Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) em 17p- Leucemia Linfocítica Crônica (LLC) (17p-CLL)

Objetivo:

O objetivo é determinar a PFS precoce após TCH alogênico na primeira ou segunda remissão da LLC com mutação 17p/p53 em um estudo epidemiológico.

Métodos:

Nem a decisão pelo transplante alogênico nem as recomendações de tratamento específico para pacientes com LLC com mutação 17p/p53 fazem parte do estudo. Em vez disso, o protocolo do estudo se refere às diretrizes da EBMT. Indicações para transplante alogênico de células-tronco na leucemia linfocítica crônica: o consenso de transplante EBMT. Leukemia 21, 2007, 12-17). Serão coletados dados mínimos essenciais (MED) A e B, definidos pela EBMT (www.ebmt.org).

A taxa de sobrevida livre de progressão (PFS) em 1 ano após o HSCT foi selecionada como desfecho primário. Morte, recidiva clínica ou progressão, mas não manipulações imunológicas (redução da imunossupressão, DLI, rituximabe) são consideradas como falha do tratamento para PFS. Pacientes sem informações sobre seguimento de um ano serão considerados como tendo falhado no tratamento. A taxa de PFS em 1 ano será calculada dividindo o número de pacientes sem falha do tratamento pelo número de pacientes que atenderam a todos os critérios de seleção.

Para o cálculo do tamanho amostral foi selecionado um desenho amostral fixo. A hipótese nula é que a taxa de sucesso para PFS é igual ou inferior a 50%. Referindo-se à pesquisa EBMT retrospectiva, a PFS em um ano após o TCH alogênico deve ser de 70%. De acordo com Fleming-A'Hern (1982), a hipótese nula pode ser rejeitada com um poder de 80% e um erro alfa de 5% se um mínimo de 24 dos 37 pacientes informativos não apresentar falha no tratamento durante o primeiro ano após tratamento alogênico. HCT (Machin et al, Tabelas de tamanho de amostra para estudos clínicos, Wiley-Blackwell, 3ª edição, 2009). Tendo em conta uma taxa de abandono de 10% por violação dos critérios de inclusão, o número alvo de doentes a incluir foi fixado em 41 doentes.