Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH) en leucemia linfocítica crónica (LLC) 17p (17p-CLL)

Objetivo:

El objetivo es determinar la SLP temprana después de un TCH alogénico en la primera o segunda remisión de la LLC con mutación 17p-/p53 dentro de un estudio epidemiológico.

Métodos:

Ni la decisión de trasplante alogénico ni las recomendaciones de tratamiento específico para pacientes con LLC con mutación 17p-/p53 forman parte del estudio. En cambio, el protocolo del estudio se refiere a las pautas de la EBMT. Indicaciones para el trasplante alogénico de células madre en la leucemia linfocítica crónica: el consenso de trasplante EBMT. Leucemia 21, 2007, 12-17). Se recopilarán los datos esenciales mínimos (MED) A y B, definidos por la EBMT (www.ebmt.org).

La tasa de supervivencia libre de progresión (PFS) al año después del HSCT se seleccionó como variable principal. La muerte, la recaída clínica o la progresión, pero no las manipulaciones inmunitarias (reducción gradual de la inmunosupresión, DLI, rituximab) se consideran fracaso del tratamiento para la SLP. Se considerará que los pacientes sin información sobre el seguimiento de un año han experimentado un fracaso del tratamiento. La tasa de SLP a 1 año se calculará dividiendo el número de pacientes sin fracaso del tratamiento por el número de pacientes que cumplieron con todos los criterios de selección.

Para el cálculo del tamaño de la muestra se seleccionó un diseño muestral fijo. La hipótesis nula es que la tasa de éxito de la SLP es igual o inferior al 50 %. Con referencia a la encuesta EBMT retrospectiva, se espera que la SLP al año después del TCH alogénico sea del 70 %. Según Fleming-A'Hern (1982), la hipótesis nula se puede rechazar con una potencia del 80 % y un error alfa del 5 % si un mínimo de 24 de 37 pacientes informativos no experimentaron fracaso del tratamiento durante el primer año después de la alogénesis. HCT (Machin et al, Sample Size Tables for Clinical Studies, Wiley-Blackwell, 3.ª edición, 2009). Teniendo en cuenta una tasa de abandono del 10% por incumplimiento de los criterios de inclusión, el número objetivo de pacientes a incluir se fijó en 41 pacientes.