hATG+CsA vs hATG+CsA+Eltrombopag for SAA (RACE)

Inklusjonskriterier:

1. Diagnose av alvorlig eller svært alvorlig aplastisk anemi, definert av [29]:

   • Minst to av følgende:

     • Absolutt nøytrofiltall <0,5 x 109/L (alvorlig) eller <0,2 x 109/L (svært alvorlig)
     • Blodplateantall <20 x 109/L
     • Retikulocyttall <60 x 109/L
   • Hypocellulær benmarg (<30 % cellularitet), uten tegn på fibrose eller ondartede celler
2. mann eller kvinne alder > 14 år;
3. Skriftlig informert samtykke
4. Villig og i stand til å overholde alle krav og besøk i protokollen
5. Forstår at de kan randomiseres til begge behandlingsarmene
6. Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder
7. Skriftlig aksept for bruk av prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; abstinens) for hele varigheten av studiedeltakelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere immunsuppressiv behandling med ATG (kaninhest) eller et hvilket som helst annet lymfocyttdepleterende middel (dvs. alemtuzumab)
2. Kvalifisering for allogen stamcelletransplantasjon for søsken
3. Bevis på et myelodysplastisk syndrom, definert av tilstedeværelsen av myelodysplastiske trekk, overskudd av blaster eller karyotypiske abnormiteter som er typiske for MDS (i henhold til reviderte WHO 2008-kriterier) [30], samt annen primitiv margsykdom. Pasienter med diagnosen AA med cytogenetiske abnormiteter som er tilbakevendende i MDS (i henhold til reviderte WHO 2008-kriterier) [30] bør inkluderes i denne kategorien, og er ikke kvalifisert for studien; pasienter med del(20q), +8 og -Y er ikke inkludert i denne kategorien, og er derfor kvalifisert for denne studien. Listen over karyotypiske abnormiteter som kvalifiserer for diagnosen MDS er oppført i vedlegget.
4. Anamnese eller klinisk mistenkt for konstitusjonell aplastisk anemi (dvs. Fanconi-anemi med positiv DEB/MMC-test eller Dyskeratosis Congenita)
5. Anamnese med ondartede svulster med aktiv sykdom innen 5 år fra innmelding og/eller tidligere kjemo-strålebehandling
6. Tidligere stamcelletransplantasjon

7. Behandling med ciklosporin A med mindre

   • <4 uker med ciklosporin A-behandling før innmelding og
   • utvaskingsperiode på 2 uker før påmelding
8. CMV-viremi, som definert ved positiv PCR- eller pp65-test
9. WHO ytelsesstatus ≥3
10. Gravide eller ammende pasienter
11. Pasienter med lever-, nyre- eller hjertesvikt, eller annen livstruende samtidig sykdom
12. Pasienter med HIV-infeksjon
13. Pasienter uten sosial helsehjelp
14. Deltakelse i en annen klinisk studie innen 1 måned før starten av denne studien
15. Pasienter og/eller kvinnelige partnere til mannlige pasienter som ikke bruker svært effektiv prevensjonsmetode, dvs. intrauterin enhet (IUD), hormonell (oral pille, injeksjon, implantater), tubal ligering eller partners vasektomi
16. personer med kjent overfølsomhet overfor noen av legemidlene

Tilstedeværelsen av en paroksysmal nattlig hemoglobinuri-klon er ikke et eksklusjonskriterium.