Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

hATG+CsA по сравнению с hATG+CsA+Элтромбопаг для SAA (RACE)

21 апреля 2026 г. обновлено: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Проспективное рандомизированное многоцентровое исследование, сравнивающее лошадиный антитимоцитарный глобулин (hATG) + циклоспорин A (CsA) с эльтромбопагом или без него в качестве терапии первой линии для пациентов с тяжелой апластической анемией.

Нулевая гипотеза об отсутствии разницы в % CR через 3 месяца между группами будет проверена против альтернативы разницы в % CR при уровне альфа 0,05 путем оценки отношения шансов для группы, полученной с помощью этой модели.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование превосходства, направленное на увеличение частоты полных ответов за 3 месяца. Размер выборки рассчитан на основе гипотезы о том, что экспериментальное лечение повысит уровень ответа через 3 месяца до 21% (в 3 раза, исходя из 7%, о которых сообщается в работе Шейнберга и др. [17]). При этих предположениях размер выборки для отклонения нулевой гипотезы составляет n = 96 пациентов для каждой группы лечения, увеличенный на 4% для пациентов, которые, возможно, не подлежат оценке (общее количество 200 пациентов, по 100 в каждой группе лечения). Статистический дизайн для расчета размера выборки: увеличение с 7% (контрольная группа) до 21% (исследуемая группа) за 3 месяца, частота полных ответов (двусторонний биномиальный тест); альфа-ошибка 0,05; мощность 0,8.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

202

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Badalona, Испания
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Испания
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Испания
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Испания
        • Hospital La Fe
  • Италия
      • Bergamo, Италия
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Италия
        • San Martino Hospital
      • Genova, Италия
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Италия
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Италия
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Италия
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Италия
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • AMC
      • Groningen, Нидерланды
        • UMCG
      • Leiden, Нидерланды
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Нидерланды
        • UMCU
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • King's College Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • City Hospital
  • Франция
      • Besançon, Франция
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Франция
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, Франция
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, Франция
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, Франция
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, Франция
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, Франция
        • Hopital Purpan
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария
        • University Hospital Basel
      • Bern, Швейцария
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Швейцария
        • University Hospital Zürich

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

15 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз тяжелой или очень тяжелой апластической анемии, определяемый по [29]:

    • Не менее двух из следующих:

      • Абсолютное количество нейтрофилов <0,5 x 109/л (тяжелая форма) или <0,2 x 109/л (очень тяжелая форма)
      • Количество тромбоцитов <20 x 109/л
      • Количество ретикулоцитов <60 x 109/л
    • Гипоцеллюлярный костный мозг (клеточность <30%), без признаков фиброза или злокачественных клеток
  2. Мужской или женский возраст > 14 лет;
  3. Письменное информированное согласие
  4. Желание и возможность соблюдать все требования и визиты в протоколе
  5. Понимает, что они могут быть рандомизированы в любую группу лечения
  6. Отрицательный тест на беременность для женщин детородного возраста
  7. Письменное согласие на использование контрацепции (гормональный или барьерный метод контрацепции; воздержание) на весь период участия в исследовании.

Критерий исключения:

  1. Предшествующая иммуносупрессивная терапия АТГ (лошадь или кролик) или любым другим средством, разрушающим лимфоциты (например, алемтузумабом)
  2. Право на аллогенную трансплантацию стволовых клеток родному брату
  3. Признаки миелодиспластического синдрома, определяемые наличием миелодиспластических признаков, избытком бластов или кариотипическими аномалиями, типичными для МДС (согласно пересмотренным критериям ВОЗ 2008 г.) [30], а также другим примитивным заболеванием костного мозга. Пациенты с диагнозом АА с цитогенетическими аномалиями, рецидивирующими при МДС (согласно пересмотренным критериям ВОЗ 2008 г.) [30], должны быть включены в эту категорию и не имеют права на участие в исследовании; пациенты с del(20q), +8 и -Y не включены в эту категорию и, следовательно, имеют право на участие в данном исследовании. Список кариотипических аномалий, позволяющих поставить диагноз МДС, приведен в Приложении.
  4. История или клиническое подозрение на конституциональную апластическую анемию (т. Анемия Фанкони с положительным тестом DEB/MMC или врожденным дискератозом)
  5. Злокачественные опухоли в анамнезе с активным заболеванием в течение 5 лет с момента включения в исследование и/или предшествующая химиолучевая терапия.
  6. Предыдущая история трансплантации стволовых клеток

  7. Лечение циклоспорином А, если

    • <4 недели лечения циклоспорином А до включения в исследование и
    • период вымывания за 2 недели до зачисления
  8. Виремия ЦМВ, определяемая положительным тестом ПЦР или pp65
  9. Статус эффективности ВОЗ ≥3
  10. Беременные или кормящие грудью пациенты
  11. Пациенты с печеночной, почечной или сердечной недостаточностью или любым другим опасным для жизни сопутствующим заболеванием
  12. Больные ВИЧ-инфекцией
  13. Пациенты без социальной медицинской помощи
  14. Участие в другом клиническом исследовании в течение 1 месяца до начала этого исследования
  15. Пациенты и/или партнерши пациентов мужского пола, не использующие высокоэффективный метод контроля над рождаемостью, т. е. внутриматочную спираль (ВМС), гормональные препараты (оральные таблетки, инъекции, имплантаты), перевязку маточных труб или вазэктомию партнера.
  16. субъекты с известной гиперчувствительностью к любому из компонентов лекарства

Наличие клона пароксизмальной ночной гемоглобинурии не является критерием исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: hATG + ЦсА
Контрольная группа
Лекарство: ХАТГ
Другие имена:
  • АТГАМ
Лекарство: CSA
Экспериментальный: hATG + CsA + Элтромбопаг
Экспериментальный
Лекарство: Эльтромбопаг
Лекарство: ХАТГ
Другие имена:
  • АТГАМ
Лекарство: CSA

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
CR курс
Временное ограничение: 3 месяца
Основная цель этого исследования — выяснить, увеличивает ли добавление элтромбопага к стандартной иммуносупрессивной терапии скорость раннего (через три месяца) полного ответа у нелеченых пациентов с АА.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2 года
2 года
Время до наилучшего гематологического ответа
Временное ограничение: 2 года
2 года
Гематологический ответ через 6, 12, 18 и 24 месяца
Временное ограничение: 2 года
2 года
Кумулятивная частота ответа
Временное ограничение: 2 года
2 года
Бессобытийное выживание
Временное ограничение: 2 года
2 года
Кумулятивная частота рецидивов
Временное ограничение: 2 года
2 года
Кумулятивные случаи клональной эволюции
Временное ограничение: 2 года
2 года
Кумулятивная частота встречаемости ПНГ в популяции и возникновение клинической гемолитической ПНГ
Временное ограничение: 2 года
2 года
Кумулятивная частота прекращения иммуносупрессивной терапии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Частота CsA-независимого гематологического ответа через 24 месяца
Временное ограничение: 2 года
2 года
Потребность в переливаниях и количество переливаний, необходимых для лечения
Временное ограничение: 2 года
2 года
Необходимость в любом поддерживающем уходе
Временное ограничение: 2 года
2 года
Сравнение количества SAE между двумя руками
Временное ограничение: 2 года
Проверить безопасность и переносимость исследуемого лечения
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Соавторы

Novartis
Pfizer

Следователи

  • Главный следователь: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Главный следователь: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 марта 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

31 марта 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эльтромбопаг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in France

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться