie obliczony poprzez podzielenie liczby pacjentów bez niepowodzenia leczenia przez liczbę pacjentów, którzy spełnili wszystkie kryteria selekcji.

Do obliczenia wielkości próby wybrano stały układ próby. Hipoteza zerowa zakłada, że ​​wskaźnik powodzenia PFS jest równy lub mniejszy niż 50%. Odnosząc się do retrospektywnego badania EBMT, oczekuje się, że PFS rok po allogenicznym HCT wyniesie 70%. Według Fleming-A'Hern (1982) hipotezę zerową można odrzucić z mocą 80% i błędem alfa równym 5%, jeśli przynajmniej 24 z 37 pacjentów informacyjnych nie doświadczyło niepowodzenia leczenia w ciągu pierwszego roku po allogenicznym HCT (Machin i in., Tabele wielkości próbek do badań klinicznych, Wiley-Blackwell, wydanie 3, 2009). Biorąc pod uwagę 10% wskaźnik rezygnacji z badania z powodu naruszenia kryteriów włączenia, docelową liczbę pacjentów, którzy mieli zostać włączeni, ustalono na 41 pacjentów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rigshospitalitet
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • University Central Hospital
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia
        • University Hospital
  • Izrael
      • Tel-Hashomer, Izrael
        • Chaim Sheba Medical Centre
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy
        • Universitaetsklinikum
      • Hamburg, Niemcy
        • University Hospital Eppendorf
      • Heidelberg, Niemcy
        • University of Heidelberg
      • Ulm, Niemcy
        • Klinik fuer Innere Medzin III
  • Szwecja
      • Lund, Szwecja
        • University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • City Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 69 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

kwalifikujących się pacjentów z ośrodków EBMT

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • PBL z mutacją 17p-/p53 metodą FISH lub sekwencjonowania, potwierdzona przeglądem przeprowadzonym przez doświadczone laboratorium
  • pierwsza lub druga częściowa remisja lub całkowita remisja w HCT zgodnie z zaktualizowanymi kryteriami NCI (Hallek 2008)
  • Diagnostyka MRD w ramach lokalnej kontroli standardowej
  • allogeniczny HCT od dopasowanego spokrewnionego lub niespokrewnionego dawcy z maksymalnie jednym niezgodnością w odniesieniu do HLA-A, -B, -C i DRB1

Kryteria wyłączenia:

  • wyczerpanie komórek T ex vivo
  • deplecja komórek T in vivo za pomocą alemtuzumabu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS).
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek całkowitych remisji MRD-ujemnych
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Całkowite przeżycie, skumulowana częstość nawrotów i śmiertelność niezwiązana z nawrotami
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Współpracownicy

European Research Initiative on CLL

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Nicolaus kroeger, MD, BMT Centre, University Hospital Eppendorf, Hamburg, Germany
  • Główny śledczy: Johannes Schetelig, MD, Medizinische Klinik und Poliklinik I, University Hospital Dresden, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EBMT-42204420

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PBL

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj