Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

hATG+CsA versus hATG+CsA+Eltrombopag voor SAA (RACE)

21 april 2026 bijgewerkt door: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Een prospectieve, gerandomiseerde, multicenter studie waarin paardenantithymocytenglobuline (hATG) + ciclosporine A (CsA) met of zonder eltrombopag als eerstelijnstherapie voor patiënten met ernstige aplastische anemie worden vergeleken.

De nulhypothese van geen verschil in CR% na 3 maanden tussen de armen zal worden getoetst aan het alternatief van een verschil in CR% op een alfaniveau van 0,05 door de odds ratio voor de arm te beoordelen die door dit model wordt verkregen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een superioriteitsonderzoek met als doel het volledige responspercentage na 3 maanden te verhogen. De steekproefomvang wordt berekend op basis van de hypothese dat de experimentele behandeling het responspercentage na 3 maanden zal verhogen tot 21% (drievoudig, gebaseerd op de 7% gerapporteerd in Scheinberg et al [17]). Onder deze aannames is de steekproefomvang om de nulhypothese te verwerpen n=96 patiënten voor elke behandelingsarm, verhoogd met 4% voor mogelijk niet evalueerbare patiënten (totaal aantal van 200 patiënten, 100 elke behandelingsarm). Statistisch ontwerp voor berekening van de steekproefomvang: toename van 7% (controle-arm) tot 21% (onderzoeksarm) in 3 maanden volledig responspercentage (tweezijdige binominale test); alpha-fout 0,05; vermogen 0,8.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

202

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Besançon, Frankrijk
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, Frankrijk
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, Frankrijk
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, Frankrijk
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, Frankrijk
        • Hopital Purpan
  • Italië
      • Bergamo, Italië
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Italië
        • San Martino Hospital
      • Genova, Italië
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Italië
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Italië
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Italië
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Italië
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • AMC
      • Groningen, Nederland
        • UMCG
      • Leiden, Nederland
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Nederland
        • UMCU
  • Spanje
      • Badalona, Spanje
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanje
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Spanje
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Spanje
        • Hospital La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St. James Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • City Hospital
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland
        • University Hospital Basel
      • Bern, Zwitserland
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Zwitserland
        • University Hospital Zürich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van ernstige of zeer ernstige aplastische anemie, gedefinieerd door [29]:

    • Ten minste twee van de volgende:

      • Absoluut aantal neutrofielen <0,5 x 109/L (ernstig) of <0,2 x 109/L (zeer ernstig)
      • Aantal bloedplaatjes <20 x 109/L
      • Aantal reticulocyten <60 x 109/L
    • Hypocellulair beenmerg (<30% cellulariteit), zonder tekenen van fibrose of kwaadaardige cellen
  2. Leeftijd man of vrouw > 14 jaar;
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming
  4. Bereid en in staat om te voldoen aan alle eisen en bezoeken in het protocol
  5. Begrijpt dat ze gerandomiseerd kunnen worden naar beide behandelingsarmen
  6. Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd
  7. Schriftelijke toestemming voor het gebruik van anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voor de gehele duur van deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorafgaande immunosuppressieve therapie met ATG (paard of konijn) of een ander middel dat de lymfocyten aantast (d.w.z. alemtuzumab)
  2. Geschiktheid voor een allogene stamceltransplantatie van een broer of zus
  3. Bewijs van een myelodysplastisch syndroom, gedefinieerd door de aanwezigheid van myelodysplastische kenmerken, overmaat aan blasten of karyotypische afwijkingen typisch voor MDS (volgens herziene criteria van de WHO uit 2008) [30], evenals andere primitieve beenmergziekte. Patiënten met de diagnose AA met cytogenetische afwijkingen die terugkeren bij MDS (volgens de herziene criteria van de WHO uit 2008) [30] moeten in deze categorie worden opgenomen en komen niet in aanmerking voor het onderzoek; patiënten met del(20q), +8 en -Y vallen niet in deze categorie en komen dus in aanmerking voor deze studie. De lijst met karyotypische afwijkingen die in aanmerking komen voor de diagnose van MDS is opgenomen in de bijlage.
  4. Voorgeschiedenis of klinische verdenking van constitutionele aplastische anemie (d.w.z. Fanconi-anemie met positieve DEB/MMC-test of Dyskeratose Congenita)
  5. Geschiedenis van kwaadaardige tumoren met actieve ziekte binnen 5 jaar na opname en/of eerdere chemo-radiotherapie
  6. Voorgeschiedenis van stamceltransplantatie

  7. Behandeling met ciclosporine A tenzij

    • <4 weken ciclosporine A-behandeling vóór inschrijving en
    • uitwasperiode van 2 weken voor inschrijving
  8. CMV-viremie, zoals gedefinieerd door positieve PCR- of pp65-test
  9. WHO-prestatiestatus ≥3
  10. Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven
  11. Patiënten met lever-, nier- of hartfalen of een andere levensbedreigende gelijktijdige ziekte
  12. Patiënten met een HIV-infectie
  13. Patiënten zonder bijstand in de sociale gezondheidszorg
  14. Deelname aan een andere klinische studie binnen 1 maand voor de start van deze studie
  15. Patiënten en/of vrouwelijke partners van mannelijke patiënten die geen zeer effectieve anticonceptie gebruiken, d.w.z. intra-uterien apparaat (IUD), hormonaal (orale pil, injectie, implantaten), afbinden van de eileiders of vasectomie van de partner
  16. proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor een van de samenstellende medicijnen

De aanwezigheid van een paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie-kloon is geen uitsluitingscriterium.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: hATG + CsA
Controlegroep
Geneesmiddel: hATG
Andere namen:
  • ATGAM
Geneesmiddel: CsA
Experimenteel: hATG + CsA + Eltrombopag
Experimenteel
Geneesmiddel: Eltrombopag
Geneesmiddel: hATG
Andere namen:
  • ATGAM
Geneesmiddel: CsA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
CR-tarief
Tijdsspanne: 3 maanden
Het primaire doel van deze studie is om te onderzoeken of toevoeging van Eltrombopag aan de standaard immunosuppressieve behandeling de snelheid van vroege (na drie maanden) volledige respons verhoogt bij onbehandelde AA-patiënten.
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Tijd tot de beste hematologische respons
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Hematologische respons na 6, 12, 18 en 24 maanden
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Cumulatieve incidentie van respons
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Overleven zonder gebeurtenissen
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Cumulatieve incidentie van terugvalpercentage
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Cumulatieve incidenten van klonale evolutie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Cumulatieve incidentie van het optreden van PNH-populatie en klinisch hemolytisch PNH-optreden
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Cumulatieve incidentie van stopzetting van immunosuppressieve therapie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Percentage CsA-onafhankelijke hematologische respons na 24 maanden
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Behoefte aan transfusies en aantal transfusies dat nodig is voor de behandeling
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Behoefte aan ondersteunende zorg
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Vergelijking van het aantal SAE's tussen de twee armen
Tijdsspanne: 2 jaar
Om te zoeken naar de veiligheid en verdraagbaarheid van de onderzoeksbehandeling
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Medewerkers

Novartis
Pfizer

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Hoofdonderzoeker: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

31 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige aplastische anemie

Klinische onderzoeken op Eltrombopag

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren