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hATG+CsA vs hATG+CsA+Eltrombopag per SAA (RACE)

21 aprile 2026 aggiornato da: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Uno studio multicentrico prospettico randomizzato che confronta la globulina antitimocitica di cavallo (hATG) + ciclosporina A (CsA) con o senza eltrombopag come terapia di prima linea per i pazienti con grave anemia aplastica.

L'ipotesi nulla di nessuna differenza di CR% a 3 mesi tra i bracci sarà testata rispetto all'alternativa di una differenza di CR% a un livello alfa di 0,05 valutando l'odds ratio per il braccio prodotto da questo modello.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di superiorità che mira ad aumentare il tasso di risposta completa a 3 mesi. La dimensione del campione è calcolata sull'ipotesi che il trattamento sperimentale aumenterà il tasso di risposta a 3 mesi fino al 21% (di 3 volte, sulla base del 7% riportato in Scheinberg et al [17]). Sotto queste ipotesi, la dimensione del campione per rifiutare l'ipotesi nulla è n=96 pazienti per ciascun braccio di trattamento, aumentata del 4% per i pazienti potenzialmente non valutabili (numero totale di 200 pazienti, 100 per ciascun braccio di trattamento). Disegno statistico per il calcolo della dimensione del campione: aumento dal 7% (braccio di controllo) al 21% (braccio sperimentale) nel tasso di risposta completa a 3 mesi (test binomiale a due code); errore alfa 0,05; potenza 0,8.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

202

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Besançon, Francia
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Bordeaux, Francia
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Lille, Francia
        • Hôpital Huriez
      • Lyon, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Paris, Francia
        • St. Louis Hospital
      • Rennes, Francia
        • Pontchaillou Hospital
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Purpan
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Genova, Italia
        • San Martino Hospital
      • Genova, Italia
        • Istituto G. Gaslini children's Hospital
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS ca Granda Ospedale
      • Naples, Italia
        • 'Federico II' Medical School
      • Rome, Italia
        • La Sapienza University Hospital
      • Turin, Italia
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • AMC
      • Groningen, Olanda
        • UMCG
      • Leiden, Olanda
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Olanda
        • UMCU
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • St. James Hospital
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital
      • London, Regno Unito
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Nottingham, Regno Unito
        • City Hospital
  • Spagna
      • Badalona, Spagna
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spagna
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Donostia / San Sebastian, Spagna
        • Donostia Hospital
      • Valencia, Spagna
        • Hospital La Fe
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • University Hospital Basel
      • Bern, Svizzera
        • University Hospital Bern
      • Zurich, Svizzera
        • University Hospital Zürich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di anemia aplastica grave o molto grave, definita da [29]:

    • Almeno due dei seguenti:

      • Conta assoluta dei neutrofili <0,5 x 109/L (grave) o <0,2 x 109/L (molto grave)
      • Conta piastrinica <20 x 109/L
      • Conta dei reticolociti <60 x 109/L
    • Midollo osseo ipocellulare (<30% di cellularità), senza evidenza di fibrosi o cellule maligne
  2. Età maschio o femmina > 14 anni;
  3. Consenso informato scritto
  4. Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti e le visite del protocollo
  5. Comprende che possono essere randomizzati a entrambi i bracci di trattamento
  6. Test di gravidanza negativo per donne in età fertile
  7. Accettazione scritta dell'uso della contraccezione (metodo anticoncezionale ormonale o di barriera; astinenza) per l'intera durata della partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente terapia immunosoppressiva con ATG (cavallo di coniglio) o qualsiasi altro agente di deplezione dei linfociti (ad esempio, alemtuzumab)
  2. Idoneità al trapianto di cellule staminali allogeniche tra fratelli
  3. Evidenza di una sindrome mielodisplastica, definita dalla presenza di caratteristiche mielodisplastiche, eccesso di blasti o anomalie cariotipiche tipiche della MDS (secondo i criteri rivisti dell'OMS 2008) [30], così come altre malattie primitive del midollo. I pazienti con diagnosi di AA con anomalie citogenetiche che sono ricorrenti nella MDS (secondo i criteri rivisti dell'OMS 2008) [30] dovrebbero essere inclusi in questa categoria e non sono ammissibili per lo studio; i pazienti con del(20q), +8 e -Y non sono inclusi in questa categoria e quindi sono eleggibili per questo studio. L'elenco delle anomalie cariotipiche che qualificano per la diagnosi di SMD è elencato nell'Appendice.
  4. Anamnesi o sospetto clinico di anemia aplastica costituzionale (es. Anemia di Fanconi con test DEB/MMC positivo o Discheratosi Congenita)
  5. Storia di tumori maligni con malattia attiva entro 5 anni dall'arruolamento e/o precedente chemio-radioterapia
  6. Storia precedente del trapianto di cellule staminali

  7. Trattamento con ciclosporina A a meno che

    • <4 settimane di trattamento con ciclosporina A prima dell'arruolamento e
    • periodo di wash out di 2 settimane prima dell'iscrizione
  8. Viremia da CMV, come definita da PCR positivo o test pp65
  9. Performance status OMS ≥3
  10. Pazienti in gravidanza o allattamento
  11. Pazienti con insufficienza epatica, renale o cardiaca o qualsiasi altra malattia concomitante potenzialmente letale
  12. Pazienti con infezione da HIV
  13. Pazienti senza assistenza socio sanitaria
  14. Partecipazione a un altro studio clinico entro 1 mese prima dell'inizio di questo studio
  15. Pazienti e/o partner di sesso femminile di pazienti di sesso maschile che non utilizzano un metodo di controllo delle nascite altamente efficace, ad esempio dispositivo intrauterino (IUD), ormonale (pillola orale, iniezione, impianti), legatura delle tube o vasectomia del partner
  16. soggetti con nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci componenti

La presenza di un clone di emoglobinuria parossistica notturna non è un criterio di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: hATG + CsA
Braccio di controllo
Droga: HATG
Altri nomi:
  • ATGAM
Droga: Csa
Sperimentale: hATG + CsA + Eltrombopag
Sperimentale
Droga: Eltrombopag
Droga: HATG
Altri nomi:
  • ATGAM
Droga: Csa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso CR
Lasso di tempo: 3 mesi
L'obiettivo principale di questo studio è indagare se l'Eltrombopag aggiunto al trattamento immunosoppressivo standard aumenti il ​​tasso di risposta completa precoce (a tre mesi) nei pazienti affetti da AA non trattati.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Tempo per la migliore risposta ematologica
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Risposta ematologica a 6, 12, 18 e 24 mesi
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Incidenza cumulativa della risposta
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Incidenza cumulativa del tasso di recidiva
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Incidenze cumulative dell'evoluzione clonale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Incidenza cumulativa dell'insorgenza di EPN nella popolazione e dell'insorgenza di EPN emolitica clinica
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Incidenza cumulativa di interruzione della terapia immunosoppressiva
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Tasso di risposta ematologica indipendente da CsA a 24 mesi
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Necessità di trasfusioni e numero di trasfusioni richieste dal trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Necessità di cure di supporto
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Confronto del numero di SAE tra i due bracci
Lasso di tempo: 2 anni
Cercare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento sperimentale
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Collaboratori

Novartis
Pfizer

Investigatori

  • Investigatore principale: Antonio Risitano, MD, PhD, Federico II Medical School, Haematology Division, Napels
  • Investigatore principale: Regis Peffault de Latour, MD, PhD, St. Louis Hospital, Haematology Division, Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2014

Primo Inserito (Stimato)

31 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EBMT-RACE
  • 2014-000363-40 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

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