Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многонациональное открытое неконтролируемое исследование безопасности, эффективности и фармакокинетики NNC 0129-0000-1003 у ранее леченных детей с тяжелой гемофилией А (pathfinder™5)

3 ноября 2020 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Это испытание проводится во всем мире. Целью исследования является изучение безопасности, эффективности и фармакокинетики (воздействие исследуемого препарата на организм) NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) у детей с тяжелой формой гемофилии А, ранее получавших лечение фактором VIII. (ФVIII) продукты.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

68

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Греция
      • Athens, Греция, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Греция, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Израиль
      • Tel-Hashomer, Израиль, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Италия
      • Vicenza, Италия, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Литва
      • Vilnius, Литва, LT-08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Соединенное Королевство
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118-5720
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-9830
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Турция
      • Antalya, Турция, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Турция, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Турция, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Турция
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Украина
      • Donetsk, Украина, 83045
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lviv, Украина, 79044
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Франция
      • Bron Cedex, Франция, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lille, Франция, 59097
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Paris, Франция, 75015
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Швейцария
      • Bellinzona, Швейцария, 6500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Luzern 16, Швейцария, 6000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich, Швейцария, 8032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Япония
      • Kitakyusyu, Fukuoka, Япония, 807 8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Япония, 167-0035
        • Novo Nordisk Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 9 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола с тяжелой врожденной гемофилией А (уровень активности FVIII ниже 1%)
  • Масса тела выше или равна 10 кг - Задокументированная история 150 дней воздействия (ЭД) продуктов FVIII для пациентов в возрасте 6-11 лет и более 50 дней воздействия продуктов FVIII для пациентов в возрасте 0-5 лет.

Критерий исключения:

- Любая история ингибиторов FVIII

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: N8-ГП
Лекарство: туроктоког альфа пегол
Фиксированная доза туроктоког альфа пегол для внутривенных инъекций (в/в) два раза в неделю для профилактики. Кроме того, туроктоког альфа пегол будет вводиться для лечения эпизодов кровотечения в течение испытательного периода. Эпизоды кровотечения лечат дозами 20-75 ЕД/кг массы тела.
Другие имена:
  • ННЦ 0129-0000-1003
  • N8-ГП

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с ингибирующими антителами против фактора свертывания крови VIII (FVIII) ≥0,6 единиц Bethesda
Временное ограничение: Во время основной фазы исследования (от 0 до 26 недель лечения)
Представлено количество участников с ингибирующими антителами к фактору свертывания крови VIII (FVIII) ≥0,6 единиц Бетесда.
Во время основной фазы исследования (от 0 до 26 недель лечения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, включая серьезные нежелательные явления, о которых сообщалось в течение испытательного периода
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Частота нежелательных явлений, включая серьезные нежелательные явления, о которых сообщалось во время основной и дополнительной фазы исследования. Представленные данные представляют собой частоту НЯ, т. е. количество НЯ на пациента в год воздействия.
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Гемостатический эффект N8-GP при использовании для лечения эпизодов кровотечения оценивается как отличный, хороший, умеренный или отсутствует
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Гемостатический эффект N8-GP при лечении эпизодов кровотечения оценивали по 4-балльной шкале ответа: нет, умеренный, хороший или отличный. Оценка во время исследования проводилась пациентом и/или родителем(ями)/опекуном через 8 часов после первой инъекции следующим образом: Отлично: Резкое облегчение боли и/или явное улучшение объективных признаков кровотечения примерно через 8 часов после однократной инъекции; Хорошее: значительное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения примерно в течение 8 часов после однократной инъекции, но, возможно, для полного устранения требуется более одной инъекции; Умеренный: Вероятный или незначительный положительный эффект в течение примерно 8 часов после первой инъекции, но обычно требуется более одной инъекции; Нет: Нет улучшения или ухудшение симптомов.
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Количество эпизодов кровотечения во время профилактического лечения N8-GP (годовая частота кровотечений)
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Количество эпизодов кровотечения в год, зарегистрированных во время профилактического лечения N8-GP.
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (количество инъекций)
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Среднее количество инъекций N8-GP, использованных для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (ЕД/кг)
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Среднее потребление N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Потребление N8-GP во время профилактики (количество инъекций)
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Среднее количество инъекций N8-GP, используемых для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения во время профилактики.
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Потребление N8-GP во время профилактики (ед/кг в месяц)
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Среднее потребление N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения во время профилактики (в месяц на одного субъекта). Потребление, используемое для лечения, включает все введенные дозы (профилактика, лечение кровотечения, малая хирургия и фармакокинетика [ФК]).
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Потребление N8-GP во время профилактики (ед/кг в год)
Временное ограничение: Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Среднее потребление N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения во время профилактики (в год на одного субъекта). Потребление, используемое для лечения, включает все введенные дозы (профилактика, лечение кровотечения, малая хирургия и фармакокинетика).
Основная фаза: (от 0 до 26 недель лечения) и полное исследование: (от 0 недель до завершения исследования последним пациентом, в среднем 4,5 года)
Инкрементное восстановление (определяемое как пиковый уровень, зарегистрированный через 60 минут после окончания инъекции), оцененное для предыдущего продукта FVIII
Временное ограничение: 2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
Постепенное восстановление определяли как увеличение активности FVIII в плазме на МЕ/кг введенного фактора, зарегистрированное через 60 минут после окончания инъекции. Его рассчитывали как (прокоагулянтная активность фактора VIII [FVIII:C], измеренная в плазме через 60 минут после введения дозы - активность FVIII:C, измеренная в плазме непосредственно перед введением дозы) / (доза, введенная в момент времени 0 минут), где доза была выражена как U продукта FVIII на кг массы тела. Использовали хромогенный анализ с нормальной человеческой плазмой (NHP) в качестве калибратора.
2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
Постепенное восстановление (определяемое как пиковый уровень, зарегистрированный через 60 минут после окончания инъекции) для N8-GP
Временное ограничение: От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP
Постепенное восстановление определяли как пиковый уровень, зарегистрированный через 60 минут после окончания инъекции и нормированный по дозе. Она была рассчитана как (активность FVIII:C, измеренная в плазме через 60 минут после введения дозы - активность FVIII:C, измеренная в плазме непосредственно перед введением дозы) / (доза, введенная в момент времени 0 минут), где доза была выражена как ед. продукта FVIII на кг тела. масса. В качестве калибратора использовали хромогенный анализ со специфичным для продукта калибратором (PSS).
От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP
Площадь под кривой, оцененной для предыдущего продукта FVIII
Временное ограничение: 2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
Площадь под кривой (AUC) в зависимости от времени от нуля до бесконечности. Это рассчитывается как AUC = AUClast + (C(t) / λz), где C(t) — последняя измеримая концентрация. Использовали хромогенный анализ с NHP в качестве калибратора.
2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
Область под кривой, оцененная для N8-GP
Временное ограничение: От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP
Площадь под кривой в зависимости от времени от нуля до бесконечности. Это рассчитывается как AUC = AUClast + (C(t) / λz), где C(t) — последняя измеримая концентрация. Использовали хромогенный анализ со специфичным для продукта стандартом (PSS) в качестве калибратора.
От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP
Конечный период полувыведения, оцененный для предыдущего продукта FVIII
Временное ограничение: 2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
t½ = ln(2) / λz, где t½ — конечный период полувыведения, а λz — терминальная скорость элиминации. Конечную скорость элиминации планировали оценить с помощью линейной регрессии на конечной части кривой зависимости времени от логарифма (концентрации). Был применен популяционный метод одновременной оценки индивидуальных значений t½ для всех пациентов, включая пациентов с несколькими значениями выше нижнего предела количественного определения (LLOQ). Это было оценено с использованием временных точек от 1 до 30 часов. Использовали хромогенный анализ с PSS в качестве калибратора.
2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
Терминальный период полураспада для N8-GP
Временное ограничение: От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP
t½ = ln(2) / λz, где λz — конечная скорость элиминации. Конечную скорость элиминации планировали оценить с помощью линейной регрессии на конечной части кривой зависимости времени от логарифма (концентрации). Был применен популяционный метод одновременной оценки индивидуальных значений t½ для всех пациентов, включая пациентов с несколькими значениями выше LLOQ. Это было оценено с использованием временных точек от 6 до 96 часов. Использовали хромогенный анализ с PSS в качестве калибратора.
От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP
Клиренс для предыдущего продукта FVIII
Временное ограничение: 2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
Общий плазменный клиренс препарата после внутривенного введения измеряется как фактическая доза/AUC. Использовали хромогенный анализ с NHP в качестве калибратора.
2-6 недель до первоначального введения дозы N8-GP и до 30 часов после введения предыдущего препарата FVIII
Клиренс оценен для N8-GP
Временное ограничение: От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP.
Общий плазменный клиренс препарата после внутривенного введения измеряется как фактическая доза/AUC. Использовали хромогенный анализ с PSS в качестве калибратора.
От 1 часа до и до 96 часов после первоначального введения N8-GP.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 февраля 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 сентября 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 ноября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 ноября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 ноября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7088-3885
  • U1111-1129-6009 (Другой идентификатор: WHO)
  • 2012-001711-23 (Номер EudraCT)
  • JapicCTI-132214 (Идентификатор реестра: JAPIC)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования туроктоког альфа пегол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Thailand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться