Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) 17p- krónikus limfocitás leukémiában (CLL) (17p-CLL)

Célkitűzés:

A cél az allogén HCT utáni korai PFS meghatározása a 17p-/p53-mutált CLL első vagy második remissziójában egy epidemiológiai vizsgálat keretében.

Mód:

Sem az allogén transzplantációra vonatkozó döntés, sem a 17p-/p53-mutáns CLL-ben szenvedő betegek kezelési javaslatai nem képezik részét a vizsgálatnak. Ehelyett a vizsgálati protokoll az EBMT irányelvekre hivatkozik. Allogén őssejt-transzplantáció indikációi krónikus limfocitás leukémiában: az EBMT transzplantációs konszenzus. Leukémia 21, 2007, 12-17). Az EBMT által meghatározott minimális lényeges adatok (MED) A és B összegyűjtésre kerülnek (www.ebmt.org).

Elsődleges végpontként a progressziómentes túlélés (PFS) arányát választották a HSCT után 1 évvel. A halál, a klinikai relapszus vagy progresszió, de nem az immunmanipulációk (az immunszuppresszió csökkenése, DLI, rituximab) a PFS kezelési kudarcának minősül. Azok a betegek, akik nem rendelkeznek információval az egyéves utánkövetésről, úgy tekintendők, mint akiknél a kezelés sikertelen volt. A PFS 1 éves arányát úgy számítják ki, hogy elosztják a kezelés sikertelenségét nem szenvedő betegek számát azon betegek számával, akik megfeleltek az összes kiválasztási kritériumnak.

A mintanagyság kiszámításához rögzített mintatervet választottunk. A nullhipotézis az, hogy a PFS sikerességi aránya 50% vagy annál kisebb. A retrospektív EBMT felmérés alapján az allogén HCT után egy évvel a PFS várhatóan 70%. Fleming-A'Hern (1982) szerint a nullhipotézis 80%-os erővel és 5%-os alfa hibával utasítható el, ha 37 informatív betegből legalább 24 nem tapasztalt kezelési kudarcot az allogén kezelést követő első évben. HCT (Machin et al, Sample Size Tables for Clinical Studies, Wiley-Blackwell, 3. kiadás, 2009). A felvételi kritériumok megsértése miatti 10%-os lemorzsolódást figyelembe véve a bevonandó betegek célszámát 41 betegben határozták meg.