Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) vid 17p-kronisk lymfatisk leukemi (KLL) (17p-CLL)

Mål:

Syftet är att fastställa tidig PFS efter allogen HCT i första eller andra remission av 17p-/p53-muterad KLL inom en epidemiologisk studie.

Metoder:

Varken beslutet om allogen transplantation eller specifika behandlingsrekommendationer för patienter med 17p-/p53-muterad KLL ingår i studien. Studieprotokollet hänvisar istället till EBMT:s riktlinjer. Indikationer för allogen stamcellstransplantation vid kronisk lymfatisk leukemi: EBMT-transplantationskonsensus. Leukemia 21, 2007, 12-17). Minimal essential data (MED) A och B, definierade av EBMT, kommer att samlas in (www.ebmt.org).

Graden av progressionsfri överlevnad (PFS) 1 år efter HSCT valdes som primär effektmått. Död, kliniskt återfall eller progression men inte immunmanipulationer (avsmalnande immunsuppression, DLI, rituximab) betraktas som behandlingsmisslyckande för PFS. Patienter utan information om ettårsuppföljning kommer att anses ha upplevt behandlingsmisslyckande. Frekvensen av PFS efter 1 år kommer att beräknas genom att dividera antalet patienter utan behandlingssvikt med antalet patienter som uppfyllde alla urvalskriterier.

För beräkningen av provstorleken valdes en fast provdesign. Nollhypotesen är att framgångsgraden för PFS är lika med eller mindre än 50 %. Med hänvisning till den retrospektiva EBMT-undersökningen förväntas PFS ett år efter allogen HCT vara 70 %. Enligt Fleming-A'Hern (1982) kan nollhypotesen förkastas med en potens på 80 % och ett alfafel på 5 % om minst 24 av 37 informativa patienter inte upplevde behandlingsmisslyckande under det första året efter allogen HCT (Machin et al, Sample Size Tables for Clinical Studies, Wiley-Blackwell, 3:e upplagan, 2009). Med hänsyn till en bortfallsfrekvens på 10 % genom brott mot inklusionskriterierna fastställdes målet för antalet patienter som skulle inkluderas till 41 patienter.